Mythic Therapeutics在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了其Phase 1 KisMET-01研究的新数据，该研究评估了其新型cMET靶向ADC候选药物MYTX-011在既往接受治疗、局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。MYTX-011是一种pH依赖性结合的ADC，旨在更精确地递送抗肿瘤药物，以减少毒性并扩大从ADC疗法中受益的患者数量。初步结果显示，MYTX-011表现出良好的药代动力学（PK）和稳定性，整体安全性特征与先前报道的数据一致，没有发现新的安全信号。研究中的患者接受了5.0 mg/kg剂量，每三周一次（Q3W）的给药方案，并计划在即将到来的医学会议上展示更新的扩大队列数据。

5 月 29 日， CDE 发布 《已上市血液制品生产场地变更研究技术指导原则（试行）》 ，自发布之日起施行。 为指导血液制品上市许可持有人科学规范开展血液制品上市后场地变更药学研究，引导和促进血液制品持有人利用场地变更进行生产工艺升级优化和硬件系统改造，加强对已上市血液制品药学变更的管理，药审中心组织制定了《已上市血液制品生产场地变更研究技术指导原则（试行）》。 根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

对于不在工艺信息表中的参数范围变化，是否也需要遵循此条目进行备案。 工艺变更均需申报，注册制制剂申报补充申请，备案制制剂申报变更备案。 蒲公英Ouryao视频号。

到2030年，累计制修订制造业中试标准100项以上，全面建成涵盖基础通用、关键技术和行业应用的中试标准体系，实现关键领域、重点产业链中试标准全覆盖。 制造业中试标准体系框架 主要由基础通用、关键技术、行业应用等3个部分组成。 关键技术标准： 包括制造业中试设备、中试物料、中试载体、技术验证、中试服务和中试评价等标准。

抗体药物偶联物（ADC）以其精准杀伤特性，已成为乳腺癌治疗领域的探索热点。 近年来，在全球ADC研发赛道中，中国的ADC力量正逐步崛起，乳腺癌领域首个中国原研、国际品质的TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗脱颖而出，在晚期三阴性乳腺癌（TNBC）二线治疗中表现出色，成为中国创新药走向世界的代表之一。 今年，芦康沙妥珠单抗再次在全球肿瘤学盛会美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上惊艳亮相，报告了Ⅱ期临床研究 OptiTROP-Breast05中芦康沙妥珠单抗单药一线治疗晚期TNBC的数据，为晚期TNBC患者带来了新的生存希望，引发全球乳腺癌诊疗界的广泛关注。

孤儿药注册审评制度的国际现状及对我国的启示。 《中国新药杂志》2025年 第34卷 第9期。 孤儿药的注册审评作为新药上市的关键环节，在一定程度上影响孤儿药的可及性。

昨天昨天，京津冀联采平台发布通知，针对3+N联盟集采品种开展联动续采。 1、已中选产品，动态联动全国最低价，包括代理采购价和挂网价；。 2、未中选企业的未中选产品，接受同药品名称最高价限价，可在执行考核时，不作为非中选产品；。

生物分子相分离现象在细胞功能组织中扮演着至关重要的角色，其中多梳蛋白家族成员在染色质组织和基因调控中发挥着关键作用。 多梳蛋白家族通过形成名为“ PcG 体”的核内聚集体来执行这些功能， 其中 Polyhomeotic （ Ph ） 和 PHC3 是 PRC1 染色质调控复合物的关键成员。 它们通过催化组蛋白修饰来调节染色质结构，并形成核内聚集体，称为 “ PcG 体 ” 【 1 -3 】 。

成体 干细胞的再生能力 衰减 是组织功能退化的关键因素 【1】 。 果蝇 肠道干细胞 （ Intestinal stem cells ， ISCs ） 作为 维持 果蝇 肠道上皮稳态的核心力量 ， 随着衰老 会发生 过度增殖与 异常 分化 ，从而 导致肠道功能紊乱 ， 这一过程与细胞内钙稳态失衡密切相关 【2, 3】 。 然而， 细胞内钙稳态失衡 的机制及其如何驱动 果蝇 ISCs 衰老 尚未完全阐明 。

