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  • 第一位参与者在 ACT-EARLY 中服用 Acoramidis，这是有史以来第一项 ATTR 一级预防研究
    研发注册政策
    第一位参与者在 ACT-EARLY 中服用 Acoramidis，这是有史以来第一项 ATTR 一级预防研究
    BridgeBio药业宣布，其针对ATTR-CM患者的acoramidis三期临床试验达到统计学上的显著性，降低了ATTRv-CM患者发生ACM或首次CVH的风险（风险降低59.1%），并建立了稳定TTR可能延迟或预防ATTRv-CM的机制假设。BridgeBio正在启动ACT-EARLY研究，旨在招募约600名无症状的TTR变异携带者，以评估ATTRv疾病作为主要分析。Acoramidis在美国、欧洲、日本和英国均已获得批准，用于治疗ATTR-CM。该研究旨在测试使用acoramidis预防无症状TTR变异携带者ATTRv的可能性，以延迟或预防ATTRv的发生。
    Biospace
    2025-05-14
    BridgeBio Pharma Inc European Commission
  • Editas Medicine 在美国基因与细胞治疗学会年会上报告了一个未公开的肝脏靶点的新体内概念验证数据
    研发注册政策
    Editas Medicine 在美国基因与细胞治疗学会年会上报告了一个未公开的肝脏靶点的新体内概念验证数据
    Editas Medicine在2025年5月13日宣布，其在第28届美国基因与细胞治疗学会年会上展示的数据支持了一种针对未知肝脏靶点的潜在首创类治疗药物的开发。公司科学家使用脂质纳米颗粒（LNPs）和CRISPR/Cas RNA载体的体内编辑策略，成功地在肝脏细胞中实现了目标基因的最大编辑，并显著降低了与疾病相关的生物标志物。这项研究有望在未来治疗该疾病中发挥变革性作用。Editas Medicine计划在2025年内分享疾病靶点和开发候选药物。此外，公司将在TIDES USA 2025会议上进一步分享关于未知肝脏靶点的数据。
    Biospace
    2025-05-14
    Editas Medicine Inc
  • AbCellera 获得加拿大卫生部授权，启动ABCL635治疗更年期血管舒缩症状的 1 期临床试验
    研发注册政策
    AbCellera 获得加拿大卫生部授权，启动ABCL635治疗更年期血管舒缩症状的 1 期临床试验
    AbCellera公司宣布收到加拿大卫生部的无异议函，批准其临床试验申请（CTA）用于ABCL635，这是一种针对神经激肽3受体（NK3R）的实验性抗体拮抗剂，旨在非激素治疗更年期相关的中度至重度血管运动症状（VMS），即潮热。ABCL635是AbCellera的GPCR和离子通道平台的首个项目，预计将在2025年第三季度开始进行一期临床试验，以评估其在健康参与者和患有中度至重度VMS的绝经后女性的安全性、药代动力学和药效学。AbCellera专注于开发抗体药物，其平台结合了技术、数据科学、基础设施和跨学科团队来解决抗体发现难题。
    Biospace
    2025-05-14
    Health Canada
  • TriLink BioTechnologies（R） 和国际疫苗研究所签署谅解备忘录，以支持基于 mRNA 的疫苗的开发
    交易并购
    TriLink BioTechnologies（R） 和国际疫苗研究所签署谅解备忘录，以支持基于 mRNA 的疫苗的开发
    标题：TriLink生物技术与国际疫苗研究所签署谅解备忘录，支持mRNA疫苗的开发 摘要： TriLink生物技术（TriLink），一家纳斯达克上市公司Maravai LifeSciences的子公司，以及全球生命科学试剂和服务提供商，与国际疫苗研究所（IVI）——一个致力于全球健康疫苗发现、开发和交付的非营利性国际组织——签署了一份谅解备忘录，旨在合作推进基于mRNA的疫苗研究和开发，并促进关键疫苗和健康技术的公平获取。根据谅解备忘录的条款，TriLink和IVI将就使用mRNA技术的疫苗开发合作模式进行讨论，促进知识交流，并支持联合科学项目。这次合作预计将不仅推进基于mRNA的疫苗科学，还可能显著提高低收入和中等收入国家（LMICs）获得救命疫苗的机会。TriLink的CleanCap mRNA加帽技术自2017年推出以来，一直在推进mRNA加帽行业的发展，并被用于大多数批准的COVID-19 mRNA和saRNA疫苗中。IVI总部位于韩国首尔，成立于1997年，是联合国开发计划署的一项倡议，专注于全球健康疫苗，其产品组合覆盖了从临床前到临床开发的所有阶段。
