大睿生物全球首款双靶点PCSK9-LPA siRNA进入临床开发，开启心血管风险治疗新阶段

大睿生物

中国上海、美国加州 — 2025年12月17日 —专注于开发下一代RNAi疗法的全球化生物医药公司大睿生物（Rona Therapeutics）今日宣布，公司已顺利向澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）递交RN5681的临床试验申请，推进公司首款双靶点siRNA进入临床开发阶段。这项I期临床试验预计将于2026年第一季度开始给药。

RN5681是一种GalNAc偶联的双靶向siRNA，旨在同时沉默PCSK9和LPA这两个经过遗传学验证且互补的动脉粥样硬化性心血管疾病驱动因子。通过单一分子同时降低低密度脂蛋白胆固醇与脂蛋白(a)，RN5681旨在实现深入、持久的血脂改善，并解决当前疗法未能消除的持续性残余风险。

“作为一名曾助力将降脂疗法带给患者的临床医生，我认为双靶点 siRNA 方法具有非凡的前景，” 大睿生物首席医学官（CMO）Alex DePaoli博士表示，“RN5681 有望通过一种可能只需每 6 至 12 个月给药一次的单一分子药物，同时干预两个最重要的心血管风险因素，从而拓展现有的治疗范式。”

DePaoli博士近期在第22届全球心血管临床试验专家论坛上展示了大睿生物的双靶点及多靶点 siRNA 平台。大睿生物的科学成果在这一全球顶级心血管会议上的亮相，突显了公司在多靶点 siRNA 设计与开发领域的领导地位正迅速被获得认可。

“RN5681 是我们开创性‘plug-and-play’技术平台诞生的首款双靶点 siRNA 疗法，” 大睿生物首席执行官（CEO）史艺宾女士表示，“此次申报标志着我们在为全球患者带来具有变革性心血管获益的下一代 RNAi 疗法之路上迈出了重要一步。我们对未来在心脑血管代谢及肥胖领域通过多靶点 siRNA 应对共病问题的突破性机遇感到兴奋。”

关于大睿生物

大睿生物（Rona Therapeutics）是一家全球领先的 RNAi 药物平台公司，专注于利用下一代 RNA 技术平台开发治疗心血管代谢疾病、肥胖及神经退行性疾病的药物。公司自 2021 年成立以来，已凭借其在递送系统、多价结构设计及寡核苷酸化学专有平台优势，将四个项目推进至临床阶段。截至目前，公司已从多家全球顶级医疗健康投资机构及战略合作伙伴筹集资金约 2 亿美元。