新药医保落地背景下中国痛风及高尿酸血症诊疗格局与市场趋势洞察报告

2024年，用于痛风伴高尿酸血症治疗的新药“多替诺雷”在中国上市，2025年医保谈判成功，如今医保已开始执行。《新药医保落地背景下中国痛风及高尿酸血症诊疗格局与市场趋势洞察报告》围绕痛风及高尿酸血症的疾病负担、诊疗路径、研发状态与市场竞争格局展开分析。基于上述背景，讨论该治疗领域未来研发趋势与市场变化，并进一步讨论新药上市对于中国该治疗领域的影响。

一、痛风的病理简介及流行与患者管理

（一）病理简介

高尿酸血症是痛风发生的核心病理基础，尿酸盐结晶沉积驱动疾病进展。

痛风以间歇性、剧烈疼痛的关节炎发作为主要表现（痛风急性发作），其诱因是机体对沉积的单钠尿酸盐结晶产生先天性免疫应答。

血清尿酸浓度升高是痛风发生的核心危险因素。当血清尿酸水平≥0.42mmol/L（7mg/dL）时，通常被定义为高尿酸血症（即血尿酸浓度超过饱和阈值）。

高尿酸血症如何发展为痛风？

尿酸生成过多或排泄不足导致高尿酸血症，并促进单钠尿酸盐结晶形成。通过TLR2和TLR4传递信号，单钠尿酸盐结晶可被单核细胞吞噬，完成NLRP3炎症小体的激活并产生促炎因子白细胞介素-1β（IL-1β），进而引发痛风性关节炎急性发作。（故单钠尿酸盐结晶沉积本身并不一定引发炎症）单钠尿酸盐结晶沉积在组织中，随后出现慢性炎症反应。中性粒细胞胞外诱捕网形成，降解促炎分子并诱导抗炎分子，痛风急性发作缓解。

尿酸生成增加与排泄不足共同推动高尿酸血症，构成痛风发生的上游代谢基础。

人体中尿酸产生与排泄的途径：

产生：尿酸是嘌呤核苷酸降解的终产物。高嘌呤饮食或其他诱导嘌呤核苷酸降解的饮食因素（如饮酒和果糖摄入），会升高血清尿酸水平，增加痛风发病风险。银屑病、骨髓增殖性疾病等导致细胞周转加快的疾病，也会因尿酸生成过多而使血清尿酸浓度升高。

排泄：尿酸排泄主要由肾脏和肠道调控，尿酸排泄不足会导致血清尿酸浓度升高。在肾脏中，尿酸经肾小球自由滤过，其排泄由近端肾小管中的一组尿酸转运体调控。目前对肾脏尿酸转运机制的研究更充分，但肠道可能存在类似的调控机制。ABCG2已被证实与肠道尿酸排泄密切相关，ABCG2基因变异可导致肾外尿酸排泄不足，进而引发高尿酸血症。

（二）流行病学

全球痛风疾病负担持续上升，中国发病率及患病率增速高于全球水平。

• 全球痛风负担持续扩大，患病例数由2226万增至5647万。
• 中国痛风增长快于全球，中国发病率AAPC0.7014高于全球0.5166。
• 2021年中国流行水平高于全球，患病率810/10万人大于全球654/10万人。
• 疾病影响扩张至健康损失，中国DALYs的AAPC为0.75高于全球0.63。

1990-2021全球痛风负担变化（发病情况分析）：

1990年全球痛风发病数为3,983,109例，约93.097例/10万人。2021年全球痛风发病数增至9,401,585例，约109.075例/10万人。平均年度百分比变化为0.5166。

1990-2021中国痛风负担变化（发病情况分析）：

1990年中国痛风发病数为1,182,498例，约122.522例/10万人。2021年中国痛风发病数增至3,079,836例，约151.612例/每10万人。平均年度百分比变化为0.7014，显著高于全球。