    Businesswire
    2025-05-14
    International Vaccin TriLink BioTechnolog Maravai LifeSciences
  • ALX Oncology将于2025年5月20日举办研发网络直播活动，重点介绍其新型EGFR靶向抗体-药物偶联物ALX2004
    研发注册政策
    ALX Oncology将于2025年5月20日举办研发网络直播活动，重点介绍其新型EGFR靶向抗体-药物偶联物ALX2004
    ALX Oncology公司将于2025年5月20日举办网络直播活动，更新其潜在最佳和首创类抗体药物偶联物（ADC）ALX2004的最新进展。该活动将重点介绍ALX2004的创新作用机制、临床前数据和临床开发策略，该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准。ALX2004由ALX Oncology科学家自主研发，利用公司专有的拓扑异构酶I抑制剂载体平台，旨在优化ADC的抗肿瘤活性，并针对EGFR表达肿瘤患者改善治疗效果。公司首席执行官Jason Lettmann、首席医疗官Alan Sandler和抗体技术副总裁Marija Vrljic将在网络直播中讨论ALX2004的临床进展和更新。网络直播将在ALX Oncology网站上提供回放。
    Biospace
    2025-05-14
    ALX Oncology Food and Drug Admini
  • ADC Therapeutics 宣布在欧洲血液学协会 2025 年大会 （EHA2025） 和第 18 届恶性淋巴瘤国际会议 （ICML） 上呈报 LOTIS-7 临床试验数据
    研发注册政策
    ADC Therapeutics 宣布在欧洲血液学协会 2025 年大会 （EHA2025） 和第 18 届恶性淋巴瘤国际会议 （ICML） 上呈报 LOTIS-7 临床试验数据
    ADC Therapeutics公司在EHA2025和ICML会议上公布了ZYNLONTA® plus glofitamab（COLUMVI®）治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的最新数据，该组合疗法在22名可评估的患者中表现出95.5%的客观缓解率（ORR）和90.9%的完全缓解率（CR），安全性数据与各药物已知特性一致。更新的数据将在6月14日EHA2025会议和6月20日ICML会议期间进行展示。
    Biospace
    2025-05-14
    ADC Therapeutics SA
  • GSK、iTeos 放弃 TIGIT 疗法，增加了最近的一长串课程失败
    研发注册政策
    GSK、iTeos 放弃 TIGIT 疗法，增加了最近的一长串课程失败
    GSK与iTeos Therapeutics宣布终止TIGIT疗法belrestotug的研发，该疗法在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗中未能达到预期效果。这一决定使得belrestotug成为行业众多失败的TIGIT疗法之一。iTeos表示，将与GSK终止合作，并采取措施巩固财务状况。GSK和iTeos曾于2021年合作，GSK为此支付iTeos625万美元的预付款和高达14.5亿美元的里程碑付款。belrestotug的失败凸显了TIGIT疗法开发的困难，过去一年中已有多个类似疗法被搁置。
    Biospace
    2025-05-14
    GSK PLC iTeos Therapeutics S
  • Orchard Therapeutics 宣布在 ASGCT 2025 上发表其 HSC 基因治疗 MLD 和多种呈报的长期临床结果
    研发注册政策
    Orchard Therapeutics 宣布在 ASGCT 2025 上发表其 HSC 基因治疗 MLD 和多种呈报的长期临床结果
