2026年6月11日，成都金唯科生物科技有限公司自主研发的AAV基因治疗药物JWK002注射液治疗X连锁视网膜劈裂症（X-Linked Retinoschisis，XLRS）的临床研究成果以原创性论著形式正式发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine，NEJM）。 这是全球首个获得NEJM刊载的XLRS基因治疗临床数据 ，标志着该罕见遗传性视网膜疾病正式迈入精准基因替代治疗时代，更标志着中国原研First-in-Class眼科基因疗法实现了从概念验证到临床获益验证的突破，为全球遗传性视网膜疾病患者带来了“一次治疗、长期有效”的新希望。 X连锁视网膜劈裂症是由RS1基因突变导致的X连锁隐性遗传病，患者通常在儿童期或青少年期出现进行性视力下降、视网膜劈裂（视网膜层间分离）、黄斑劈裂、黄斑裂孔、视网膜脱离，最终可致法定盲。
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
相关资讯
- 综合
NEJM：一次治疗，长期有效：四川大学华西医院研究成果为全球遗传性视网膜疾病患者带来新希望
丁香学术
2026-06-21
蒋书算教授团队成果登上《新英格兰医学杂志》！为晚期尿路上皮癌带来全新治疗希望
湖南省肿瘤医院订阅号
2026-06-12
一次治疗，长期有效！川大华西研究成果为全球遗传性视网膜疾病患者带来新希望
四川大学
2026-06-12
顶刊NEJM发表！眼谷科学家张康教授参与的这项研究成果为全球遗传性视网膜疾病患者带来“一次治疗、长期有效”的新希望
医信眼科
2026-06-12
国际顶刊NEJM刊发！华西医院眼科团队助力遗传性视网膜疾病治疗迈向长期获益
国际眼科时讯
2026-06-11
登顶《新英格兰医学杂志》，金唯科针对XLRS 基因治疗临床研究成果重磅刊发
金唯科生物
2026-06-11
成都金唯科生物在AAV眼科基因治疗取得重要进展，临床研究结果发表新英格兰医学杂志
金唯科生物
2026-06-11
一项为期5年的前瞻性随访研究证实眼轴长度偏短会提升对侧眼特发性黄斑裂孔发病风险
医信眼科
2026-06-05
乙肝治疗有望告别长期服药！侯金林团队在《新英格兰医学杂志》发表研究成果
南方医科大学
2026-05-28
赵培泉教授：儿童黄斑裂孔手术方式——从内界膜「剥除」到「覆盖」的革新
国际眼科时讯
2025-10-31
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
396,073个
全球在研药物数
0个
本月临床试验数
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-10-31
-
2026-10-30
-
2026-10-30
-
摩熵咨询 33 57
-
摩熵咨询 20 3
-
摩熵咨询 20 10
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-10-16
-
颁布机构：国家药品监督管理局药品审评中心 2026-09-28
-
颁布机构：国家药品监督管理局 2026-09-10
最新资讯
- 开拓药业KX-826完成一年期安全性随访，国产外用AR拮抗剂即将冲刺雄激素性脱发NDA
- 石药集团牵手康方生物：B7-H3 ADC SYS6043联合PD-1/VEGF双抗依沃西，国内联合疗法临床正式启动
- 先声药业拿下凌科药业泽普昔替尼皮肤科独家商业化权益，国产JAK1抑制剂特应性皮炎NDA获受理
- 益方生物TYK2抑制剂Nomelcitinib银屑病III期成功，多自身免疫适应症同步推进
- 英国MHRA连发两起Class 2召回：氯吡格雷口服液含量仅76%，乐卡地平涉包装混淆
- 康宁杰瑞JSKN021获批临床！EGFR/HER3双抗+双载荷ADC启动中美Ⅰ期，直击实体瘤耐药
- 礼来2026Q3营收同比增39%市值破1.29万亿美元创新高，替尔泊肽前三季度吸金438亿占总营收近65%
- 两款中药新药同日获批！完带汤颗粒国内首家上市，瑞阳制药桃红四物汤颗粒布局妇科经典名方赛道
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认
对不起，您今日剩余下载额度不足，请明日再来！
返回
对不起！您还未登录！请登录后查看
收藏
登录后参与评论
暂无评论