中国痛风疾病负担较1990年全面上升，中老年人群成为主要负担集中区。

• 发病例数全面增加：相对于1990年，2021年各年龄组发病例数均增加。
• 55-59岁为发病率峰值：45-74年龄段有较高的发病数，55-59岁人群达到顶峰。
• 患病负担集中于45-79岁：45-79岁人群粗患病数及粗患病率均处于高位。
• 健康损失峰值在55-59岁：YLDs与DALYs的峰值都为55-59岁，提示健康损失集中于中老年。

（三）诊疗路径

血清尿酸达标是管理核心，痛风急性发作期间需联合抗炎控制症状。

1. 痛风发作管理

• 痛风急性发作：秋水仙碱、非甾体抗炎药，或改用糖皮质激素
• 复发性痛风：长疗程糖皮质激素联合辅助秋水仙碱，或改用白细胞介素 - 1（IL-1）抑制剂
• 慢性痛风：长疗程预防性秋水仙碱
• 发作预防：秋水仙碱，或改用非甾体抗炎药 / 糖皮质激素

2. 降尿酸治疗启动指征

• 单纯无症状高尿酸血症：血清尿酸≥9mg/dL
• 合并症的无症状高尿酸血症 / 单纯痛风：血清尿酸≥8mg/dL
• 合并特殊情况的痛风：血清尿酸≥7mg/dL

3. 降尿酸治疗目标

• 单纯无症状高尿酸血症：血清尿酸<7mg/dL
• 合并症的无症状高尿酸血症 / 单纯痛风：血清尿酸<6mg/dL
• 合并特殊情况的痛风：血清尿酸<5mg/dL

4. 降尿酸治疗原则

• 肾超负荷型（ROL）：非布司他或别嘌醇
• 肾排泄减少型（RUE）：优先选用苯溴马隆，而非黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOIs）
• 混合型：非布司他联合加用苯溴马隆
• 生殖期管理：男性备孕前 3 个月停用别嘌醇和非布司他；女性妊娠期/哺乳期需严格遵循说明书及临床医生评估，谨慎用药

二、抗痛风药物分类与研发情况

（一）药物分类

痛风治疗以长期尿酸管理为主，药物干预围绕三类机制展开。

XO抑制剂

• 靶点：XO
• 作用原理：抑制尿酸生成
• 代表性药物：非布司他、别嘌醇、托匹司他

URAT1抑制剂

• 靶点：URAT1
• 作用原理：抑制尿酸重吸收，促进尿酸排泄
• 代表性药物：苯溴马隆、多替诺雷、丙磺舒

尿酸酶类药物

• 靶点：尿酸酶
• 作用原理：降解尿酸为更易排出的尿囊素
• 代表性药物：拉布立海、pegloticase

（二）研发格局

全球与中国抗痛风药物研发格局相似，URAT1和XO主导主要上市及在研管线。

查数据，找摩熵！数据来源：摩熵医药数据库

1. 核心观点

（1）研发格局集中于成熟机制，均围绕XO\URA1等成熟靶点展开探索性靶点数量有限

（2）XO与URAT1靶点占据上市及后期在研管线的主导地位

（3）中国研发格局与全球趋势基本一致，创新重点集中于疗效验证、长期控制与安全性优化

2. 重点关注管线

替古索司他（II期临床）: 16周血尿酸<6 mg/dL，血尿酸达标率55.0%/81.0%/85.7%(50/100/200mg)，非布司他40mg组18.2%。已启动III期临床，头对头对比非布司他。

Pozdeutinurad（II期临床）：75mg单药可在18个月内连续降低血尿酸，中位数由基线9.2 mg/dL 降至第18个月 4.3 mg/dL；且单药或联合别嘌醇均实现>40%痛风石完全消退。