    Orchard Therapeutics公司宣布，其产品Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）在治疗早期代谢性白质营养不良（MLD）方面的长期安全性和有效性得到证实。该研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上，显示Lenmeldy显著延长了患者的生存时间，并保持了运动功能和认知技能。该治疗在美国获得批准，用于治疗符合条件的MLD患者。此外，Orchard Therapeutics将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）2025年会议上展示其六项研究成果，包括关于MLD、MPS-IH和MPS-IIIA（Sanfilippo综合征A型）等疾病的治疗进展。
    Biospace
    2025-05-14
    Orchard Therapeutics
  • Aethlon Medical 宣布发表临床前数据，显示 Hemopurifier® 能够从血浆中去除血小板衍生的细胞外囊泡
    研发注册政策
    Aethlon Medical 宣布发表临床前数据，显示 Hemopurifier® 能够从血浆中去除血小板衍生的细胞外囊泡
    Aethlon Medical公司宣布，其Hemopurifier®治疗设备在体外实验中成功移除了血浆中的血小板来源的细胞外囊泡（PD-EVs），这一发现支持了其在澳大利亚进行的癌症临床试验，并可能扩大其在器官移植和其他医疗需求领域的应用。实验结果显示，该设备在4小时治疗时间内移除了98.5%的PD-EVs。这一成果为Aethlon Medical在癌症、自身免疫疾病、多发性硬化症、阿尔茨海默病、败血症、急性COVID-19等多种疾病中的应用提供了可能性。
    Biospace
    2025-05-14
    Aethlon Medical Inc
  • FDA 接受粘多糖贮积症 II 治疗的生物制品许可申请
    研发注册政策
    FDA 接受粘多糖贮积症 II 治疗的生物制品许可申请
    NS Pharma子公司Nippon Shinyaku宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理REGENXBIO公司提交的针对MPS II（粘多糖病II型）治疗药物RGX-121的生物制品许可申请（BLA），并给予优先审评。RGX-121是一种基因疗法，旨在治疗MPS II患者。Nippon Shinyaku与REGENXBIO于2025年1月达成战略合作伙伴关系，共同开发和商业化RGX-121及RGX-111（用于治疗MPS I）。NS Pharma将独家负责在美国商业化RGX-121。FDA已设定PDUFA目标行动日期为2025年11月9日。NS Pharma总裁Sugiyama表示，FDA的决定是向MPS社区患者提供新治疗选项的重要里程碑。RGX-121是一种一次性的AAV疗法，旨在将IDS基因递送到中枢神经系统，以提供长期的细胞修复。该药物已获得FDA的孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学高级治疗指定。MPS II是一种罕见的X连锁隐性遗传病，导致I2S酶缺乏，引起GAGs（包括肝素硫酸盐）在组织中的积累，最终导致细胞、组织和器官功能障碍。
    Biospace
    2025-05-14
    Food and Drug Admini Nippon Shinyaku Co L REGENXBIO Inc
  • Biomea Fusion 的 BMF-500 被选为 EHA 2025 的海报展示，突出了复发/难治性急性白血病的 I 期数据
    研发注册政策
    Biomea Fusion 的 BMF-500 被选为 EHA 2025 的海报展示，突出了复发/难治性急性白血病的 I 期数据
    Biomea Fusion公司宣布，其研发的BMF-500在治疗急性白血病（AL）的临床试验中显示出积极结果，该药物被选为在2025年欧洲血液学协会（EHA）大会上的海报展示。BMF-500是一种共价FLT3抑制剂，对复发或难治性（R/R）AL患者，包括之前接受过FLT3抑制剂如gilteritinib（gilt）的患者显示出良好的耐受性和临床活性。试验结果显示，大多数接受治疗的患者的骨髓原始细胞减少，总体生存期指标已超过历史基准。Biomea Fusion正在积极寻求战略合作伙伴，以推进BMF-500的开发。
    Biospace
    2025-05-14
    Biomea Fusion Inc
  • Connect Biopharma 启动 2 期 Seabreeze STAT COPD 研究，评估 Rademikibart 治疗 COPD 急性加重
    研发注册政策
