【ChiCTR2500114341】IGF-1/IGFBP3 摩尔比作为GHD、青春期快进展伴矮小和ISS患儿生长激素治疗疗效和安全性生物标志物探究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500114341

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-12-10

临床申请受理号

靶点

适应症

生长激素缺乏症、青春期快进展伴矮小、特发性矮小

试验通俗题目

IGF-1/IGFBP3 摩尔比作为GHD、青春期快进展伴矮小和ISS患儿生长激素治疗疗效和安全性生物标志物探究

试验专业题目

IGF-1/IGFBP3 摩尔比作为GHD、青春期快进展伴矮小和ISS患儿生长激素治疗疗效和安全性生物标志物探究

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300052

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临床试验信息

试验目的

1. 主要目的：探索IGF-1/IGFBP3 摩尔比是否可作评估重组人生长激素疗效和安全性的有效工具 2. 次要目的：分析治疗52周后患儿身高改善的情况；分析治疗52周后患儿生长速率（GV）的改善情况；分析治疗52周后对患儿骨成熟度（BA/CA）的影响；分析治疗过程中患儿IGF-1和IGFBP 3变化情况；分析治疗过程中患儿安全性（不良反应及严重程度）指标的变化情况。

试验分类

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试验类型

队列研究

试验分期

其它

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

40;30;50

实际入组人数

第一例入组时间

2025-12-09

试验终止时间

2028-12-09

是否属于一致性

入选标准

入组标准 (1)患者的父母或法定监护人必须阅读、理解并签署知情同意书， (2)有阅读能力的患者必须阅读（或由别人向其阅读）并签署儿童知情同意书； (3)2 岁及以上的矮小症儿童； (4)身高低于同年龄、同性别正常健康儿童身高的第 3 百分位数（-1.88 SD ）； (5)现需要使用 PEG-rhGH 或 rhGH，并属于以下适应证其中之一：第一队列：生长激素缺乏症（Growth Hormone Deficiency，GHD）第二队列：青春期快进展伴矮小(Early Fast progressing Puberty，EFP) 第三队列：特发性矮小(Idiopathic Short Stature, ISS) GHD队列入组标准 ①2-10岁，青春期前的患儿； ②身高落后于同年龄、同性别正常健康儿童身高的第3百分位数 [减1.88个标准差(-1.88s)]，或减2个标准差(-2SD)以下； ③年生长速率<7 cm/年(3岁以下)；<5 cm/年(3岁一青春期前)； ④匀称性矮小、面容幼稚，智力发育正常； ⑤骨龄落后于实际年龄； ⑥两项GH药物激发试验GH峰值均 <10µg/L ； ⑦血清胰岛素样生长因子1(IGF-1)水平低于正常； ⑧通过全面的检查，排除因其他已知疾病导致的生长迟缓。如进行染色体核型分析，排除特纳综合征等染色体异常疾病。 EFP伴矮小队列入组标准 ①在界定年龄（8~9岁）后出现性发育，性发育进程迅速，从一个发育分期进展到下一分期(特别是从Tanner Ⅱ期到Ⅲ期、Ⅲ期到Ⅳ)的时间较短(<6个月)； ②生长速率增加、骨骼成熟迅速，短期内出现骨龄明显超过实际年龄，由于骨骺早期愈合； ③女孩盆腔B超显示子宫和卵巢容积增大，卵巢容积(卵巢容积=长×宽×厚×0.5233)>1ml或卵巢可见多个直径≥4mm的卵泡；男孩睾丸容积≥4 ml(睾丸容积=长× 宽×厚×0.71)或睾丸长径>2.5cm； ④GnRH激发试验LH峰值≥5.0 U/L且LH峰值与FSH峰值的比值≥0.6； ⑤ 在相似生活环境下，同种族、同性别和年龄的个体身高低于正常人群平均身高2个标准差者，或低于第3百分位数。 ISS队列入组标准 ①身高低于同种族、同性别、同年龄正常参考值的负2个标准差(-2 SD)或第3百分位数(-1.88 SD); ②出生时身长和体重正常，无窒息抢救史，身材匀称; ③骨龄正常或延迟; ④身高生长速率小于 5cm/年; ⑤两项 GH激发试验峰值>10μg/L; ⑥除外已知的导致矮小的疾病(如炎症性肠病、幼年性慢性关节炎、生长激素缺乏或抵抗、甲状腺功能低下、库欣综合征和骨骼发育异常等)。无慢性器质性疾病，无心理疾病或严重情感障碍，摄食正常。；

排除标准

符合下列条件中任何一条标准，则须排除出本研究： 1.骨骺已完全闭合的患者； 2.PEG-rhGH 或 rhGH 治疗预期不足1年的患者； 3.有任何进展迹象的潜在性肿瘤患者及已确诊的肿瘤患者； 4.对生长激素或其保护剂过敏者； 5.筛选前6个月内，患者曾接受过任何一种除研究药物外的其他生长激素治疗； 6.无法提供完整的病历记录或预期无法完整随访或收集完整病历记录； 7.其他类型的生长发育异常，如Turner综合征、Laron综合征、生长激素受体缺乏等； 8.任何研究者认为不适合入选研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

天津医科大学总医院

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