（三）XO抑制剂

XO抑制剂通过阻断嘌呤代谢末端反应降低尿酸生成，是成熟度最高的经典降尿酸机制。

全球批准上市的XO抑制剂代表药物：非布司他、别嘌醇、托匹司他

研发判断：

• 机制成熟，多款代表药物上市
• 后续同机制产品需在达标率、长期安全性、便利性等形成明确差异
• 创新空间相对有限，更偏存量优化

（四）URAT1/GLUT9抑制剂

URAT1为当前促尿酸排泄类热门靶点，GLUT9具有成药潜力，但开发难度较大，成熟度与管线热度明显较低。

URAT1抑制剂已有多款上市或曾上市药物：多替诺雷、苯溴马隆、Lesinurad、丙磺舒

GLUT9抑制剂当前仅有1个IND药物：XRF-1021

（五）尿酸酶类药物

尿酸酶类药物降尿酸效力明确，但安全性与给药负担限制长期应用。

机制优势：尿囊素水溶性更高，更易经肾脏随尿排出，可快速降低血尿酸

1. 相关药物研发情况

• 拉布立海（已上市），应用场景为肿瘤溶解相关急性高尿酸
• Pegloticase（海外获批），应用场景为慢性难治性痛风
• HZBio-1（III期临床），应用场景为降低免疫原性/改善便利性

2. 推进受限原因

• 免疫原性/抗药抗体：外源性酶易诱导抗体，影响疗效持续性
• 输注反应/过敏风险：注射/输注给药，安全监测要求更高
• G6PD缺乏风险：特定人群存在溶血及高铁血红蛋白风险
• 给药与监测负担：静脉给药及检测要求限制常规使用
• 适用人群窄：主要面向特殊高风险或难治患者

三、抗痛风药物市场分析

（一）市场格局

基于药物机理，可将市场定义为抑制生成、促进排泄、酶分解、多重作用等4类。

1. 市场划分

• 抑制生成（XO抑制剂）：别嘌醇、非布司他
• 促进排泄（URAT1/有机阴离子转运体抑制剂）：苯溴马隆、多替诺雷、丙磺舒
• 多重作用（抑制生成+促进排泄）：复方别嘌醇片
• 酶分解（尿酸酶）：拉布立海

抗痛风药物在中国的市场长期保持在25-31亿之间，院外市场有较大占比（接近50%）。

2. 近几年市场总体稳定，“抑制生成”类药物构成了主要市场

2021-2025年间，整体市场保持在25.08-31.83亿元之间。峰值出现在2024年。市场的主要构成为“抑制生成”类药物，其次为“促进排泄”类药物，其余药物类型市场占比较低。

患者基数增长并未同步转化为销售额扩张，提示集采降价、医保控费及成熟药物低价化对市场规模形成约束。

查数据，找摩熵！数据来源：摩熵医药-药品销售数据库

3. 院内外销售基本均衡，显示了院外渠道对于慢病管理的重要作用

可能由于院外市场具备购药便利、价格灵活、续购便捷等优势，使得其在高尿酸血症长期管理中获得较大的市场占比。

院端对患者管理的价值高于其市场占比。基于第一章中患者管理示意图，院端仍是患者首次诊断、初始用药选择和治疗方案建立的关键入口，并承担血尿酸、肾功能及药物副作用等定期监测职责。

4. 市场中产品的头部集中效应显著，同时存在市场萎缩的经典药物

头部集中：非布司他销售额显著领先，是当前抗痛风药物市场核心品种。非布司他作为市场中主要品种，其销售额的增长带动了市场整体的增长。

存在市场萎缩的经典药物：别嘌醇、苯溴马隆为市场中的经典药物，2025年仍有一定的销售额。但市场都呈现萎缩态势，别嘌醇的CAGR达到了-10.6%。

特殊场景小基数增长品类：拉布立海尽管当前市场远小于头部产品，但其CAGR达到了8.4%，为市场所有药物中最高。

5. 市场中属于慢病管理的药物价格区间主要在5元及以下

查数据，找摩熵！数据来源：摩熵医药-药品招投标数据库

价格区间1（5元及以下）：作为慢性病用药，市场中常用药物的最小制剂单价主要在5元以下。如非布司他片20mg/40mg、苯溴马隆各剂型、别嘌醇片与缓释胶囊。新药多替诺雷片在进入医保后，单价也降至5元以下。