    Connect Biopharma 启动 2 期 Seabreeze STAT COPD 研究，评估 Rademikibart 治疗 COPD 急性加重
    Connect Biopharma宣布启动Seabreeze STAT COPD二期临床试验，评估rademikibart作为治疗COPD急性加重期患者的辅助药物的安全性和有效性。该研究预计将在2026年第一季度报告顶线数据。rademikibart是一种针对哮喘和COPD的潜在生物制剂，旨在改善急性加重期患者的肺功能并预防进一步加重。该研究基于先前完成的哮喘二期b临床试验的回顾性分析，结果显示rademikibart在COPD患者中显示出改善的潜力。Connect Biopharma计划在2025年美国胸科学会国际会议上展示这些数据。
    Biospace
    2025-05-14
    Suzhou Connect Bioph Food and Drug Admini
  • Adial Pharmaceuticals 在 1 期研究启动后收到 Adovate 的里程碑付款
    研发注册政策
    Adial Pharmaceuticals 在 1 期研究启动后收到 Adovate 的里程碑付款
    Adial Pharmaceuticals宣布启动了针对哮喘的新型疗法ADO-5030的首次人体临床试验，并从Adovate获得了六位数的开发里程碑付款。这一里程碑付款是在Adovate行使了收购Purnovate公司资产和业务的期权之后发生的。正在进行的一期临床试验旨在评估该新药在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。Adovate的ADO-5030是一种新型腺苷受体拮抗剂，旨在作为哮喘的首选疗法，针对的是一个规模庞大且未得到充分服务的全球市场。Adial CEO表示，这一里程碑凸显了他们战略决策的价值，即在保留有意义增值的同时变现Purnovate资产。根据与Adovate的协议，Adial有资格获得超过5000万美元的商业里程碑付款，以及每个化合物1100万美元的开发和批准里程碑付款，总计可达8300万美元。此外，如果项目推进到商业化阶段，Adial还有权获得低单位数净销售额的版税。Adial在Adovate中保留了超过10%的显著股权，使其能够参与哮喘候选药物的临床开发进程和潜在的商业化。
    Biospace
    2025-05-14
    Adial Pharmaceutical Purnovate Inc
  • HCW Biologics 宣布专有化合物、HCW9206和商业化研究取得积极成果
    研发注册政策
    HCW Biologics 宣布专有化合物、HCW9206和商业化研究取得积极成果
    HCW Biologics公司宣布其新型融合蛋白HCW9206在免疫治疗领域取得突破，该蛋白能提高CAR-T细胞的功能。HCW9206能从三种不同的免疫刺激细胞因子中产生协同信号，其活性显著优于传统方法。该研究在2025年美国免疫学家协会年会上展示，结果显示HCW9206不仅优于现有方法，还能有效扩展携带CAR结构的干细胞样记忆T细胞。实验表明，与标准方法相比，HCW9206生成的CAR-T细胞在抑制HIV-1和白血病细胞方面具有更高的功效和持久性。这一策略有望提高CAR-T细胞在患者体内的持久性，改善疾病特异性CAR-T细胞的长期存活率，并持续抑制恶性肿瘤、慢性感染和自身免疫疾病。HCW9206的GMP细胞库和制造工艺已建立，并已向美国食品药品监督管理局提交了药物主文件。公司正在寻求商业合作伙伴，以销售HCW9206试剂或将其整合到CAR-T制造过程中。
    Biospace
    2025-05-14
    HCW Biologics Inc
  • 罗氏的 VENTANA MET （SP44） RxDx 检测获得 FDA 批准，成为首个用于识别符合 Emrelis 治疗条件的非鳞状非小细胞肺癌患者的伴随诊断
    研发注册政策
    罗氏的 VENTANA MET （SP44） RxDx 检测获得 FDA 批准，成为首个用于识别符合 Emrelis 治疗条件的非鳞状非小细胞肺癌患者的伴随诊断
