大睿生物在2025年美国国家脂质协会（NLA）科学会议上公布靶向脂蛋白(a)的潜在长效创新RNAi疗法RN026的突破性数据

RONA大睿生物

2025/05/29

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神经系统疾病肥胖心血管疾病 LPA 大睿生物医药科技（上海）有限公司

中国上海——大睿生物（Rona Therapeutics）作为创新RNA疗法的领军企业，于当地时间5月29日在美国国家脂质协会2025年度科学会议(National Lipid Associations 2025 Annual Scientific Sessions)上，公布了其自主研发的创新RNA干扰疗法RN026的临床前数据。临床前研究显示，该疗法针对心血管疾病独立风险因子脂蛋白(a)（Lp(a)），在非人灵长类动物（NHP）研究中实现了99%的Lp(a)水平降低并有望支持一年一次的给药方案。

核心亮点

强效持久，突破性疗效

转基因小鼠模型中，单次2mg/kg皮下注射可实现：血清载脂蛋白Apo(a)水平降低98%，疗效持续至少42天
非人灵长类动物（NHP）研究中，血清Lp(a)最大降幅达99%；给药后98天仍维持95%的Lp(a)抑制效果，且血清Lp(a)水平降低约80%的效果持续至154天，提示其有望实现一年一次给药

精准靶向设计

靶向KIV-2 CNV区域内外多位点以实现强劲药效
极大降低与序列相关的脱靶可能

双重获益

NHP研究中，伴随出现25%低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平降低
SD大鼠重复给药试验未观察到毒性反应

关于RN026

RN026作为突破性疗法在动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）、主动脉瓣狭窄、外周动脉疾病等心血管疾病领域展现出巨大潜力，其差异化长效性、强效Lp(a)抑制能力和优异安全性具有显著优势。全球约10%-20%人群存在脂蛋白(a)水平升高，RN026有望为心血管疾病患者带来全新治疗希望。

关于大睿生物

大睿生物是全球领先的核酸创新药物平台公司，依托自主研发的核酸化学与递送平台，专注于心血管代谢性疾病、肥胖及神经系统疾病治疗。大睿生物始终致力于开发具有差异化和创新性的同类最佳（best-in-class）及业内首创（first-in-class）siRNA药物，以解决心血管疾病、肥胖及代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）等的治疗。

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