价格区间2（5元<单价≤20元）：该区间的药物有别嘌醇缓释片250mg、非布司他片60mg、复方别嘌醇片。新药多替诺雷片未进入医保时，单价也处于该区间。

价格区间3（其他价格）：仅有拉布立海注射剂，单价为1660元。这与该药物属于非常规的降尿酸药物相符合。

（二）各成分具体市场表现

1. 非布司他：销售额持续领先，医保与集采降价强化其核心单品地位

查数据，找摩熵！数据来源：摩熵医药-药品销售数据库

销售规模领先：非布司他 2025 年各渠道销售额合计约 21.32 亿元，为中国降尿酸药物市场销售额最高的核心单品。

渠道结构均衡：医院端与实体药店共同贡献主要销售额。

医保与集采强化可及性：第三批国采后显著降价，提升患者可及性与处方渗透。

安全性约束：FDA基于CARES研究结果对非布司他增加“boxed warning”，提醒既往心血管疾病患者用药需谨慎。

2. 苯溴马隆：维持促尿酸排泄类药物核心存量地位，但销售规模于2025年出现回落

第二梯队主力：苯溴马隆2025年全终端销售额约5.66亿元，虽较2024年回落，但仍为促尿酸排泄类药物的主要销售来源。

医保覆盖稳定：苯溴马隆被纳入医保乙类，医院端贡献主要销售额。

竞争定位：苯溴马隆仍为中国促尿酸排泄类市场的主要产品，后续需关注多替诺雷等新一代URAT1抑制剂的替代压力。

3. 别嘌醇：仍具基础用药价值，但销售规模持续收缩，缓释剂型成为主要支撑

医保基础较好：别嘌醇普通剂型为医保甲类，缓释/控释剂型为医保乙类，具备较好的基础可及性。

销售额收缩：2025年销售额约1.84亿元，较2021年下降约36%；普通片销售额同期下降约58%，带动整体市场规模收缩1。

剂型结构分化：缓释胶囊成为主要贡献剂型，2025年销量约2959.47万，销售额约1.02亿，约占总销售额55.4%；缓释剂型合计销售额约1.22亿，占比66%1。

市场替代压力上升：与非布司他同属XO抑制剂，随着非布司他可及性增强及新一代药物进入，别嘌醇市场空间预计继续受到挤压。

4. 多替诺雷：完成医保准入打开可及性窗口，基于较优的尿酸达标率数据，后续放量空间可期

市场导入期：2025销售额合计约59万元，销售以医院端为主，当前仍为院内导入和处方培育阶段。

医保准入完成：2024年12月于中国获批，获批一年内于2025年医保谈判成功，2026年1月医保执行。

临床效果优秀：24周时，多替诺雷组达标率73.6%，非布司他组为38.1%；中国痛风患者中，多替诺雷4mg优效于非布司他40mg。

5. 复方别嘌醇（别嘌醇+苯溴马隆）：复合机制未转化为市场规模，市场贡献已边缘化

销售规模小且各渠道销售额持续萎缩：复方别嘌醇片2025年销售额约9.8万元，较2021年542.8万元大幅下降。医院、实体药店和网上药店销售额均明显下降。已不构成中国降尿酸药物市场的主要竞争品类。

价格稳定：近几年中标价中位数均为17.57元，价格整体波动较小。

竞争定位：理论上兼具“抑制生成+促进排泄”双机制，但市场认可度低。

市场快速收缩原因分析：

• 地方医保增补退出：未被纳入国家医保目录内缺乏明确支付优势，地方增补目录消化后，原有支付与渠道基础被削弱。
• 临床使用灵活性不足：指南更强调个体化治疗与单药起始，固定复方在剂量调整和安全管理上灵活性不足。
• 单方替代充分：别嘌醇、苯溴马隆及非布司他等单方品种已覆盖主要治疗路径，复方制剂缺乏不可替代性

6. 拉布立海：定位肿瘤溶解综合征风险相关急性高尿酸控制，临床场景明确但市场规模小

临床价值明确，市场规模趋于稳定：拉布立海用于肿瘤溶解风险相关急性高尿酸控制，具备快速降尿酸价值；但受适应症人群窄、专科使用和用药频次限制，且定价较高（1660元/支），2025年销售额约342.5万元。