    罗氏公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其VENTANA® MET (SP44) RxDx检测，这是首个用于辅助确定非鳞状非小细胞肺癌（NSQ-NSCLC）患者MET（也称为c-Met）蛋白表达的伴随诊断。该检测有助于患者接受阿斯利康的c-Met靶向疗法Emrelis™（telisotuzumab vedotin-tllv）。罗氏诊断首席执行官Matt Sause表示，通过在患者治疗过程中适当阶段识别MET蛋白表达，可以帮助提供及时、个性化的治疗方案，可能改善患者预后。尽管治疗取得进展，但肺癌仍然是全球男女癌症相关死亡的主要原因。约85%的肺癌被归类为NSCLC，其中约四分之一的患者表现出高水平的MET蛋白，因此MET蛋白表达是确定此类癌症患者治疗方案的重要因素。FDA的加速批准基于LUMINOSITY研究的II期数据，该研究旨在描述Emrelis在c-Met过度表达的晚期NSQ-NSCLC人群中的疗效和安全性。研究结果显示，接受Emrelis治疗的患者中，c-Met蛋白高表达者的总缓解率（ORR）为35%，中位缓解持续时间（DoR）为7.2个月。
    Biospace
    2025-05-14
  • ScaleReady 向南加州大学 （USC） 和洛杉矶儿童医院 （CHLA） 的领先研究人员颁发了多项 G-Rex（R） 资助
    医药投融资
    ScaleReady 向南加州大学 （USC） 和洛杉矶儿童医院 （CHLA） 的领先研究人员颁发了多项 G-Rex（R） 资助
    标题：ScaleReady向南加州大学和洛杉矶儿童医院的多位领先研究人员颁发多项G-Rex补助金 摘要： ScaleReady公司与Wilson Wolf Manufacturing、Bio-Techne Corporation和CellReady合作，向南加州大学（USC）和洛杉矶儿童医院（CHLA）的多位研究人员颁发了三项G-Rex补助金，总额为102.5万美元。这笔资金将支持将各种细胞和基因治疗项目转化为临床应用。补助金获得者包括USC/CHLA细胞治疗项目执行主任Abou-el-Enein博士、Keck医学院癌症细胞免疫治疗研究主任Priceman博士以及CHLA神经母细胞瘤研究和转化项目主任Asgharzadeh博士等。这些补助金将用于支持新型非病毒制造平台、CAR-T细胞疗法以及新型Chimeric TGFB Signaling Receptor（CTSR）Enabled Anti-B7H3 CAR-T细胞疗法的研究。 原文链接：[点击此处](https://www.prnewswire.com/news-releases/scaleready-awards-multiple-g-rex-gr
    美通社
    2025-05-14
    Bio-Techne Corp Children's Hospital University of Southe Wilson Wolf Manufact California Institute USC Norris Comprehen
  • Kura Oncology 和 Kyowa Kirin 在 2025 年欧洲血液学协会 （EHA） 大会上以口头报告的形式宣布 Ziftomenib 的联合用药数据
    研发注册政策
    Kura Oncology 和 Kyowa Kirin 在 2025 年欧洲血液学协会 （EHA） 大会上以口头报告的形式宣布 Ziftomenib 的联合用药数据
    Kura Oncology和Kyowa Kirin公司宣布，其关于ziftomenib（一种每日一次的口服研究性门宁抑制剂）的KOMET-007组合试验的临床数据摘要已被接受在即将于2025年6月12日至15日在意大利米兰举行的2025年欧洲血液学协会（EHA）大会上进行口头报告。KOMET-007是一项多中心1期试验，旨在评估ziftomenib与标准化治疗方案（包括阿糖胞苷加柔红霉素（7+3）和维奈克拉/阿扎胞苷（ven/aza））联合使用在NPM1突变（NPM1-m）和KMT2A重排（KMT2A-r）急性髓系白血病（AML）患者中的疗效。EHA大会上的数据将来自试验的1a期剂量递增和1b期剂量扩展部分，评估ziftomenib与7+3在AML新诊断患者中的联合使用。Kura Oncology的首席医疗官Mollie Leoni博士表示，KOMET-007试验的最新发现强调了ziftomenib与强化化疗联合使用的潜力，增强了其在AML患者群体中作为潜在治疗选择的信心。此外，关于KOMET-001和KOMET-017试验的两篇摘要也被接受进行再展示和发表。
    Biospace
    2025-05-14
    Kura Oncology Inc Kyowa Kirin Co Ltd
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