药物牧场研发的DF-003作为全球首个α激酶1(ALPK1)抑制剂新药,旨在针对罕见遗传病ROSAH综合征的根本病因提供新的治疗方法。 日前,药物牧场ALPK1原创新药DF-003针对罕见病ROSAH综合征患者的临床试验(NCT06395285)完成首批人类受试者给药。 DF-003是同类首创的免疫调节α激酶1(ALPK1)抑制剂,靶向引起ROSAH综合征的ALPK1突变体。
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