安全管理要求较高：明确提示超敏反应、溶血、高铁血红蛋白血症及尿酸测定干扰等警告；用药需关注高危人群筛查，并对检测样本处理提出特殊要求。

竞争定位清晰：拉布立海并非面向常规痛风长期管理市场，而是定位于肿瘤溶解综合征风险相关的急性高尿酸控制；其核心竞争力在于快速降尿酸与急症干预价值，但市场放量受适应症边界、支付覆盖和安全监测要求共同限制。

市场放量约束因素分析：

• 适应症边界窄：国内获批适应症仅覆盖儿童白血病、淋巴瘤患者中特定高尿酸或肿瘤溶解风险场景，难以外延至常规痛风长期管理市场。
• 支付覆盖有限：未被纳入医保，国家医保支付覆盖有限，患者可及性受支付端约束。
• 安全检测要求高：具有超敏反应等副作用警告，无法进入常规用药场景，增加院内使用和监测门槛。

四、新药医保落对市场格局的影响讨论

1. 以非布司他为代表的“抑制尿酸生成”类药物预计仍将是市场的主要品种

预测理由：非布司他的销售额远高于苯溴马隆，且仍处于集中采购周期；另一方面，苯溴马隆却呈现市场萎缩；“抑制尿酸生成”与“促进尿酸排泄”分别适合“尿酸产生过多而造成高尿酸血症”及“尿酸排泄过少而造成高尿酸血症”的患者，但临床中可能由于使用非布司他更容易进行患者管理及处方边界更宽，使得临床专家更愿意处方非布司他。

2. 多替诺雷有望承接苯溴马隆市场，但替代非布司他仍具挑战

证据1：多替诺雷具有相对优势的临床试验数据

重要临床试验结果1：与非布司他对比

试验方法：在201例日本患者(其中73.6%为痛风患者)中开展了一项为期14周的以非布司他对照、双盲、平行组研究。

试验结果：末次访视时，血清尿酸水平的下降百分比显示：多替诺雷2mg/日非劣效于非布司他40mg/日(非劣效界值：-10%)。

重要临床试验结果2：与苯溴马隆对比

试验方法：在201例日本患者(其中80.1%为痛风患者)中开展了一项为期14周的苯溴马隆对照、双盲、平行组研究。

试验结果：末次访视时，血清尿酸水平的下降百分比显示：多替诺雷2mg/日非劣效于苯溴马隆50mg/日(非劣效界值：-10%)。

重要临床试验结果3：中国患者中与非布司他对比

试验方法：在中国痛风患者中开展了一项以非布司他对照、双盲、平行分组、优效性研究。受试者以1:1比例随机加入治疗组，多替诺雷组以1mg/日治疗4周，随后2mg/日治疗8周，再随后4mg/日治疗12周，非布司他组以20mg/日治疗4周，随后40mg/日治疗20周。

试验结果：多替诺雷4mg优效于非布司他40mg。多替诺雷2mg非劣效于非布司他40mg (非劣效界值：-10%)。

证据2：多替诺雷与苯溴马隆同属促尿酸排泄机制，但其说明书使用限制相对更少

证据3：由于与苯溴马隆的药理作用类似，未来临床推广仍具有挑战

多替诺雷说明书中有较多描述与苯溴马隆类似：

（1）肝功能：对于肝功能不全患者，应密切监测患者。观察到其他促尿酸排泄药物有严重肝损害。其它促尿酸排泄药物报告了严重的肝损害，因此，在使用本品治疗期间，应通过定期肝功能检查等方法。

（2）饮水与防止尿路结石：特别是在给药初期，如果尿液为酸性，患者可能会出现尿路结石和由此引起的症状，如血尿、肾绞痛。应增加饮水量以增加尿量，并碱化尿液，以预防尿路结石。

预测及理由：

多替诺雷有望承接苯溴马隆的市场。（理由：证据1、证据2、多替诺雷与苯溴马隆所处一个价格区间，单价相差较小）

多替诺雷若想替代当前核心产品非布司他的市场仍具挑战（理由：证据1中多替诺雷4mg优效于非布司他40mg，多替诺雷2mg非劣效于非布司他40mg 使得药物替换存在可能性，证据3中描述了临床中患者管理可能与苯溴马隆类似。）

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