该病因缺乏功能性肌营养不良蛋白 （dystrophin） ，导致肌肉细胞不稳定，逐渐退化和坏死，患者通常在 10 岁左右失去行走能力，最终因呼吸或心脏功能衰竭在 20 至 30 岁间早逝。 目前，DMD 虽无法根治，但临床已形成多维治疗体系，可显著延缓病情进展。 其中，糖皮质激素药物 （如 prednisone 和 deflazacort） 是最早用于延缓肌肉退化的基础治疗手段。

在近期举办的美国临床肿瘤学会（ ASCO ）会议上， Kite Pharma 公司传来了令人振奋的好消息，其研发的双顺反子 CAR-T 细胞疗法在针对晚期 B 细胞淋巴瘤（ BCL ）患者的 1a 期临床试验中，以卓越的安全性表现脱颖而出，为癌症治疗领域注入了一剂强心针。 其中， 34 位患者患有大 B 细胞淋巴瘤（ LBCL ）。 在接受淋巴细胞清除化疗后，这些患者被分配到三个不同剂量水平的 KITE-363 （一种抗 CD19/CD20 CAR 疗法）治疗组。

卡介苗 （ BCG ） 是一种减毒的牛型分枝杆菌，长期以来被用作结核病疫苗，同时也是 非肌层浸润性膀胱癌 （ NMIBC ） 的标准免疫疗法。 尽管膀胱内灌注BCG能够显著降低肿瘤复发率，但约50%的患者无法维持长期疗效，部分原因在于其作用机制尚未完全阐明。 本研究通过多维度实验揭示膀胱灌注BCG诱导的系统性抗肿瘤免疫机制，其核心在于BCG对骨髓造血干祖细胞 （HSPCs） 的重编程作用。

研究表明，相较于血液系统中其他细胞类型， HSC 对蛋白质稳态压力更为敏感 【3】 ，因而更易受损并导致分化的偏倚 【2】 。 这种功能上的改变不仅可以驱动血液相关疾病的发生发展，还可通过重塑免疫生态影响整个机体的衰老进程 【4】 。 因此，有必要进一步解析蛋白质稳态压力条件下 HSC 群体完整性的维持机制。

DNA N 6 - 甲基腺嘌呤 （ 6mA ） 是表观遗传学领域近年来备受关注的一种重要修饰。 解析真核生物 6mA 调控的分子机制，是深入理解其生物学功能的关键。 2025 年 5 月，中国海洋大学海洋生物多样性与进化研究所 高珊 教授 课题组在 Science Advances 杂志发表题为 Identification and characterization of the de novo methyltransferases for eukaryotic N 6 -methyladenine (6mA) 的研究成果 。

α1-抗胰蛋白酶缺乏症 （ AATD ） 是一种常染色体显性遗传疾病，由SERPINA1基因突变导致 α1-抗胰蛋白酶 （ AAT ） 错误折叠并在肝细胞内质网中异常积聚。 这种蛋白质稳态失衡不仅引发肝细胞特异性损伤，还与多种疾病相关，包括肺气肿和肝纤维化。 尽管所有患者都携带相同的Z突变 （Pi*ZZ基因型） ，临床表现却存在显著差异：约30-40%的患者会发展为严重肝纤维化或肝硬化，而其他患者则终身保持相对稳定的肝功能。

Innovent Biologics宣布，其创新药物IBI363在治疗免疫冷肿瘤——免疫疗法预处理的黑色素瘤（肢端和粘膜亚型）方面展现出突破性疗效。IBI363是一款PD-1/IL-2 α-bias双特异性抗体融合蛋白，在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，其I/II期临床试验数据展示了其在非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）和黑色素瘤等肿瘤适应症中的积极疗效。IBI363的突破性疗效在经过多线治疗的黑色素瘤患者中尤为显著，为免疫冷肿瘤患者带来了持久反应和生存益处。目前，IBI363正在进行一项关键性注册试验，旨在评估其在治疗晚期肢端和粘膜黑色素瘤中的疗效和安全性。此外，Innovent Biologics正在全球范围内开展多项临床试验，以探索IBI363在多种肿瘤类型中的疗效和安全性。

2025年6月1日，美国旧金山和中国苏州——信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、心血管及代谢、自身免疫、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司， 在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上报道了全球首创PD-1/IL-2 α-bias 双特异性抗体融合蛋白IBI363治疗“免疫冷肿瘤”——免疫经治的黑色素瘤（肢端型和黏膜型亚型）的I期和II期临床研究数据。 目前，信达生物正在中国、美国、澳大利亚同时开展临床研究，探索 IBI363 在免疫耐药、冷肿瘤和前线治疗等多瘤种适应症的有效性和安全性。 PD-1/IL-2 α-bias 双特异性抗体融合蛋白（IBI363）治疗晚期免疫经治的恶性黑色素瘤亚型（肢端型和黏膜型亚型）的I/II期临床研究。

