公司今日宣布在高影响期刊《自然·通讯》上发表了一篇同行评议论文,题为《一种治疗罕见遗传病ROSAH综合征的选择性ALPK1抑制剂的发现》 (1) ,该文可通过访问。 本研究描述了ALPK1抑制剂DF-003的发现,作为一种结构新颖的口服小分子创新药,其药代动力学特征适合每日口服给药。 DF-003是全球首个成功完成I期临床试验的ALPK1抑制剂,目前已进入 ROSAH综合征患者的Ib期临床试验。
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