标题：Target ALS选择PacBio HiFi测序，通过迄今为止最大的全球基因组研究推进ALS研究 摘要： Target ALS，一家致力于消除肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究障碍的非营利组织，已与PacBio（纳斯达克：PACB）合作，推出迄今为止最大的全球ALS全基因组测序计划。通过应用PacBio的HiFi测序技术对超过6000名ALS患者和健康对照者的基因组进行测序，该项目旨在检测结构变异、重复扩张和其他难以检测的遗传特征，这些特征可能是疾病的基础。作为ALS全球研究倡议（AGRI）的一部分，所有数据将通过Target ALS数据引擎免费向全球科学家开放，消除获取障碍，并使全球研究人员能够揭示疾病机制并探索新的治疗途径。 重要信息： - ALS是一种影响大脑和脊髓神经细胞的进行性神经退行性疾病。 - PacBio HiFi测序提供了检测基因中非编码区域所需的高分辨率，这些区域可能对运动神经元退化起作用。 - 长读测序技术，如PacBio的HiFi技术，可以捕获从1000到20000个碱基对的DNA片段，而短读方法通常只有50到300个碱基对。 - HiFi数据可用于从每个样本生成高质量的转录异

标题：BioNTech与Bristol Myers Squibb宣布全球战略合作，共同开发和商业化下一代双特异性抗体BNT327，用于多种实体瘤 摘要： 2025年6月2日，德国美因茨和美国的普林斯顿——BioNTech SE（纳斯达克：BNTX，BioNTech）和百时美施贵宝公司（纽约证券交易所：BMY，BMS）今天宣布，两家公司已达成一项全球合作协议，共同开发和商业化BioNTech的实验性双特异性抗体BNT327，用于多种实体瘤。根据协议，BioNTech和BMS将共同推进BNT327的临床开发。BNT327是一种针对PD-L1和VEGF-A的下一代双特异性抗体候选药物，目前正在进行多项临床试验，包括全球3期临床试验，评估BNT327作为广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）和非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。BNT327有望通过将抗PD-L1和抗VEGF-A两种已建立的疗法靶点结合到单一分子中，为多种肿瘤类型的患者提供协同的临床益处。两家公司将共同开发和商业化BNT327，包括将其作为单药治疗或与其他产品联合使用。此外，双方还将分享研发和制造成本，并平分全球利润/亏损。

MiNK Therapeutics公司获得了一项来自美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所（NIAID）的资助，用于推进其异基因iNKT细胞疗法的研究，以预防干细胞移植患者发生移植物抗宿主病（GvHD）。这项非稀释性资助强调了iNKT细胞在免疫调节中的独特和强大作用。MiNK Therapeutics将与威斯康星大学合作，旨在解决大约50%的异基因干细胞移植患者面临的风险，他们可能发生这种严重且可能危及生命的并发症。GvHD是一种严重的免疫并发症，常发生在异基因HSCT后，可能导致多器官损伤和高死亡率。iNKT细胞因其调节免疫反应、促进组织修复和抑制炎症途径的自然能力，非常适合这种环境。MiNK Therapeutics的iNKT细胞疗法旨在恢复免疫平衡，并针对癌症、免疫介导的疾病和肺免疫衰竭等领域进行开发。

XellSmart公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开展三项针对中枢神经系统（CNS）疾病（帕金森病、脊髓损伤和肌萎缩侧索硬化症）的异体iPSC来源的细胞疗法I期临床试验。XellSmart是一家专注于开发创新iPSC来源细胞疗法的生物技术公司，至今已获得中国和美国的7项IND批准。这些疗法旨在解决对中枢神经系统疾病的治疗需求，其中帕金森病是全球第二常见的神经退行性疾病，脊髓损伤和肌萎缩侧索硬化症也是严重的神经系统疾病。XellSmart在开发这些疗法方面取得了显著进展，包括获得FDA的孤儿药指定和在中国开展临床试验。

Berkshire Biomedical公司获得美国国立卫生研究院（NIH）国家药物滥用研究所（NIDA）的资助，用于支持一项临床研究计划，以评估其COPA系统在家庭使用美沙酮药物治疗中的患者保留和其他益处。这项两阶段的小型商业创新研究（SBIR）资助总额约为290万美元，为期30个月。第一阶段资金约32.64万美元，用于单一站点研究；第二阶段资金约255万美元，用于多站点开放标签、随机、平行研究。COPA系统是一种新型口服液体分配系统，旨在通过双重生物识别（指纹和牙齿）确认后，仅向认证的预期用户（AIU）提供精确的剂量。Berkshire Biomedical公司表示，这项资助反映了NIH对COPA技术及其提高阿片使用障碍（OUD）患者治疗可及性的潜力的信心。

