近日,金赛药业自主研发的注射用伏欣奇拜单抗在儿科炎症性疾病领域取得重要进展,两项研究者发起临床研究(IIT)分别通过北京协和医院和复旦大学附属儿童医院伦理审批,并获临床试验注册号, 拟开展针对冷吡啉相关周期性综合征(CAPS)及儿童川崎病(联合静脉注射免疫球蛋白)的前瞻性探索研究, 数据将为后续临床实践提供参考。 冷吡啉相关周期性综合征(CAPS)是一种由NLRP3基因功能获得性突变驱动的自身炎症性疾病,涵盖家族性寒冷性自身炎症综合征(FCAS)、Muckle-Wells综合征(MWS)和新生儿多系统炎性疾病或慢性婴儿神经皮肤关节综合征(CINCA/NOMID)三种疾病。 CAPS的致病机制的发现催生了IL-1抑制剂的治疗革命,使CAPS成为IL-1β抑制剂最早获批的适应症。
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