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全球首创!罕见病小分子创新药3期成功

4 月 20 日,诺和诺德(Novo Nordisk)公布其用于 成人及青少年镰状细胞病(SCD)的研究性口服新药 etavopivat 关键 3 期 HIBISCUS 临床试验结果。 该药成为 全球首个达成双重主要终点的同类首创口服疗法,其血管阻塞性危机(VOCs)的发生显著减少,且血红蛋白(Hb)反应的改善优于安慰剂, 为 SCD 患者带来突破性治疗选择,有望改写疾病治疗格局。 SCD是一种常染色体显性遗传血红蛋白(Hb)病。
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