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【ChiCTR2600121412】一项评估1%双醋瑞因软膏治疗泛发性单纯性大疱性表皮松解症（EBS）的有效性和安全性的国际多中心、随机、双盲、平行组、基质对照2/3期临床研究，包含开放标签扩展期

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基本信息

登记号

ChiCTR2600121412

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-30

临床申请受理号

靶点

适应症

单纯性大疱性表皮松解症

试验通俗题目

一项评估1%双醋瑞因软膏治疗泛发性单纯性大疱性表皮松解症（EBS）的有效性和安全性的国际多中心、随机、双盲、平行组、基质对照2/3期临床研究，包含开放标签扩展期

试验专业题目

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的是评估1%双醋瑞因软膏治疗患有泛发性单纯性大疱性表皮松解症（EBS，重度和中度亚型）的成人和儿童（6月龄及以上）受试者8周后的疗效。 A部分次要目的是评估1%双醋瑞因软膏治疗患有泛发性EBS（重度和中度亚型）的成人和儿童（6月龄及以上）受试者8周后的安全性。 B部分评估1%双醋瑞因软膏在已完成AC-203-EBS-007研究A部分的EBS受试者中的长期安全性。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅱ-Ⅲ期

随机化

所有符合条件的受试者将按1:1的比例，采用分层随机方案，被集中随机分配接受1%双醋瑞因软膏或基质软膏治疗。受试者将根据临床严重程度（重度vs中度EBS）和年龄组（<12岁vs≥12岁）进行分层。

盲法

双盲

试验项目经费来源

安成生物科技股份有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-01

试验终止时间

2027-08-31

是否属于一致性

入选标准

1.受试者在访视2（第1天/基线A）时年龄至少为6月龄； 2.受试者经临床诊断为重度或中度EBS，并经基因诊断确诊为存在KRT5或KRT14基因常染色体显性突变； 3.受试者在访视2（第1天/基线A）时EBS病灶BSA >= 3%，不包括手掌和足底； 4.受试者经临床诊断为重度或中度EBS，并经基因诊断确诊为存在KRT5或KRT14基因常染色体显性突变； 5.受试者/看护者同意遵循研究药物给药说明； 6.受试者（以及看护者/法定监护人）同意在研究期间报告使用的所有处方药和非处方药，包括用于身体的外用治疗，例如医用清洁剂、含漂白剂清洁剂、漂白剂浴、外用防腐剂、外用消毒剂等； 7.受试者（以及看护者/法定监护人）愿意且能够遵守所有研究访视和所有方案要求，包括完成问卷调查； 8.受试者（以及看护者/法定监护人）能够提供书面知情同意；基于受试者年龄征得同意； 9.具有生育能力的女性受试者在随机分组前必须进行妊娠试验，且结果为阴性。 10.具有生育能力的女性受试者愿意从筛选期到研究结束期间采取高效避孕措施（即年失败率<1%的妊娠预防措施）；；

排除标准

1.受试者患有除EBS以外的其他具有临床意义的皮肤病（例如，银屑病、特应性皮炎、湿疹、日光性皮损等），或患有与皮肤糜烂/溃疡相关的血管疾病，这些疾病可能会干扰疗效或安全性评估； 2.受试者存在临床上显著的潜在疾病、精神疾病（例如重度抑郁症或精神病性障碍、严重智力残疾或酒精或药物使用障碍），或需要同时服用药物，根据研究者的判断，这些疾病或药物可能会影响对治疗区域的评估，或使受试者因参加研究而面临不可接受的风险； 3.受试者在访视2（第1天/基线A）前6个月内使用过任何含双醋瑞因的药物； 4.受试者在访视2（第1天/基线A）前7天内治疗区域出现过皮肤感染或使用过全身抗生素； 5.受试者在筛选期患有不稳定的糖尿病（糖化血红蛋白[HbA1c] >=6.5%）、肝酶异常（丙氨酸氨基转移酶或天门冬氨酸氨基转移酶 > ULN×2.5，或总胆红素 >ULN×2.0）或肾功能异常（估算的肾小球滤过率[eGFR] < 30 mL/min/1.73 m^2）； 6.受试者当前患有恶性肿瘤，或在访视2（第1天/基线A）前的5年内接受过恶性肿瘤治疗（已治愈的非黑色素瘤皮肤恶性肿瘤除外，例如手术切除且切缘清晰）； 7.受试者在访视2（第1天/基线A）前2周内接受过研究方案禁止的外用治疗（类固醇除外），这可能会影响整个研究期间对治疗区域的评估； 8.受试者在访视2（第1天/基线A）前的2周内接受过EBS病灶外用类固醇治疗，或在4周内接受过全身性类固醇治疗。（注：允许使用含有类固醇的吸入和眼用产品； 9.受试者接受过以下治疗：（a）已获批的生物抗炎疗法（例如靶向调节免疫反应的单克隆抗体）和（b）访视2（第1天/基线A）前8周内接受过其他免疫抑制/免疫调节治疗或化疗； 10.受试者在访视2（第1天/基线A）前30天或5个半衰期（以较长者为准）内接受过任何试验药物或器械治疗； 11.受试者对研究药物的任何成分（包括双醋瑞因或大黄酸）有过敏或超敏反应史。 12.受试者处于妊娠期或哺乳期； 13.受试者计划或预期进行大型外科手术或其他活动，而这些活动可能会影响其对研究方案要求的依从性。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

南方医科大学皮肤病医院（广东省皮肤病医院）

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