Congruence Therapeutics在2025年6月5日至7日在加拿大蒙特利尔举办的GBA1会议上，展示了其针对GBA1-Parkinson's Disease（GBA1-帕金森病）的新型GCase激活剂和校正剂的研究成果。该公司利用其Revenir™平台发现的小分子药物，旨在纠正由GBA1基因突变引起的生物缺陷。Indranath Ghosh博士将在6月5日上午11:40至12:00进行题为“发现针对GBA1-PD的小分子治疗药物”的口头报告。Congruence Therapeutics致力于开发针对遗传肥胖、GBA驱动的帕金森病和α1-抗胰蛋白酶缺乏症等疾病的治疗药物，并已与大型制药公司合作开展针对实体瘤和代谢性疾病的小分子校正剂研究。

Regeneron公司宣布，其在进行的2期COURAGE试验中，对semaglutide（GLP-1受体激动剂）与trevogrumab（抗GDF8/抗肌萎缩蛋白）以及garetosmab（抗活化素A）的联合治疗方案进行了研究，旨在治疗肥胖。试验结果显示，约35%的semaglutide引起的体重减轻是由于肌肉量减少。将semaglutide与肌肉保护性抗体结合使用，可以保护肌肉量，减少约50%-80%的肌肉量损失，同时增加脂肪量损失。试验中期分析是在50%的患者达到第26周时进行的。semaglutide与trevogrumab的联合使用通常耐受性良好；而semaglutide与两种抗体的三联组合由于耐受性问题和其他不良事件导致停药率显著更高。这些发现与最近在啮齿动物和非人灵长类动物中发表的预临床数据一致，并确立了通过阻断GDF8（无论是否结合活化素A）可以保护肌肉并进一步增加脂肪损失的原则，从而改善GLP-1治疗患者的体重减轻质量。

Medicus Pharma Ltd. 完成了其先前宣布的公开募股，共发行了226万份单位，每份单位包含一股普通股和一份购买一股普通股的认股权证，认股权证行权价格为3.10美元，有效期5年。Maxim Group LLC 承担主承销商角色，Brookline Capital Markets和D. Boral Capital担任联合承销商。公司计划将募股所得净收益用于资助其基底细胞癌治疗药物的II期概念验证临床试验，并可能将临床试验扩展到其他非黑色素瘤皮肤疾病。此外，Medicus Pharma Ltd. 正在推进收购英国生物技术公司Antev Ltd.的交易，该公司正在开发用于心血管高风险前列腺癌患者和因前列腺增生导致的急性尿潴留患者的Teverelix药物。

J INTS BIO公司在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上宣布了其第四代EGFR-TKI药物JIN-A02的临床试验中期结果。该药物旨在克服第三代EGFR-TKI治疗后出现的耐药突变，如C797S，目前是EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗方案。临床试验结果显示，JIN-A02在不同剂量组中均观察到肿瘤反应，其中50mg、100mg和300mg剂量组均证实了部分缓解（PR），证实了其抗肿瘤活性。在300mg剂量组中，患者肿瘤大小减少了39.7%，包括显著减少的脑转移灶。此外，JIN-A02在300mg剂量下未观察到剂量限制性毒性或严重不良事件，安全性得到证实。同时，J INTS BIO还获得了韩国政府的项目支持，以加速其全球临床扩张和技术转移。

Vistagen公司正在推进其新型神经科学药物fasedienol的研发，用于治疗社交焦虑症（SAD）。公司目前正在进行两个关键的III期临床试验：PALISADE-3和PALISADE-4。PALISADE-3预计将在今年第四季度公布主要结果，而PALISADE-4的初步结果预计将在2026年上半年公布。这些试验旨在评估fasedienol在急性治疗社交焦虑症方面的有效性和安全性。Vistagen对试验进展表示鼓舞，并强调了对患者招募的重视。fasedienol作为一种新型神经回路靶向的pherine鼻喷剂，具有快速起效和独特的作用机制，旨在为SAD患者提供新的治疗选择。社交焦虑症是一种常见且严重的心理健康问题，影响美国超过3000万人。Vistagen致力于开发能够改善患者生活并创造长期股东价值的治疗选项。

Relay Therapeutics公司宣布了其PI3Kα抑制剂RLY-2608的最新临床试验数据，显示在二线治疗PI3Kα突变、HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者中，RLY-2608联合fulvestrant的中位无进展生存期（PFS）为11.0个月。这些数据支持了公司计划在2025年中启动关键性3期临床试验。此外，RLY-2608与fulvestrant和Pfizer的CDK4选择性抑制剂atirmociclib或ribociclib的下一代三联组合研究正在进行中。

