Arcus Biosciences在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了其肾癌候选药物casdatifan的最新数据，显示该HIF-2a阻断剂有望挑战默克公司的同类治疗药物。在Phase I/Ib临床试验中，casdatifan与Exelixis的Cabometyx联合使用，在24名转移性肾癌患者中，总缓解率从41%提升至46%，包括1例完全缓解和10例部分缓解。分析师认为，这一缓解率符合他们设定的40%至50%的目标范围。Arcus计划在之前接受过抗PD-1/L1免疫治疗的患者中进行Phase III临床试验，并将无进展生存期（PFS）作为主要终点，总生存期作为关键次要终点。默克公司已获得Welireg在晚期肾细胞癌（肾癌的一种）治疗方面的FDA批准。Arcus在3月结束时拥有10亿美元的资产，称这些资金将支持其进行casdatifan的Phase III临床试验。

Obsidian Therapeutics公司宣布了其新型肿瘤来源的自体T细胞免疫疗法OBX-115在免疫检查点抑制剂（ICI）耐药的晚期或转移性黑色素瘤患者中的初步1/2期临床试验数据。OBX-115是一种经过工程改造的肿瘤来源的自体T细胞免疫疗法，配备有药理调节的膜结合型IL15（mbIL15）。该疗法在安全性方面表现出积极的结果，与未经工程改造的TIL相比，没有IL2，没有治疗相关死亡。OBX-115在低剂量淋巴清除剂和没有IL2的情况下保持了稳定的疗效，剂量水平3（RP2D）将在2期临床试验中进一步探索。研究人员对OBX-115的安全性、有效性和耐受性表示鼓舞，并期待在2期临床试验中进一步研究其在黑色素瘤和非小细胞肺癌患者中的潜力。Obsidian Therapeutics正在多个地点招募晚期或转移性黑色素瘤和非小细胞肺癌患者参与其正在进行中的1/2期Agni-01多中心研究。

Moderna获得FDA批准其下一代COVID-19疫苗mNEXSPIKE，该疫苗适用于65岁及以上成年人和12至64岁至少有一项基础风险因素的人群，与Novavax的Nuvaxovid疫苗针对的群体相同。该批准标志着Moderna将在2025-2026呼吸病毒季节销售该产品。尽管HHS部长Robert F. Kennedy Jr.宣布将健康儿童和孕妇的常规COVID-19疫苗接种从CDC指南中移除，但这一宣布部分不属实。Moderna计划在下一个呼吸病毒季节与Spikevax一起销售mNEXSPIKE，该疫苗在剂量和储存条件上有所改进。尽管Jefferies分析师预测疫苗接种率将因疫苗疲劳和公众兴趣下降而下降，但他们认为新的CDC建议和FDA疫苗框架“合理”，但仍对Moderna的销售额预测存在一定风险。

OSE Immunotherapeutics在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上更新了其基于新表位的癌症疫苗Tedopi®的临床试验进展。Tedopi®在胰腺癌和非小细胞肺癌（NSCLC）的多个临床试验中显示出积极结果。TEDOPaM试验在晚期胰腺癌中取得了阳性结果，ARTEMIA试验在NSCLC中正在进行关键性的3期临床试验。Tedopi®结合了来自五种肿瘤抗原的10个新表位，针对HLA-A2阳性患者，旨在解决肿瘤学领域的未满足需求。这些研究结果为胰腺癌和肺癌的治疗提供了新的希望。

MaaT Pharma向欧洲药品管理局（EMA）提交了其领先药物候选MaaT013（注册品牌名为Xervyteg®）的上市许可申请（MAA），旨在治疗难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD），这是一种干细胞移植的致命并发症，目前尚无批准的治疗方法。如果获得批准，Xervyteg®将成为EMA批准的首个微生物组疗法，也是全球首个针对血液学适应症的微生物组疗法。MaaT Pharma表示，这一举措标志着公司在监管方面取得了重大里程碑，并为难治性aGvHD患者带来了实质性进展。同时，公司正在积极寻求战略合作伙伴，以确保Xervyteg®在欧洲的及时商业化。此外，MaaT Pharma继续通过其早期访问计划（EAP）在欧洲和美国为aGvHD和其他适应症的患者提供Xervyteg®的访问权限。

