2023年11月6日，上海鼎新基因科技有限公司（下称“鼎新基因”）宣布：由其自主研发生产的RRG001眼内注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）默示许可批准。
RRG001眼内注射液是鼎新基因首款适用于新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的基因治疗药物，该项目已于2023年2月在江苏省人民医院开展了研究者发起的临床试验（IIT研究）。初步的IIT临床研究数据显示：RRG001安全耐受，受试者临床风险获益符合预期，且无任何严重不良事件发生。
本次IND默示许可开展的是“一项评价RRG001眼内注射液在新生血管性年龄相关性黄斑变性受试者中单次单眼视网膜下注射给药的安全性和有效性的剂量递增和剂量扩展的I/IIa期临床研究”，旨在评价RRG001对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）受试者的安全性、耐受性和初步有效性。RRG001使用了重组腺相关病毒载体（rAAV），前期研究揭示临床有效剂量低于国外已处于临床阶段同类型rAAV基因治疗产品，预期安全性更佳、风险更低，有望以更低的剂量实现持续的治疗效果。
“深秋是丰收的季节，我们很高兴宣布鼎新基因的又一重要里程碑——RRG001注射液临床试验申请成功获得国家药监局默示许可批准！该款药物由公司自主研发，主要用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性，从已有的临床数据来看，其在有效性和安全性方面均有良好表现。”鼎新基因创始人周睿先生表示，“RRG001已具备大规模商业化生产能力，具有极强的成本优势，有望将以往天价的基因治疗药物惠及普通患者。接下来我们将加速推进RRG001注册临床研究，以期尽早为患者带来光明！”
关于RRG001眼内注射液
RRG001眼内注射液是鼎新基因拥有自主知识产权的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，通过视网膜下腔给药将血管内皮生长因子受体（VEGFR）Fc融合蛋白基因导入nAMD患者眼底，让眼底细胞成为蛋白工厂，不断表达患者需要的VEGF受体Fc融合蛋白，避免了传统抗VEGF抗体药物需要频繁玻璃体注射给药的弊端，以期达到“一次给药、长期获益”的治疗效果。
RRG001药物基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
RRG001眼内注射液的药物设计采用了VEGF受体Fc融合蛋白工程化改造和高效基因表达盒，药物生产采用高产细胞系、全封闭、一次性、无血清大规模悬浮培养工艺，生产和检验全程符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。
参考资料：
1.鼎新生物
2.药融云数据库
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