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治疗渐冻症,神济昌华AAV基因治疗药物IIT研究取得积极临床成果

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此次研究由著名ALS专家、北医三院樊东升教授主持,旨在评估SNUG01的安全性和初步有效性。 该研究共纳入6名受试者,其中包括一名白人受试者。 所有受试者均已完成为期28天的剂量限制性毒性(DLT)观察,未发现DLT事件。

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