卡迪夫肿瘤学公司宣布，一项针对转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者的Phase 1b临床试验显示，onvansertib与紫杉醇联合使用在最高剂量下实现了40%的客观缓解率。该研究评估了三种剂量的onvansertib与紫杉醇联合使用的安全性、药代动力学和药效学，主要终点是安全性及剂量限制性毒性（DLT），次要终点包括药代动力学和药效学。大多数患者接受了3次以上的化疗。结果显示，在推荐剂量下，onvansertib与紫杉醇的联合使用表现出良好的耐受性和安全性，骨髓抑制是最常见的副作用。这些发现进一步支持了onvansertib与紫杉醇联合使用治疗mTNBC的潜力。

Neurocrine Biosciences公司宣布，其药物INGREZZA在治疗迟发性运动障碍（TD）的4期开放标签研究KINECT-PRO中显示出显著和持续的改善，包括患者的身体、社交和情感功能。这是首个专门评估和证明使用vesicular monoamine transporter 2抑制剂（如INGREZZA）治疗TD患者报告的改善的研究，使用了包括TD影响量表在内的多个临床验证的量表。研究结果显示，即使在轻度TD患者中，未经治疗的TD也会对其产生影响，而在接受INGREZZA治疗后，所有严重程度（轻度、中度和重度）的患者都观察到了改善。研究还表明，INGREZZA治疗对TD严重程度的改善是显著的，且不受基线TD严重程度或潜在精神疾病的影响。

UroGen Pharma Ltd.近日宣布，其针对反复低级别中危非肌肉侵袭性膀胱癌的实验性疗法UGN-102（美托咪啶）的成果在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展出。该疗法利用UroGen的RTGel技术，通过延长膀胱组织对美托咪啶的暴露时间，以非手术方式治疗肿瘤。UroGen已于2024年8月提交了UGN-102的新药申请（NDA），FDA已接受并设定了2025年6月13日的PDUFA目标行动日期。FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）投票认为UGN-102的益处风险比有利于治疗反复低级别中危非肌肉侵袭性膀胱癌。该疗法基于ENVISION和ATLAS临床试验，ENVISION是一项针对LG-IR-NMIBC患者的多中心研究，评估UGN-102的疗效和安全性。UroGen致力于开发治疗尿路上皮和特殊癌症的创新解决方案，旨在为患者提供更好的治疗选择。

Allarity Therapeutics宣布其新型药物stenoparib的Phase 2临床试验已启动，针对晚期、铂耐药或铂不适用卵巢癌患者。该试验基于前期研究数据，显示stenoparib在患者中表现出持久的临床益处和良好的耐受性。新试验旨在评估stenoparib在铂耐药患者中的疗效，并进一步研究其WNT信号通路调节作用。此外，试验还将探索最佳剂量以增强临床效益，并与FDA的Project Optimus计划保持一致。预计该试验将在2026年夏季产生重要临床数据，Allarity计划通过多个监管途径加速stenoparib及其DRP伴随诊断的潜在审批。

Kymera Therapeutics宣布其STAT6降解剂KT-621在Phase 1健康志愿者试验中取得积极结果，该结果显著降低了项目风险并进一步验证了其口服、生物类似物特性。试验显示，在所有剂量超过1.5毫克的情况下，KT-621在血液中实现了超过90%的平均STAT6降解，在所有MAD剂量≥50毫克的情况下，在血液和皮肤中实现了完整的STAT6降解。KT-621对Th2生物标志物的影响与Dupilumab相当或更优，中位TARC降低至37%，中位Eotaxin-3降低至63%。KT-621具有良好的耐受性，安全性特征与安慰剂无差异，没有严重不良事件，没有治疗相关不良事件，没有临床相关生命体征、实验室检查或ECGs的变化。目前，KT-621 BroADen Phase 1b试验正在招募中度至重度特应性皮炎（AD）患者，预计将在2025年第四季度公布数据。公司计划在2025年第四季度和2026年第一季度分别开始AD和哮喘的平行Phase 2b试验。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布开始一项针对ARO-ALK7的1/2a期临床试验，ARO-ALK7是一种RNA干扰疗法，旨在治疗肥胖。该疗法通过干预已知途径，减少脂肪在脂肪组织中的储存。研究将在健康的肥胖受试者中进行，使用ARO-ALK7单药治疗的不同剂量，并计划进一步研究ARO-ALK7与tirzepatide的联合使用。ARO-ALK7旨在沉默ACVR1C基因，减少Activin受体样激酶7（ALK7）的产生，这在调节脂肪组织能量稳态的途径中起作用。在大型遗传数据集中，降低ACVR1C表达与更健康的脂肪分布和降低肥胖相关代谢并发症的风险相关。在动物研究中，脂肪组织中ALK7的沉默导致体重和脂肪量减少，同时保持瘦肌肉。ARO-ALK7有望减少内脏脂肪并改善血脂和血糖参数。

