这一里程碑式的数据读出，标志着这款旨在“升级”现有标准疗法的在研新药，距离解决HPP患者未被满足的临床需求更近了一步。 Efzimfotase alfa 正是针对这一痛点设计的“下一代”酶替代疗法（ERT）。 其独特的工程化改造使得药物能够通过每两周一次的皮下注射维持疗效，且注射体积显著小于Strensiq。
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