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取得突破性进展，贝克肌营养不良症药物试验结果发布

罕见病信息网罕见病信息网
2025/02/12
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74
Edgewise Therapeutics Inc 肌肉发育不良 sevasemten

Edgewise Therapeutics是一家领先的肌肉疾病生物制药公司，前不久宣布sevasemten用于贝克肌营养不良症（Becker muscular dystrophy）患者的2期CANYON试验取得了积极的关键结果。 sevasemten是一种口服的首创快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，旨在保护肌肉免受肌营养不良症中收缩引起的损伤。 该试验达到了肌酸激酶相对于基线变化的主要终点。

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