ChiCTR1900021076
正在进行
泛硫乙胺
化药
泛硫乙胺
2019-01-27
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泛酸激酶相关性神经变性病
泛硫乙胺治疗泛酸激酶相关性神经变性的有效性研究
泛硫乙胺治疗泛酸激酶相关性神经变性的有效性研究
评价泛硫乙胺对泛酸激酶相关性神经变性的有效性及安全性
非随机对照试验
其它
非随机
N/A
国家科技重大专项儿童示范性新药临床评价技术平台建设
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6;12
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2018-09-30
2019-10-30
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符合泛酸激酶相关性神经变性诊断标准的儿童（以下均满足）： 进行性肌张力不全的表现 头颅MRI T2WI序列提示基底节区“虎眼征” 基因检查示PANK2基因复合杂合或纯合致病性突变 年龄≤16岁；
请登录查看严重肾功能不全的儿童（GFR<60ml/min） 肝功能损伤（ALT＞3倍正常上限或AST＞3倍正常上限） 心血管系统疾病（包括心功能不全、严重心律失常） 血液系统异常（Hb＜60g/L，PLT＜50×109/L，N＜1×109/L）；
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