Outlook Therapeutics公司宣布，其产品LYTENAVA（贝伐珠单抗伽玛）已在德国和英国上市，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）。LYTENAVA是欧盟和英国首个和唯一获得批准的用于治疗湿性AMD的眼科贝伐珠单抗制剂。目前，每年在欧洲有约280万次未经批准的贝伐珠单抗重新包装注射。Outlook Therapeutics与Cencora公司合作，支持LYTENAVA在全球范围内的商业推广。LYTENAVA是一种眼科制剂，用于治疗湿性AMD，其在美国正在进行研究，而在某些欧盟成员国，LYTENAVA在销售前必须获得定价和报销批准。

Corcept Therapeutics在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了其关键性3期ROSELLA试验的数据，该试验评估了relacorilant联合nab-paclitaxel在铂耐药卵巢癌患者中的疗效。结果显示，与单独使用nab-paclitaxel的患者相比，接受relacorilant联合化疗的患者疾病进展风险降低了30%，中位无进展生存期延长至6.5个月。此外，relacorilant组的总生存期也显著延长，中位生存期为16.0个月。relacorilant联合nab-paclitaxel的安全性与单独使用nab-paclitaxel相似，且未增加患者的安全负担。这些数据支持relacorilant联合nab-paclitaxel成为铂耐药卵巢癌的新标准治疗方案。

KalVista Pharmaceuticals在两个同时进行的会议上公布了关于sebetralstat的新研究结果，涉及遗传性血管性水肿（HAE）攻击的进展时间、治疗患者认为最痛苦的黏膜攻击以及治疗延迟后病情加重的攻击的有效性。这些数据在布达佩斯的第14届C1抑制剂缺乏与血管性水肿研讨会和佛罗里达州棕榈滩的东部过敏会议（EAC）上展示。研究显示，sebetralstat在19.8分钟内停止了攻击的进展，并提供了快速缓解和解决黏膜攻击的有利安全性概况。这些数据强调了sebetralstat作为HAE攻击的有效和快速作用的即时治疗药物的潜力。

Indaptus Therapeutics宣布，其Phase 1b/2临床试验的扩展部分已开始进行，评估Decoy20与BeOne的PD-1检查点抑制剂tislelizumab的联合使用。试验旨在评估安全性、剂量优化和抗肿瘤活性。公司CEO Jeffrey Meckler表示，这是临床开发的重要里程碑，Decoy平台有望成为治疗实体瘤的革命性方法。目前已有超过25名患者接受了Decoy20的治疗，且耐受性良好。该试验旨在确定Decoy20与PD-1抑制剂联合使用是否能够增强免疫反应，帮助那些对检查点抑制剂疗法无反应或肿瘤类型通常对检查点抑制剂疗法无反应的患者。Indaptus致力于开发利用免疫系统对抗癌症的创新疗法，此次试验标志着公司向实现Decoy平台全部潜力迈出的重要一步。

近年来，硝基化合物污染成为制药行业面临的最紧迫问题之一。美国食品药品监督管理局（FDA）自2018年以来已发出500多项召回，针对活性药物成分（APIs）中不可接受的硝基化合物水平。FDA去年发布的全面而复杂的指南涵盖了250多种硝基化合物，适用于市场上的所有药物或正在开发的药物。这些指南要求检测到十亿分之一级别的微小水平，具体限制取决于特定的硝基化合物。制药公司必须确保他们有强大的测试计划，并积极解决任何不符合规定的硝基化合物水平问题。SK Pharmteco等公司已看到制药行业对此变化的快速反应，其硝基化合物测试服务需求增长了八倍以上。FDA的2020年指南将逐步扩大，需要更强大的测试。新指南包括对任何潜在硝基化合物药物原料杂质（NDRSIs）的具体评估。检测这些微小水平需要最先进的液体、气体和高分辨率质谱仪，以及测试专家来解读结果并开发测试平台。制药公司应采取行动，实施强大的测试计划，并制定长期策略，以应对硝基化合物污染的持续挑战。

Eli Lilly公司宣布其新型抗体-药物偶联物（ADC）LY4170156在治疗铂耐药卵巢癌患者中展现出良好的安全性和抗肿瘤活性，包括对先前接受过mirvetuximab soravtansine治疗的患者的疗效。初步数据显示，在推荐的2期剂量4mg/kg下，客观缓解率（ORR）为55%。该研究纳入了95名高等级浆液性卵巢癌患者，其中15%曾接受过mirvetuximab soravtansine治疗。主要终点包括安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。疗效结果显示，所有剂量水平和FRα表达水平均观察到反应，包括在先前接受过mirvetuximab soravtansine治疗的患者中。最常见的不良事件包括恶心、贫血、疲劳、呕吐、腹泻和中性粒细胞减少。目前尚未观察到治疗相关的神经毒性和眼部毒性。基于这些结果，Lilly计划将这一潜在新药迅速推进至注册3期临床试验。

