【ChiCTR2600123399】AAV-ASAH1注射液治疗酸性神经酰胺酶缺乏症的安全性、耐受性及有效性的单中心单臂探索性临床试验研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600123399

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-04-26

临床申请受理号

靶点

适应症

基因检测报告确认存在ASAH1基因双等位基因突变，临床诊断为酸性神经酰胺酶缺乏症（SMA-PME或Farber病）

试验通俗题目

AAV-ASAH1注射液治疗酸性神经酰胺酶缺乏症的安全性、耐受性及有效性的单中心单臂探索性临床试验研究

试验专业题目

AAV-ASAH1注射液治疗酸性神经酰胺酶缺乏症的安全性、耐受性及有效性的单中心单臂探索性临床试验研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1.主要目的：评估AAV-ASAH1注射液治疗酸性神经酰胺酶缺乏症的安全性与耐受性。重点观察给药后 42 天内剂量限制性毒性（DLT）发生情况，确定临床可接受的安全剂量范围。 2.次要目的：评估AAV-ASAH1注射液治疗酸性神经酰胺酶缺乏症的有效性，评估受试者自身基线前后变化。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

石家庄承纳生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-04-01

试验终止时间

2028-03-31

是否属于一致性

入选标准

1.基因检测报告确认存在ASAH1基因双等位基因突变，临床诊断为酸性神经酰胺酶缺乏症（SMA-PME或Farber病）； 2.年龄范围：2-18岁； 3.预期生存时间 >= 6 个月； 4.受试者或监护人具备良好沟通能力，同意参加临床试验并签署知情同意书； 5.足够的血液学和器官功能 1.基因检测报告确认存在ASAH1基因双等位基因突变，临床诊断为酸性神经酰胺酶缺乏症（SMA-PME或Farber病）；2.年龄范围：2-18岁；3.预期生存时间 >= 6 个月；4.受试者或监护人具备良好沟通能力，同意参加临床试验并签署知情同意书；5.足够的血液学和器官功能；

排除标准

1.处于极度晚期或存在极高死亡风险； 2.血清AAV中和抗体滴度 > 1:2000； 3.合并严重的心血管疾病，严重肝、肾功能异常、凝血功能异常、败血症、严重免疫抑制、白血病、HIV等严重影响健康的系统性疾病，或存在其他治疗禁忌，无法耐受治疗者； 4.存在严重认知障碍、不稳定的精神疾病（如重度抑郁，严重焦虑症，精神分裂）的受试者； 5.其他研究者判断不适合参加的受试者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

河南省人民医院

研究负责人电话

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