【ChiCTR2600118893】人脐带间充质干细胞来源微粒（hUCMSCs-MVs）雾化吸入治疗系统性硬化症相关间质性肺病的探索性早期临床试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2600118893

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-02-12

临床申请受理号

靶点

适应症

系统性硬化症相关间质性肺病

试验通俗题目

人脐带间充质干细胞来源微粒（hUCMSCs-MVs）雾化吸入治疗系统性硬化症相关间质性肺病的探索性早期临床试验

试验专业题目

人脐带间充质干细胞来源微粒（hUCMSCs-MVs）雾化吸入治疗系统性硬化症相关间质性肺病的探索性早期临床试验

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1. 主要目的：评估hUCMSCs-MVs雾化吸入治疗系统性硬化症相关间质性肺病的安全性； 2. 次要目的：(1）初步评估hUCMSCs-MVs雾化吸入治疗系统性硬化症相关间质性肺病的疗效；(2）探索hUCMSCs-MVs雾化吸入治疗系统性硬化症相关间质性肺病的后续研究给药方案。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

其它

随机化

由研究者用随机数余数分组法分组

盲法

1、研究参与者盲法：药物和安慰剂均采用编号替代，不告知研究参与者具体进入的组别。 2、评估者盲法：不告知评估患者安全性和疗效的研究者每位研究参与者的入组情况。

试验项目经费来源

校企合作

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-01

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

研究参与者： 1. 年龄 18~65 岁（含 18 岁及 65 岁），性别不限。 2. 根据 2013 ACR/EULAR 系统性硬化症分类标准确诊为系统性硬化症。 3. 明确诊断间质性肺病（ILD），且肺部高分辨率 CT（HRCT）评分范围为 2~3 分。(注：选择主动脉弓层面、气管分叉层面、膈顶上 1 cm 层面，按照磨玻璃样改变、网格样改变、蜂窝样改变分别评分。0 分：无改变；1 分：病变范围≤5%；2 分：病变范围 5%～25%；3 分：病变范围 25%～50%；4 分：病变范围 50%～75%；5 分：病变范围＞75%。3 种改变评分累加后得 HRCT 总分)。 4. 经传统 DMARDs 药物和激素治疗 3 个月及以上，且呼吸症状缓解不明显，且用力肺活量占预计值百分比（FVC%）为 40%~80%（含 40%不含 80%）或一氧化碳弥散量占预计值百分比（DLco%）30%~80%（含 30%及 80%）。 5. 患者 6 个月以内未参加其他临床研究，同时自愿参加本试验，依从性良好，在研究前有能力理解和签署知情同意书。供者： 1. 脐带供者家族无遗传性疾病，如显/隐性遗传性疾病、多基因遗传性疾病等； 2. 脐带供者家族无免疫系统疾病，如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、系统性硬化症、甲状腺机能亢进、青少年糖尿病、原发性血小板紫癜、自身免疫性溶血性贫血等； 3. 母亲无恶性肿瘤和其他慢性疾病； 4. 母亲无寄生虫病及其他各种地方病； 5. 产妇产前病毒因子检查：HBV、HIV、HCV 和梅毒为阴性； 6. 签署《脐带储存协议》。；

排除标准

研究参与者： 1. ALT 或 AST＞3 倍 ULN。 2. TBiL＞1.5 倍 ULN。 3. 肌酐清除率＜30 mL/min。 4. 合并其他风湿免疫疾病者。 5. 肺部有其他临床意义严重异常者：如感染，肿瘤，哮喘，支气管扩张等。 6. 对试验药物或者其成分过敏（如，鱼虾）。 7. 合并肺动脉高压： (1) 显著右心衰竭的既往临床或超声心动图证据； (2) 右心脏导管检查显示心脏指数≤ 2 L/min/m^2； (3) 需要使用依前列醇/曲前列环素进行肠外治疗的肺动脉高压。 8. 严重心血管疾病者： (1) 6 周内出现重度高血压，且治疗后未得到控制（≥160/100 mmHg）； (2) 6 个月内出现心肌梗死； (3) 6 个月内出现不稳定型心绞痛。 (4) 合并心肌受累者。 9. 出血风险，如下所列的任何标准： (1) 已知出血遗传倾向； (2) 需要接受如下治疗的患者： ) 纤维蛋白溶解治疗、全剂量治疗性抗凝（例如维生素 K 拮抗剂、直接凝血酶抑制剂、肝素、水蛭素）； ) 高剂量抗血小板治疗。【注：未禁止维持留置静脉通路设备所需的预防性低剂量肝素或者肝素冲洗液（例如：依诺肝素，每天 4000 I.U. s.c.）以及预防性使用抗血小板治疗（例如：乙酰水杨酸，直至 325 mg/天，或者剂量为 75 mg/天的氯吡格雷，或者相同剂量的其他抗血小板治疗）】。 (3) 12 个月内出现出血性中枢神经系统（CNS）事件史； (4) 3 个月内出现任何如下所列状况： ) 咯血或血尿； ) 大型创伤或者大手术（研究者判定）。 (5) 凝血参数：国际标准化比值（INR）＞2，凝血酶原时间（PT）以及部分凝血激酶时间（APTT）延长＞1.5 倍 ULN 等。 10. 可能会干扰检测程序（如无法耐受肺功能检查中断辅助供氧）或者基于研究者判断，可能会影响试验参与或者参与试验可能会使患者处于风险之中的其他疾病或合并症。 11. 12 个月内有血栓事件病史（包括卒中和短暂性缺血发作）。 12. 先前曾接受造血干细胞移植（HSCT），或计划在下一年接受 HSCT。 13. 计划在研究期间进行大手术。 14. 试验期间已怀孕、正在哺乳或者计划怀孕的女性。 15. 给药前 28 天或给药后 3 个月期间，育龄期女性不愿意或不能够使用高度有效的避孕方法。 16. 根据研究者观点，患者酗酒或者药物滥用。 17. 不能理解或遵从研究程序的患者。 18. 精神疾病患者。 19. 3 个月内参加其他药物临床试验者。 20. 使用如下药物治疗： (1) 3 个月内接受过尼达尼布或吡非尼酮治疗； (2) 3 个月内接受过泼尼松＞30 mg/天或者等同剂量糖皮质激素治疗； (3) 3 个月内接受生物制剂（肿瘤坏死因子拮抗剂、CD20 抑制剂、IL-6 抑制剂、阿巴西普）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

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