填补临床空白！金唯科针对X连锁视网膜劈裂症项目临床启动会圆满召开

金唯科生物

2025/07/11

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四川大学华西医院（四川省国际医院）神经肌肉疾病成都金唯科生物科技有限公司 X连锁视网膜劈裂症

2025年7月10日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的治疗X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”的临床研究启动会在四川大学华西医院顺利召开。

X连锁视网膜劈裂症（X-linked retinoschisis，XLRS）是一种X连锁的隐性遗传疾病，由视网膜劈裂蛋白1（RS1）基因突变引起，其以不同程度的视力下降、视野缺损、黄斑中心凹劈裂以及视网膜电图b波下降为主要特征。XLRS主要影响男性，通常在儿童早期被诊断，患者视力障碍程度各不相同，严重时可出现视网膜脱离、玻璃体积血等并发症，临床治疗以随访观察、碳酸酐抑制剂等药物及针对其并发症治疗为主，尚无有效的临床治疗方法。

JWK002注射液是国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验。此前，JWK002已获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。

JWK002注射液是由金唯科自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，JWK002通过对靶向血清型筛选和基因表达元件等进行系统设计，可高效在视网膜细胞中恢复RS1蛋白的表达，从而改善患者的视网膜结构及功能。

JWK002注射液的CMC工艺采用金唯科自主研发的“两质粒包装工艺系统”，悬浮HEK293细胞包装技术工艺稳定、易放大，大幅降低了生产成本，在临床阶段以及商业化阶段将具有非常明显的优势，极大提升患者可及性。

四川大学华西医院眼科陆方教授表示：

我们与四川大学魏于全院士及杨阳研究员团队一直保持紧密合作，共同致力于眼科AAV基因治疗产品的临床转化。四川大学华西医院在眼科疾病的治疗领域非常有经验，临床团队将按照法规和研究方案、操作手册等规定，保证药物临床试验过程规范，数据和结果的科学、真实、可靠，保护受试者的权益和安全，高效和高质的完成JWK002项目临床研究工作。

金唯科生物联合创始人、CEO杨阳研究员表示：

从JWK002项目已经开展的IIT研究的持续跟踪结果来看，药物的安全性和耐受性良好，符合我们药物研发的预期，我们对即将开展的临床研究非常有信心，感谢四川大学华西医院和陆方教授团队的大力支持。公司将与各研究机构人员密切深入合作，推动临床进度，为患者提供更好的临床治疗方案。

关于金唯科

金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有2个在研管线的AAV基因治疗产品进入注册临床阶段，另有多个管线进入IIT临床研究阶段。

金唯科生物在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过100例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。

金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。

金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。