BIAL公司将在2025年6月5日至7日在加拿大蒙特利尔举行的GBA1会议上就其潜在疾病修饰化合物BIA 28-6156进行口头报告。该化合物针对患有GBA1基因突变的帕金森病患者，旨在通过提高GCase活性来直接改变疾病根本原因。BIAL将展示ACTIVATE研究，这是一项评估BIA 28-6156在GBA-PD患者中疗效、安全性、耐受性、药代动力学和药效学的II期临床试验。研究已在欧洲和北美85个地点招募了273名遗传确认的GBA-PD患者。BIAL是一家专注于神经科学和罕见病的创新生物制药公司，致力于通过研发创新药物改善全球人们的健康和生活。

Amgen公司宣布，其全球三期DeLLphi-304临床试验的新中期结果显示，IMDELLTRA（tarlatamab-dlle）与标准化疗相比，显著降低了小细胞肺癌（SCLC）患者死亡风险，并将中位总生存期（OS）延长了五个月以上。该研究结果将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表，并已发表在《新英格兰医学杂志》上。IMDELLTRA作为一种新型靶向免疫疗法，在SCLC患者中显示出显著的疗效和安全性。该药物有望改变SCLC的治疗模式，为患者带来新的治疗选择。

TuHURA Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对IFx-2.0三期临床试验的部分临床暂停，允许公司按照与FDA签订的特殊协议评估（SPA）协议进行试验。该试验旨在评估IFx-2.0作为辅助疗法与Keytruda联合用于一线治疗晚期和转移性默克尔细胞癌（MCC）。此外，公司还宣布，该临床暂停的解除标志着其12.5百万美元私募融资的第二阶段资金到位，额外支付了223万美元。TuHURA计划在2025年6月晚些时候开始该试验，预计将在约22至25个美国站点招募118名患者。

近日，一篇名为《Research progress of antibody coupling technique in targeted drug delivery》的文章主要探讨了抗体偶联技术在靶向药物递送中的研究进展。 文章详细介绍了抗体药物偶联物（ADCs）的结构、特点、优势以及面临的挑战和未来发展方向，涵盖了抗体偶联小分子毒素、抗体偶联寡核苷酸、抗体偶联细胞和抗体偶联聚合物等多种技术。 抗体药物偶联物（ADCs）是一种结合了抗体的靶向能力和药物的细胞毒性作用的生物技术，用于精准递送药物至病变部位，尤其在肿瘤和免疫疾病治疗中具有巨大潜力。

免疫系统具有区分自身和非自身的能力，即所谓的 免疫耐受或 “ 免疫系统的意识 ” ，这种意识旨在通过消除表达一系列非自身抗原 ( 包括微生物衍生肽段 ) 的细胞来实现宿主保护 。 这种成功的免疫反应伴随着 一系列可溶性介质的分泌，例如细胞因子和趋化因子，它们不仅有助于清除受感染的宿主细胞，还能激活不针对原始特异性抗原的 T 细胞，这种非特异性的 T 细胞激活被称为 “ 旁观者激活 (bystander activation)” 。 虽然已明确这一现象依赖于细胞因子，但文献证据显示，根据 T 细胞亚群 ( 初始 T 细胞与记忆 T 细胞 ) 的不同， 自身肽 /MHC 复合体的识别也参与其中 。

第十一批国采之前预计 5 月份开始报量，但目前只有业内流传的“进一步优化药品集采政策的方案（征求意见稿）第二稿”，且近日，上海市医保局在 2025 年二季度工作会议上部署工作，重点之一就是“有序组织实施好第十一批国家药品集采”。 第十一批国采即将开始。 根据进一步优化药品集采第二稿显示，价格竞争仍然激烈，但 “综合评分”体系可能优化， 不再 唯低价是取 ，而是兼顾质量、产能、供应稳定性等指标 。

本文节选自 摩熵咨询 发布的 《合成生物产业发展前景及中国产业链上中下游企业分析》研究报告 ，从产业链角度系统呈现我国合成生物产业企业的整体图景，并详细分析了产业链上游企业的发展现状及产业企业情况，有助于读者清晰把握合成生物产业的整体脉络与发展态势，精准洞察产业蕴含的机遇与挑战。 中国合成生物产业链图谱。 我国合成生物产业上游使能技术与中游集成化平台与国外还有一定的差距。

Sapience Therapeutics公司宣布其针对胶质母细胞瘤（GBM）的Lucicebtide（原名ST101）在一项II期临床试验中显示出积极的临床和生物标志物数据。Lucicebtide是一种C/EBPβ拮抗剂，在此次试验中表现出良好的临床效益和安全性，无论是作为单药治疗还是与标准治疗方案（SOC）联合使用。生物标志物数据显示，Lucicebtide可以降低GBM的间质特征并增加肿瘤微环境（TME）的免疫活性。这些数据在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告。Sapience首席医疗官Dr. Abi Vainstein-Haras强调，这些结果支持Lucicebtide作为单一疗法或与现有治疗方案联合使用的潜力。Lucicebtide已完成针对复发胶质母细胞瘤（rGBM）的II期剂量扩展研究，并正在进行与放疗和替莫唑胺联合使用以及作为单药治疗的研究。此外，Lucicebtide已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对rGBM的快速通道指定和孤儿药指定，以及欧洲委员会针对胶质瘤的孤儿药指定。Sapience Therapeutics专注于发现和开发针对驱动癌症的癌基因和免疫失调的