Pharvaris公司宣布了其在第十四届C1抑制剂缺乏症和血管性水肿研讨会上的数据总结，展示了其新型口服缓激肽B2受体拮抗剂Deucrictibant在治疗缓激肽介导的血管性水肿（如遗传性血管性水肿和C1抑制剂缺乏性血管性水肿）方面的潜力。数据显示，Deucrictibant在预防HAE攻击和紧急治疗方面均表现出良好的疗效和安全性，包括长期预防治疗、快速缓解症状、维持治疗反应以及提高患者生活质量。此外，Pharvaris还介绍了新型生物标志物检测方法，有助于更早、更准确地诊断缓激肽介导的血管性水肿，并探讨了C1抑制剂缺乏性血管性水肿患者的治疗需求和疾病流行病学数据。

BeOne Medicines在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上宣布了其新兴乳腺癌药物管线的最新临床数据。公司展示了两种研究性分子的剂量递增研究初步结果：BG-C9074，一种针对B7-H4蛋白的新型抗体-药物偶联物（ADC），用于治疗包括乳腺癌在内的晚期实体瘤患者；BG-68501，一种细胞周期蛋白依赖性激酶2抑制剂（CDK2i），用于既往接受CDK4/6i暴露的HR+/HER2-乳腺癌患者。这些早期结果突出了BeOne的B7-H4靶向ADC和CDK2抑制剂在解决乳腺癌治疗关键差距方面的强大潜力。BeOne正在推进一系列针对乳腺癌的差异化研究性药物，这些药物可能既有效对抗疾病，又可能改善接受治疗患者的生存质量。

编者按： 鼻咽癌是我国华南地区及其他东南亚国家高发的恶性肿瘤，带来了较大的疾病负担和健康威胁。 其中复发/转移性鼻咽癌（R/M NPC）患者的治疗选择十分有限。 近年来，免疫检查点抑制剂（ICIs）为此类患者带来了新的治疗选择，而我国自主研发的ICIs也表现抢眼。

Allogene Therapeutics公司在2025年ASCO年会上展示了ALLO-316在肾细胞癌（RCC）治疗中的初步临床试验数据。ALLO-316是一种针对CD70的AlloCAR T™产品，在TRAVES研究的一期临床试验中，对进展期或转移性RCC患者进行了治疗。结果显示，ALLO-316在CD70肿瘤比例评分（TPS）≥50%的患者中表现出31%的确认总缓解率，其中一名患者持续缓解超过12个月。ALLO-316的安全性可控，且未出现治疗相关的5级事件。这些结果表明，ALLO-316有望为晚期实体瘤患者提供新的治疗选择。

Arcus Biosciences在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上首次公布了casdatifan联合卡博替尼治疗癌症的数据。该研究显示，近一半的患者对这种联合疗法有确认的反应，且安全性良好。Arcus计划在PEAK-1试验中进一步评估这种联合疗法的潜力，该试验旨在为先前接受过免疫疗法治疗的患者提供新的治疗方案。Arcus正在开发针对肾细胞癌的差异化组合疗法，包括casdatifan，一种HIF-2a抑制剂。

2025 年 06 月 01 日，北恒生物，一家致力于细胞治疗产品开发及商业化的创新型生物医药公司，今日在 2025 年美国临床肿瘤学会（ ASCO ）年会上，以学术海报形式公布了其靶向 CD19 的通用型 CAR-T 细胞 产品 RD06-03 治疗 R/R B-ALL 患者的最新临床数据 。 摘要标题 : A Phase I Study of Allogeneic Anti-CD19 CAR-T Therapy for Patients with CD19+ Relapsed/Refractory Acute B-Lymphoblastic Leukemia。 剂量递增共设置 4 个剂量水平 （ DL1: 0.1×10 6 CAR + T cells/kg; DL2: 0.3×10 6 CAR + T cells/kg; DL3: 0.5×10 6 CAR + T cells/kg; EDL: 0.65×10 6 CAR + T cells/kg ）， 所有患者在 RD06-03 输注前均接受了氟达拉滨（30mg/m 2 /day*3天） 和环磷酰胺（500mg/m 2 /day*3天）清淋预处理方案 。