Freenome公司宣布，其血液检测用于结直肠癌（CRC）的研究数据已发表在《JAMA》杂志上。这是同类研究中规模最大的前瞻性研究，涉及48,995名平均风险成人，年龄在45至85岁之间。该研究满足了所有主要疗效终点，并超过了CMS对敏感性和特异性的要求。Freenome正在向FDA提交上市前批准申请，预计将在2025年中完成。该研究显示，该测试在早期癌症和高风险癌前病变中的表现优于FDA批准的CRC血液检测。Freenome致力于通过其多组学平台开发血液检测，以实现早期癌症检测。

标题：Viatris宣布LYNX-2三期临床试验中MR-142对夜视障碍患者的积极结果 Viatris公司于2025年6月2日宣布，其LYNX-2三期临床试验中，MR-142（0.75%苯福林眼科溶液）在治疗具有夜视障碍的角膜屈光患者方面取得了积极结果。该试验旨在评估MR-142对减少暗适应视力患者的显著慢性夜间驾驶障碍的治疗效果。 主要结果如下： - 与安慰剂相比，接受MR-142治疗的患者在15个字母（3行）的暗适应低对比度距离视力（mLCVA）方面实现了主要终点。 - 患者报告的功能性受益在治疗过程中得到了证实，特别是在夜间驾驶时因迎面车灯和黎明或黄昏时的眩光而导致的视觉困难方面。 - 在6周的研究期间，没有观察到快速耐受性。 - 研究是在美国食品药品监督管理局（FDA）的特别协议评估和快速通道指定下进行的。 Viatris研发部负责人Philippe Martin表示，这些积极结果证实了MR-142在治疗角膜屈光患者暗适应环境中的眩光和视力下降方面的潜力。Viatris商业部负责人Corinne Le Goff表示，这些积极的三期结果标志着Viatris在增强眼和视觉健康方面的承诺向前迈出了重要

Opus Genetics公司宣布，其LYNX-2三期临床试验成功达到了主要终点，该试验评估了0.75%苯妥拉明眼科溶液在视功能障碍的角膜屈光患者中治疗低对比度条件下夜视障碍的疗效。该研究显示，与安慰剂组相比，接受苯妥拉明眼科溶液治疗的患者在低对比度、低光条件下视觉敏锐度提高了三行（或15个字母）。此外，患者报告的疗效结果显示，在低光、低对比度条件下，患者的夜视能力得到了改善。这项研究是在美国食品药品监督管理局（FDA）的特别协议评估和快速通道指定下进行的。Opus Genetics是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）的基因疗法和针对其他眼科疾病的低分子量疗法。

Grnenthal公司宣布在墨西哥、巴西和哥伦比亚从Eli Lilly公司收购了Cialis（他达拉非）的商业权利。作为收购的一部分，Grnenthal将把Cialis的生产转移到其智利的生产基地。自2017年以来，Grnenthal已投资超过20亿欧元在成功的并购交易中，显著增强了其盈利能力。这笔交易预计将在2025年第三季度完成，具体财务条款未公开。Cialis主要用于治疗成人男性勃起功能障碍和良性前列腺增生症的症状。此次收购将扩大Grnenthal在拉丁美洲男性健康产品组合。

PDS Biotechnology公司宣布，其针对HPV16阳性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的Versamune® HPV（PDS0101）免疫疗法在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表的三篇摘要中得到了总结。这些摘要展示了在美国31个地点进行的临床试验结果，其中中位总生存期（mOS）稳定在30.0个月，表明Versamune® HPV诱导的临床反应具有持久性。该研究是唯一正在进行中的针对1L r/m HPV16阳性HNSCC的3期临床试验，采用EGFR双特异性抗体和针对HPV16的T细胞免疫疗法。研究结果表明，与未使用EGFR抑制剂的HPV阳性HNSCC相比，该疗法显示出更好的生存预后。

Bitterroot Bio宣布在澳大利亚启动MATADOR Phase 2a研究，这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估BRB-002在患有动脉粥样硬化的患者中的疗效。BRB-002是一种新型免疫调节蛋白疗法，针对CD47，作为动脉粥样硬化心血管疾病（ASCVD）的治疗选择。该研究基于BRB-002在Phase 1研究中表现出的安全性，包括无严重不良事件（SAEs）和良好的剂量依赖性靶点结合。MATADOR Phase 2a研究将评估BRB-002在ASCVD患者中的安全性和耐受性，并观察其药代动力学和药效学，以及颈动脉斑块炎症的变化。公司预计将在2026年底前报告初步结果。

