【CTR20260850】1%双醋瑞因软膏治疗泛发性单纯性大疱性表皮松解症（EBS）

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基本信息

登记号

CTR20260850

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

双醋瑞因软膏

药物类型

化学药

规范名称

双醋瑞因软膏

首次公示信息日的期

2026-03-05

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

泛发性单纯性大疱性表皮松解症

试验通俗题目

1%双醋瑞因软膏治疗泛发性单纯性大疱性表皮松解症（EBS）

试验专业题目

一项评估1%双醋瑞因软膏治疗泛发性单纯性大疱性表皮松解症（EBS）的有效性和安全性的国际多中心、随机、双盲、平行组、基质对照2/3期临床研究，包含开放标签扩展期【EBShield研究】

申办单位信息

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联系人邮编

100020

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临床试验信息

试验目的

A 部分：评估 1%双醋瑞因软膏治疗患有泛发性 EBS（重度和中度亚型）的成人和儿童受试者（≥6 个月）8 周后的疗效。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 30 ；国际: 100 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-04-04

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）时年龄至少为 6 月龄。；2.受试者经临床诊断为重度或中度 EBS，并经基因诊断确诊为存在 KRT5 或 KRT14 基因常染色体显性突变。；3.受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）时 EBS 病灶 BSA ≥ 3%，不包括手掌和足底。；4.受试者治疗区域内的 EBS 病灶在访视 2（第 1 天/基线 A）时 IGA 评分≥3。；5.受试者/看护者同意遵循研究药物给药说明。；6.受试者（以及看护者/法定监护人）同意在研究期间报告使用的所有处方药和非处方药，包括用于身体的外用治疗，例如医用清洁剂、含漂白剂清洁剂、漂白剂浴、外用防腐剂、外用消毒剂等。；7.受试者（以及看护者/法定监护人）愿意且能够遵守所有研究访视和所有方案要求，包括完成问卷调查。；8.受试者（以及看护者/法定监护人）能够提供书面知情同意；基于受试者年龄征得同意。；9.具有生育能力的女性受试者在随机分组前必须进行妊娠试验，且结果为阴性。；10.具有生育能力的女性受试者愿意从筛选期到研究结束期间采取高效避孕措施（即年失败率<1%的妊娠预防措施）。；

排除标准

1.受试者患有除 EBS 以外的其他具有临床意义的皮肤病（例如，银屑病、特应性皮炎或其他皮炎、日光性皮损等），或患有与皮肤糜烂/溃疡相关的血管疾病，这些疾病可能会干扰疗效或安全性评估。；2.受试者存在临床上显著的潜在疾病、精神疾病（例如重度抑郁症或精神病性障碍、严重智力残疾或酒精或药物使用障碍），或需要同时服用药物，根据研究者的判断，这些疾病或药物可能会影响对治疗区域的评估，或使受试者因参加研究而面临不可接受的风险。；3.受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）前 6 个月内使用过任何含双醋瑞因的药物。；4.受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）前 7 天内治疗区域出现过皮肤感染或使用过全身抗生素；5.受试者在筛选期患有不稳定的糖尿病（糖化血红蛋白[HbA1c]≥6.5%）、肝酶异常（丙氨酸氨基转移酶、天门冬氨酸氨基转移酶或总胆红素>正常值上限[ULN]×2.5）或肾功能异常（估算的肾小球滤过率[eGFR] < 30 mL/min/1.73 m2）。；6.受试者当前患有恶性肿瘤，或在访视 2（第 1 天/基线 A）前的 5 年内接受过恶性肿瘤治疗（已治愈的非黑色素瘤皮肤恶性肿瘤除外，例如手术切除且切缘清晰）。；7.受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）前 2 周内接受过研究方案禁止的外用治疗（类固醇除外），这可能会影响整个研究期间对治疗区域的评估。；8.受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）前的 2 周内接受过 EBS 病灶外用类固醇治疗，或在 4周内接受过全身性类固醇治疗。（注：允许使用含有类固醇的吸入和眼用产品。）；9.受试者接受过以下治疗：（a）已获批的生物抗炎疗法（例如靶向调节免疫反应的单克隆抗体）；（b）访视 2（第 1 天/基线 A）前 8 周内接受过其他免疫抑制/免疫调节治疗或化疗。；10.受试者在访视 2（第 1 天/基线 A）前 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过任何试验药物或器械治疗。；11.受试者对研究药物的任何成分（包括双醋瑞因或大黄酸）有过敏或超敏反应史。；12.受试者处于妊娠期或哺乳期；13.受试者计划或预期进行大型外科手术或其他活动，而这些活动可能会影响其对研究方案要求的依从性。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

南方医科大学皮肤病医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

510091

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