【ChiCTR2600117565】海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的多中心、前瞻性II期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600117565

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-01-26

临床申请受理号

靶点

适应症

再生障碍性贫血

试验通俗题目

海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的多中心、前瞻性II期临床研究

试验专业题目

海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的多中心、前瞻性II期临床研究

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临床试验信息

试验目的

主要研究目的：评价海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗初治非重型再生障碍性贫血（NSAA）患者的有效性。次要研究目的：评价海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗初治 NSAA 患者的安全性。

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-15

试验终止时间

2028-09-30

是否属于一致性

入选标准

1.年龄>=18岁，性别不限； 2.6个月内诊断为非重型再生障碍性贫血：符合 AA 诊断标准但未达到 SAA 诊断标准： AA 诊断标准：全血细胞减少伴骨髓（BM）细胞减少，且无异常浸润或骨髓纤维化。且至少符合以下两项：血红蛋白浓度（HGB）<100g/L、血小板计数（PLT）<50×10^9/L 、中性粒细胞计数（ANC）<1.5×10^9/L。 SAA 诊断标准：（1）骨髓细胞增生程度＜正常的25％；如>=正常的25％但＜50％，则残存的造血细胞应＜30％。（2）血常规需具备下列三项中的两项：ANC＜0.5×10^9/L；网织红细胞绝对值＜60×10^9/L；PLT＜20×10^9/L。 TD-NSAA（输血依赖型NSAA）：符合 NSAA标准，入组前8周需输注至少一次红细胞或血小板；或者血红蛋白（HGB）＜ 60 g/L（患有心血管疾病的患者中＜ 80 g/L）；或者血小板计数低于 10×10^9/L（在有出血倾向患者中低于 20×10^9/L）； NTD-NSAA（非输血依赖型NSAA）：符合 NSAA标准，未达到TD-NSAA标准； 3.不适合或无法接受造血干细胞移植（HSCT）治疗； 4.重要器官功能良好：（1）肝功能：总胆红素<=1.5 ULN；ALT、AST<=3 ULN；（2）肾功能：血清肌酐<=1.5 ULN或肌酐清除率>=30 mL/min（Cockcroft-Gault）； 5.ECOG评分<=2分； 6.自愿加入本研究，签署知情同意书，有良好的依从性并愿意配合随访。；

排除标准

1．其他原因所致的全血细胞减少以及骨髓低增生性疾病； 2．筛选时染色体核型分析显示有克隆性细胞遗传学异常； 3．再障伴有溶血性PNH克隆； 4．入组前接受>=4周持续的免疫抑制（CsA 时间>=12周）对再障进行治疗，或治疗时间<=4周但免疫抑制剂洗脱时间未超过1周或5个半衰期； 5．入组前接受>=4周持续的TPO-RA对再障进行治疗，或治疗时间<=4周但TPO-RA洗脱时间未超过2周或5个半衰期； 6．既往有造血干细胞移植史者； 7．入组前12个月内发生过深静脉血栓、心肌梗塞、脑梗死或外周动脉栓塞的患者； 8．既往有肝硬化病史或门静脉高压症病史； 9．经规范治疗后仍无法控制的出血和/或感染患者； 10．筛选时有未控制的高血压（>180/100 mmHg），严重心律失常（如完全性左束支传导阻滞，QT间期延长 [Bazetts公式]，尖端扭转性室速等），III/IV级（纽约心脏协会分级）的充血性心力衰竭； 11．已知或怀疑对海曲泊帕乙醇胺原料药、ATG、ALG或CsA禁忌或高敏者； 12．筛选前5年内受试者发生过任何器官系统的恶性实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发，但局部皮肤基底细胞癌除外；既往或筛选时发现有血液肿瘤的受试者； 13．妊娠期或哺乳期妇女；育龄妇女或伴侣为育龄妇女的男性受试者拒绝在服药期间到最后一次服药后28天内避孕； 14.研究者判定不适合参加研究的任何其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

天津医科大学总医院

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