美国临床肿瘤学会（ASCO）年会是世界上规模最大、学术水平最高、最具权威的临床肿瘤学会议。 2025 ASCO年会于5月30日至6月3日在美国芝加哥正式召开。 壁报标题： ASKB589联合化疗二线治疗转移性胃及食管胃交界处腺癌的I/II期临床研究更新疗效数据（ASKB589 Combined Chemotherapy as Second-Line Treatment for Gastric and Gastroesophageal Junction Adenocarcinoma：Results from cohort 5 of a phase I/II Clinical Trial）。

SpyGlass Pharma完成7500万美元D轮融资，资金将支持其药物递送平台在两个III期临床试验中的进展。该公司致力于为青光眼和其他慢性眼科疾病提供长期治疗。新投资者Sands Capital、Gilde Healthcare以及现有投资者NEA、RA Capital、Vensana Capital、Samsara BioCapital和Vertex Ventures HC参与投资。SpyGlass Pharma的药物递送平台旨在将bimatoprost药物递送到目标组织，提供长达3年的治疗。公司已完成美国I/II期临床试验的入组，并计划与FDA合作推进III期临床试验，最终获得商业批准。

Ascendis Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对治疗儿童软骨发育不全的新药TransCon CNP（navepegritide）的新药申请（NDA），并设定了2025年11月30日的处方药用户费法案（PDUFA）目标日期。TransCon CNP是一种每周一次的C型利钠肽（CNP）前药，旨在通过向全身组织提供持续的CNP活性，包括生长板和骨骼肌的受体，来治疗软骨发育不全患者。临床试验显示，与安慰剂相比，TransCon CNP在52周内显示出超越线性生长的改善，包括下肢对齐、椎管尺寸、肌肉力量和生长等方面的改善。FDA已授予该药物优先审评资格，以评估其治疗严重疾病的安全性和有效性。

Calidi Biotherapeutics Inc.在2025年6月2日宣布，其领先的红尾平台候选药物CLD-401在ASCO年会上进行展示。该药物是一种创新的系统性靶向免疫疗法，能够递送遗传载荷。CLD-401通过在病毒包膜中引入嵌合CD55受体，增强了病毒对免疫清除的抵抗力，使其能够更有效地到达肿瘤微环境并激活免疫反应。Calidi正在为CLD-401进行IND使能研究，并计划在2026年下半年提交IND申请。此外，公司还在积极寻求战略合作伙伴，以加速临床开发和扩大红尾平台的影响。

全球每年仅烧伤患者就超1亿人，目前治疗大面积烧伤的金标准——断层皮片移植，存在供皮区有限等问题；全层皮肤同种异体移植则面临免疫排斥风险，只能临时使用。 因此，利用干细胞恢复皮肤功能成为科研热点，其中 人类诱导多能干细胞（hiPSCs） 备受关注。 近期，发表于 Small 的一项研究 Development of Physiologically Relevant Skin Organoids from Human Induced Pluripotent Stem Cells， 在利用hiPSCs培育皮肤类器官（SKOs）方面取得了重要进展。

SkylineDx公司在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了一项独立研究，该研究显示其Merlin检测（CP-GEP）能够可靠地识别出患有头颈部黑色素瘤且复发风险高的患者，即使在未进行哨点淋巴结活检（SLNB）的情况下。这项研究针对206名头颈部黑色素瘤患者，包括大量患有恶性雀斑样痣的患者，旨在验证CP-GEP在头颈部黑色素瘤患者中区分复发风险的能力。结果显示，Merlin检测在头颈部黑色素瘤患者中具有重大意义，为临床医生提供了无需进行复杂手术的强大替代方案。该检测结合了临床病理变量和基因表达分析，为患者提供风险分层，有助于制定个性化治疗方案。

2025 年 5 月 23 日，南方科技大学医学院饶海团队与中国科学院大学房丽晶团队于《 Nature Communications 》合作发表最新研究成果《 Linker-free PROTACs effciently induce the degradation of oncoproteins 》，进一步推动了 AATac （ Amino Acid-Based PROTACs ）策略的发展（图一）。 其中，无连接子（ linker-free ）的设计有望显著提升了分子的成药性，为药物开发开拓了崭新的前景。 AATac （ Amino Acid-Based PROTACs ）策略通过在靶蛋白配体末端引入特定氨基酸片段（如 Arg 、 His 、 Lys 、 Leu 和 Ile 等），模拟蛋白质 N 端特异性氨基酸残基形成的 N 端降解基序。

2025年6月2日，百时美施贵宝和BioNTech宣布双方已达成协议，将在全球范围内共 同开发和商业化BioNTech的双特异性抗体候选药物BNT327（PM8002，收购自普米斯），用于多种实体瘤类型。 根据协议，BioNTech 和 BMS 将携手合作，拓展并加速该临床候选药物的开发。 BMS将向BioNTech支付15亿美元的首付款，并在2028年前支付总计20亿美元的非或有性周年付款（non-contingentanniversarypayments）。

根据协议，百时美施贵宝支付15亿美元预付款，2028年之前支付总计20亿美元的非或有性周年付款。 此外，BioNTech还将获得76亿美元的里程碑付款。 BNT327最初由普米斯生物研发，后被BioNTech引进，随后公司也被BioNTech收购。