脊髓损伤是一种破坏性的神经系统疾病，常导致患者上肢运动功能严重受损，严重影响日常生活自理能力和社会参与。 其中，迷走神经刺激 （VNS） 因其能够通过激活胆碱能和去甲肾上腺素能系统，促进神经重塑，被认为是一种潜在的康复辅助手段。 因此 人们 提出将高强度、任务导向性的康复训练与实时闭环迷走神经刺激 （CLV） 相结合，以优化神经可塑性的诱导过程。

2025年，5 月 29 日，阿姆斯特丹自由大学 Connie R. Jimenez 团队联合西湖大学医学院 郭天南 团队在 Cancer Cell 在线发表了最新研究 The pan-cancer proteome atlas, a mass spectrometry-based landscape for discovering tumor biology, biomarkers, and therapeutic targets ， 利用数据非依赖性采集质谱（ DIA-MS ）构建了一个大规模泛癌种蛋白质组图谱（ Pan-Cancer Proteome Atlas, TPCPA ），覆盖 22 种癌症类型的 999 例原发肿瘤样本，共定量 9,670 种蛋白质。 本研究通过高通量 DIA-MS 技术建立了覆盖 22 种癌症的 Pan-Cancer Proteome Atlas （ TPCPA ），系统分析了癌种间和同种癌症内的蛋白表达特征，识别出多个泛癌与特异性蛋白标志物、潜在靶点和亚型分类器，特别在结直肠癌的 CMS 亚型与免疫特征分析中展现出良好的临床应用前景，并通过在线平台对外开放了全部数据资源。

原研降脂新药国内获批，老牌药企拿下代理权。 誉衡拿下一降脂新药代理权。 如任何一方在初始期限结束前六个月未向另一方告知其终止协议的意向，则协议期限将在初始期限结束后自动续期两年。

但是港股最大的问题，在于港股通的调整，有可能严重破坏投资者的节奏。 目前，内地投资者，主要还是只能通过港股通投资在港交所上市的Biotech企业，但是，可以通过港股通交易的标的，不是一成不变的，而是在每年的3月和9月进行两次定期调整。 一般而言，在被调出港股通之后，内地投资者将无法通过港股通买入相关个股（但是可以卖出），这使得相关标的有可能出现流动性不足的问题。

5月30日晚间，A股上市的国产胰岛素龙头企业甘李药业发布公告，任命公司原首席开发官（CDO）陈伟为公司新任董事长兼CEO。 甘李药业披露，新任董事长陈伟深耕糖尿病等代谢性疾病新药研发二十余载，系公司重点培养的核心人才。 陈伟在甘李药业有多年任职经历。

2025年医保飞检再升级。 4月起，国家医保局将以"四不两直"（不发通知、不打招呼、直插现场）方式突袭全国医疗机构，新增肿瘤、麻醉、重症医学三大高危领域，形成"九大靶区"监管格局。 医保基金是人民群众的“救命钱”，但其使用链条长、专业性强，部分医疗机构仍存在侥幸心理，通过虚构诊疗、超标准收费、篡改数据等手段套取基金，严重损害公共利益。

2017 年起，美国 FDA 陆续批准了 7 款 CAR-T 细胞疗法 上市，用于治疗白血病、淋巴瘤等血液类癌症，并展现了强大的治疗效果。 近年来，CAR-T 细胞疗法在临床研究中显示出对 系统性红斑狼疮 、 系统性硬化症 、 特发性炎性肌病 、 重症肌无力 、 免疫介导的坏死性肌病 等多种自身免疫性疾病具有良好的治疗效果。 CAR-T 细胞疗法在治疗难治性自身免疫疾病方面展现出了令人鼓舞的疗效。

这就是 镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD） 患者一生都在经历的“生命之困”。 基因疗法（Gene Therapy, GT）的出现，无疑为SCD患者带来了新的曙光，它直接从基因层面纠正病因，有望实现根治。 为了给经过基因改造的健康干细胞腾出空间，患者需要经历残酷的“清髓预处理”（myeloablative conditioning），通常会使用大剂量的白消安（busulfan）。