Aclaris Therapeutics宣布启动了bosakitug（ATI-045）针对中重度特应性皮炎患者的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验。该试验基于前期2a期试验中 bosakitug 表现出的优异疗效，包括94%的参与者EASI-75评分改善和88%的参与者皮肤状况明显改善。bosakitug是一种针对TSLP的人源化单克隆抗体，具有高亲和力、高活性和长驻留时间等特性，有望成为同类最佳治疗药物。预计2026年下半年将公布该试验的顶线结果。

Genentech公司宣布，其产品Tecentriq（atezolizumab）与lurbinectedin（Zepzelca）联合使用，作为广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的一线维持治疗，在III期IMforte研究中显示出显著的生存益处。与单独使用Tecentriq相比，这种联合治疗将疾病进展或死亡的风险降低了46%，死亡风险降低了27%。这些数据将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告形式呈现，并同时在《柳叶刀》杂志上发表。这项研究为ES-SCLC患者提供了改善生存的希望。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布，其药物Zepzelca（lurbinectedin）与Atezolizumab（Tecentriq）的联合疗法在广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的一线维持治疗中显著提高了生存率。这项名为IMforte的3期临床试验显示，与单独使用Atezolizumab相比，这种联合疗法将疾病进展或死亡的风险降低了46%，中位总生存期从10.6个月延长至13.2个月。该研究结果在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并发表在《柳叶刀》杂志上。Jazz Pharmaceuticals计划于6月10日举办投资者网络研讨会，回顾Zepzelca的数据。

Guardant Health公司宣布，由阿斯利康赞助的SERENA-6 III期临床试验结果显示，Guardant360® CDx检测在循环肿瘤DNA引导下检测和治疗乳腺癌一线治疗中出现的耐药性具有临床价值。该研究在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示，并在《新英格兰医学杂志》上发表。SERENA-6是全球首个采用ctDNA引导方法检测内分泌耐药性并指导治疗转换的注册性III期双盲试验。该试验使用Guardant360液体活检测试在常规肿瘤扫描时监测ctDNA，以识别内分泌耐药性和ESR1突变的早期迹象。研究结果表明，在检测到ESR1突变而未出现放射学疾病进展的情况下，将患者内分泌治疗从芳香酶抑制剂（AI）切换到阿斯利康的camizestrant，同时继续与同一种CDK 4/6抑制剂联合使用，显著提高了HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者的无进展生存期（PFS）。Guardant360 CDx是首个获FDA批准的完整基因组检测血液测试，也是唯一获FDA批准的针对ESR1突变晚期乳腺癌患者的靶向治疗伴随诊断。

韩国首尔，ImmunAbs公司，一家专注于开发抗体疗法的临床阶段生物技术公司，宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药研究申请（IND），以启动一项评估IM-101（一种新型补体C5抑制剂）治疗重症肌无力（MG）安全性和有效性的二期临床试验。该多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究将招募多达90名患者，以评估每月一次的IM-101剂量在缓解补体诱导的MG症状方面的效果。ImmunAbs公司首席执行官金东哲博士表示，这一IND批准对他们是关键性的，因为它使他们更接近为自身免疫疾病患者提供变革性疗法。IM-101在最近完成的I期临床试验中表现出良好的安全性，所有测试剂量下均耐受良好，未观察到剂量限制性毒性或严重不良事件。IM-101在健康志愿者中显示出降低血清游离C5浓度的卓越能力，为其在补体抑制方面的优越疗效提供了强有力的证据。ImmunAbs成立于2017年，致力于在全球范围内提供变革性治疗，专注于开发针对严重自身免疫疾病的创新抗体疗法。在获得KDDF的股权融资和国家拨款支持后，该公司正在寻求全球合作伙伴，以加速IM-101的市场可用性。

Faron Pharmaceuticals在30届欧洲血液学协会(EHA)大会上公布了其BEXMAB研究的详细数据，该研究评估了bexmarilimab在治疗高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）中的疗效。结果显示，bexmarilimab与阿扎胞苷联合治疗在复发或难治性（r/r）和一线或治疗初诊的HR-MDS患者中表现出显著的疗效和安全性。在r/r HR-MDS患者中，中位总生存期（mOS）为13.4个月，而在TP53突变患者中为9.3个月。一线MDS患者的客观缓解率（ORR）为85%，完全缓解率（cCR）为50%。基于这些数据，Faron Pharmaceuticals计划将bexmarilimab推进至III期临床试验。