该关键注册性临床试验设计方案如下，入组标准为既往经过至少两线治疗包括化疗及PD-(L)1抗体治疗，计划入组172例晚期鼻咽癌患者，按1:1随机分组接受MRG003或化疗治疗，MRG003的治疗方案为2.3mg/kg，每三周一次。 该关键注册性临床实际入组173例晚期鼻咽癌患者，86例接受MRG003治疗，87例接受化疗治疗。 患者既往接受治疗线数的中位数为三线，其中接受过三线及以上治疗的患者比例达到73.4%，此前IIa期临床入组患者既往接受治疗线数的中位数则为二线。

最近，一年一度的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会正如火如荼召开中，无数来自中国的创新药都纷纷摩拳擦掌，要在这世界级舞台上亮一亮相。 维立志博旗下的新型 抗PD-L1/4-1BB双特异性抗体（LBL-024） ，就是一个典型。 今年ASCO上，LBL-024以口头报告的形式，披露了其联合依托泊苷/铂类作为 一线治疗用于晚期肺外神经内分泌癌（EP-NEC） 的lb/ll临床研究数据。

近日，天津医科大学肿瘤医院多学科诊疗团队成功救治一名罹患骶尾部巨大恶性混合性生殖细胞肿瘤的1岁4月女婴。 该病例肿瘤侵袭范围广、治疗难度高，天津医科大学肿瘤医院儿童肿瘤科多学科诊疗团队通过精准化疗、创新手术、精心协作，最终实现肿瘤成功治疗并帮助患儿恢复健康。 这一成功案例标志着天肿在儿童复杂恶性肿瘤综合治疗领域再攀高峰。

美国东部时间 5 月 30 日~6 月 3 日，2025 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会在 芝加哥 隆重召开。 会议第一天， 百利天恒 自主研发的全球同类首创药物 ——EGFR x HER3 双特异性抗体药物偶联物（ADC）iza-bren 治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）的两项临床研究结果以口头报告（Oral）的形式公布，并在随后的讨论环节中引发热议。 另辟蹊径，新型双抗 ADC 为泛癌种治疗带来突破。

糖尿病、血液透析病史。 此外，长期的糖尿病、尿毒症和高血压病史已造成全身多器官功能受损…… 患者随时 面临着 恶性心律失常 或 心脏骤停的风险。

2025 年 ASCO 大会正在召开。 默沙东在本次大会上公布了该公司产品组合和在研管线的多项研究数据，涉及超过 25 个不同癌型种类。 其中，默沙东以口头报告形式首次公布了 在研管线MK-1084 结直肠癌 、 Zilovertamab vedotin 弥漫大 B 细胞淋巴瘤 的临床数据，并将首次披露 Patritumab deruxtecan 肺癌关键 Ⅲ 期研究的 OS 数据。

在3期研究中，针对不可切除局部晚期胰腺癌患者，肿瘤电场治疗联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇，是首个显示出在总生存期（OS）上具有临床意义和统计学显著改善的疗法。 PANOVA-3研究中观察到的总生存期获益，得到了患者生活质量显著改善和无痛生存期延长的支持，这对于胰腺癌患者而言尤为关键。 PANOVA-3的结果已被接受为最新突破性摘要在ASCO年会上进行口头报告，并同步发表于 《Journal of Clinical Oncology》 。

南京Leads Biolabs公司宣布，其研发的针对PD-L1/4-1BB的双特异性抗体LBL-024在多中心Ib/II期临床试验中表现出显著疗效，该试验评估了LBL-024与依托泊苷和铂类化疗药物联合使用作为初治晚期非肺神经内分泌癌（EP-NEC）患者的治疗方案。这一突破性成果在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告形式呈现，ASCO是全球最具影响力的肿瘤学会议。该研究由北京大学肿瘤医院的沈琳教授领导，在多个临床中心进行，旨在评估LBL-024联合化疗作为晚期EP-NEC一线治疗的疗效和安全性。Leads Biolabs首席医疗官Charles Cai博士表示，这些令人兴奋的临床数据支持将LBL-024推进至关键III期试验，作为EP-NEC的一线治疗方案。创始人兼首席执行官Kang Xiaoqiang博士补充说，LBL-024连续在ASCO口头报告中呈现令人鼓舞，这反映了公司致力于源头创新，解决临床挑战。LBL-024作为一种针对PD-L1和共刺激受体4-1BB的双特异性抗体，有望成为首个针对EP-NEC的批准治疗。