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【ChiCTR2500114419】海曲泊帕乙醇胺片联合环孢素和雄激素治疗输血依赖型非重型再生障碍性贫血（TD-NSAA）患者的有效性和安全性—单臂、前瞻性、多中心的II期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500114419

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-12-11

临床申请受理号

靶点

适应症

输血依赖非严重型再生障碍性贫血

试验通俗题目

海曲泊帕乙醇胺片联合环孢素和雄激素治疗输血依赖型非重型再生障碍性贫血（TD-NSAA）患者的有效性和安全性—单臂、前瞻性、多中心的II期临床研究

试验专业题目

海曲泊帕乙醇胺片与环孢素土雄激素联合治疗输血依赖型非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA)患者的有效性和安全性单臂、前瞻性、多中心的II期临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价海曲泊帕乙醇胺片（以下简称为海曲泊帕）联合环孢（CsA）和雄激素治疗输血依赖型非重型再生障碍性贫血（TD-NSAA）患者的有效性和安全性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

上市后药物

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-04-26

试验终止时间

2026-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并书面签署知情同意书； 2.年龄18-75周岁，性别不限； 3.诊断为TD-NSAA，参考德国AA研究组和欧洲血液与骨髓移植工作组关于TD-NSAA的标准，诊断标准为：符合Camitta NSAA标准；外周血细胞计数符合以下至少1条：PLT ＜20×10^9/L；ANC＜0.5×10^9/L；HGB＜80g/L； 4.不适合或无法接受抗淋巴细胞球蛋白（ALG）/抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和（或）造血干细胞移植（HSCT）治疗； 5.重要器官功能良好。；

排除标准

达到极/重型再生障碍性贫血（V/SAA）诊断标准： SAA： a)骨髓细胞增生程度<正常的25%；如≥正常的25%但<50%，则残存的造血细胞应<30%； b)血常规：需具备下列三项中的两项： ①　中性粒细胞绝对值（ANC）<0.5×10^9/L ②　网织红细胞绝对值<20×10^9/L ③　PLT<20×10^9/L VSAA：ANC<0.2×10^9/L的SAA； 2.既往接受以下药物对再障进行治疗：入组前使用ATG、ALG、麦考酚酸吗乙酯、西罗莫司、他克莫司、高剂量得环磷酰胺（≥45mg/kg/d）或阿仑珠单抗进行免疫抑制治疗；入组前使用CsA或雄激素或TPO-RA类药物累计时间＞4周；如果以上治疗在入组前6个月以上完成，且不是针对再障得特定治疗，则不是排除标准； 3.其他原因所致的全血细胞减少以及骨髓低增生性疾病； 4.PNH克隆≥50%或存在溶血性PNH克隆，或存在细胞遗传学异常的证据； 5.既往有造血干细胞移植病史者； 6.经标准治疗仍不可控的感染和出血； 7.HIV、HCV或HBV活动性感染； 8.肝硬化或门静脉高压症； 9.严重的肝功能异常：治疗后ALT或AST仍＞3倍正常上限，或总胆红素＞1.5倍正常上限； 10.严重的肾功能异常：肌酐清除率＜30ml/min，或血肌酐（sCr）水平＞1.5倍正常上限； 11.合并其他内科系统性疾病导致的血细胞减少； 12.存在控制不佳的高血压、严重心率失常、 NYHA III/IV级的充血性心力衰竭； 13.入组前12个月内有动静脉血栓形成病史； 14.有恶性实体肿瘤放化疗病史； 15.已知或怀疑对海曲泊帕、环孢素（CsA）、雄激素禁忌/高敏者； 16.妊娠期或哺乳期妇女；育龄妇女或伴侣为育龄妇女的男性受试者拒绝在服药期间到最后一次服药后28天内避孕；研究者判定不适合参加研究的任何其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

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