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今年 BLA!潜在首款 CAR-T 针对 AL 型淀粉样变性,有望支持门诊

淀粉样变性 CAR-T
该公司计划在今年读出 NEXICART-2 研究的最终数据,并 提交生物制品许可申请 (BLA) 。 NXC-201 的 CAR 结构经过优化设计,使其具有高转导率、高持久性、低脱靶率的特点,能够以更低的剂量达到更好的效果,降低由剂量导致的毒性,同时这一候选产品的持久性也得到提升,能够长时间在体内发挥作用,减少细胞耗竭的发生, 具有门诊应用的潜力 。 此次公布的数据显示: 75% 的患者 (15/20) 达到了完全缓解 ,5 例疗效待评估患者中,4 例骨髓微小残留病检测阴性,这一指标预示其后续有望达到完全缓解,或将使该疗法 远期完全缓解率提升至 95% 。
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