HUTCHMED宣布SACHI Phase III研究初步结果，该研究评估了savolitinib与osimertinib联合治疗EGFR突变阳性NSCLC患者的疗效和安全性。结果显示，该联合方案显著提高了患者的无进展生存期（PFS），同时具有良好的安全性。研究将在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告，并将于6月3日举行网络研讨会讨论相关数据。HUTCHMED计划提交新药申请，并已获得中国药品监督管理局（NMPA）的优先审评。

Curevo疫苗公司宣布开始其研究性带状疱疹疫苗amezosvatein的二期扩展试验，该试验旨在评估疫苗在70岁以上成人中的免疫原性、反应性和安全性。试验招募了首批患者，并展示了Curevo团队在完成1100万美元B轮融资后迅速执行的能力。amezosvatein是一种非mRNA佐剂亚单位疫苗，旨在通过靶向gE抗原来预防带状疱疹，并具有最佳耐受性和安全性，同时提高疫苗的可及性。Curevo致力于通过开发具有改善耐受性和可及性的疫苗来减轻传染病负担。

Anixa生物科学公司宣布完成了其乳腺癌疫苗一期临床试验的招募工作。该疫苗由克利夫兰诊所发明，并与克利夫兰诊所合作开发，一期临床试验由美国国防部资助。疫苗旨在刺激免疫系统在乳腺癌复发或发展之前对其进行靶向。共有35名女性接受了疫苗，包括26名三阴性乳腺癌组、4名预防组和5名派姆单抗组。这些参与者代表三个不同的患者群体。最终患者访问定于2025年8月。完成后，最终研究报告将提交给国防部。随后将准备一份临床研究报告（CSR）提交给美国食品药品监督管理局。作为持续开发过程的一部分，研究新药（IND）申请将从克利夫兰诊所转移到Anixa。Anixa和克利夫兰诊所计划在即将到来的主要科学会议上提交所有试验数据。Anixa生物科学公司的董事长兼首席执行官Amit Kumar博士表示，他们对试验中看到的数据感到非常鼓舞。初步结果显示，他们的乳腺癌疫苗耐受性良好，超过70%的患者表现出符合方案定义的免疫反应。这些令人鼓舞的发现正在指导他们为二期试验的计划，包括与FDA的讨论、方案开发、制造和临床地点选择。尽管癌症疫苗传统上面临重大障碍，但他们的方法旨在一个以前未在此背景下探索的新靶点。他们相信这可能会代表免疫肿瘤学的一个新范

免疫疗法公司ImmunityBio宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其Cancer BioShield™平台（以ANKTIVA®（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）为核心）用于治疗经一线标准治疗（化疗、放疗或免疫疗法）后进展的难治性或复发性实体瘤患者的淋巴减少症。淋巴减少症是一种由于化疗、放疗和某些免疫疗法以及类固醇引起的淋巴细胞耗竭，是免疫缺陷的后果，不仅增加了感染的风险，而且剥夺了免疫系统对抗残余或复发性癌症的能力，加速了转移和疾病进展，并导致早期死亡。ANKTIVA是一种IL-15激动剂，是第一种被批准用于恢复淋巴细胞水平的疗法，它激活和增殖自然杀伤（NK）细胞和CD4+和CD8+ T细胞，而不诱导免疫抑制性调节性T细胞（Tregs），为逆转这种关键的淋巴细胞免疫缺陷提供了第一个解决方案。在2025年ASCO年会上，ImmunityBio展示了使用ANKTIVA和CAR-NK疗法逆转淋巴减少症可显著延长第三至第六线转移性胰腺癌患者的总生存期。

Precede Biosciences在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了其首个同类首创的全面表观基因组液体活检平台——Precede Bio平台的研究成果。该平台通过仅使用1毫升血浆，成功识别了与接受sacituzumab govitecan和177Lu-PSMA-617治疗的转移性乳腺癌和前列腺癌患者反应和耐药性相关的关键分子通路。研究揭示了在177Lu-PSMA-617治疗的去势抵抗性前列腺癌中，血浆的全面表观基因组分析不仅捕捉到PSMA表达，还发现基线时Wnt信号通路升高和免疫活性降低与不良预后相关。在sacituzumab govitecan治疗的HR+/HER2-转移性乳腺癌患者中，该平台揭示了与治疗反应相关的免疫和增殖通路。这些发现有助于指导未来临床试验的设计，通过了解肿瘤生物学选择联合治疗或单药治疗策略。Precede Bio平台能够通过微创且易于解释的方法提供这种级别的生物洞察力，公司期望与药物开发者及学术领导者合作，以指导新兴精准药物的开发和应用。