ALK 融合是重要的肺癌驱动基因之一， ALK 阳性患者虽然占比较低，但靶向治疗后生存情况优于其他基因突变的肺癌患者，并且可选择药物较多，因此有“钻石突变”之称。 目前， ALK 融合基因阳性NSCLC患者中能够接受靶向治疗的比例也越来越高。 肺癌TNM分期第9版更新。

「合成致死」是抗癌药开发中的新策略。 PARP 抑制剂是首类利用「合成致死」原理开发成功的药物， 全球已有 8 款 PARP抑制剂获批上市。 首个 PARP 抑制剂 奥拉帕利 （阿斯利康/默沙东开发） 已成为肿瘤领域的重磅炸弹级药物。

PDCs 通过利用功能性多肽与小分子药物的偶联，精确锁定特定靶标，实现高效、定向的药物递送。 这一技术不仅具备高度选择性，还能通过多肽的靶向识别功能，在特定病变部位释放药物，从而大幅降低系统性毒性并提高疗效。 与抗体 - 药物偶联物（ ADCs ）相比， PDCs 的分子量较小，能够更有效地渗透至肿瘤微环境等复杂的病理区域。

日前，Ionis Pharmaceuticals宣布，其开发的“first-in-class”反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen）在Essence临床 3期研究中取得积极的顶线结果。 该研究针对伴有或不伴有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险的中度高甘油三酯（TG）血症患者。 结果显示， olezarsen在治疗6个月后显著降低了患者的甘油三酯水平，达到主要终点，且在所有关键次要终点上也取得统计学显著改善。

拜耳血友病疗法再获FDA批准。 日前，拜耳（Bayer）公司宣布，美国FDA批准Jivi（重组DNA衍生的长效凝血因子VIII浓缩物）用于7岁及以上血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）儿科患者。 该疗法在2018年获FDA批准 用于常规预防性治疗接受过前期治疗的12岁以上血友病A患者。

指南预审版推荐对有疾病进展风险的IgA肾病患者进行9个月的布地奈德肠溶胶囊对因治疗，不受蛋白尿水平的限制。 耐赋康 ® 作为一款靶向肠道黏膜的IgA肾病对因治疗药物，疗效确切、安全性良好，为IgA肾病患者提供了新的治疗选择。 耐赋康 ® 成为目前唯一同时获得国内外指南推荐的IgA肾病对因治疗药物，证实了其作为IgA肾病一线治疗基石的领导地位。

公司及沈阳三生将保留 SSGJ-707 在中国内地的开发、生产、商业化权利，并基于届时商定的财务条款授予辉瑞对 SSGJ-707 在中国内地开展商业化的选择权。 三生制药将获得 12.5 亿美元 的首付款，以及最高可达 48 亿美元 的开发、监管批准和销售里程碑付款。 此外，辉瑞将于协议生效日认购三生制药价值 1 亿美元 的普通股股份。

在医药圈，计算医学最近热度越来越高。 说实话，行业里“拍脑袋”做决策的情况不少见，我在扬子江做市场和医学工作时发现，中药相关决策里这问题更突出。 一是 医院的大语言模型训练 ，如Deepseek，分老师模型和学生模型，学生模型也能独当一面。

近日，中国生物制药（1177.HK）下属企业北京泰德制药自主研发的潜在First-in-class双模式长效镇痛新药TRD208获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展药物临床试验。 TRD208是一款非阿片类双模式长效镇痛1类创新药，融合了神经传导阻滞和抗炎的双重机制，临床前数据显示其对于中度急性疼痛具有显著获益。 TRD208获得FDA临床批准，有望成为多模式急性疼痛领域的潜在重磅药物，为患者提供新的镇痛治疗选择。

2025年3月，柳叶刀子刊《Lancet Rheumatology》杂志刊登了来自法国和美国的研究人员针对以上主题的最新综述，其中总结了来自德国和意大利研究团队的临床数据，题为“CAR T-cell therapy in autoimmune diseases: where are we and where are we going”。 自身免疫性疾病的治疗策略涉及使用免疫抑制药物来控制疾病进展，并减少发作。 目前为止，接受CAR T细胞治疗的患者对多种免疫抑制治疗产生耐药性，并且存在一些器官损伤(例如肺纤维化)。

粘蛋白（MUC）家族是一组高度糖基化的大分子，在哺乳动物上皮细胞中大量表达。 粘蛋白有助于粘液屏障的形成，因此对感染具有保护作用。 由于其独特的生物学和结构特征，MUC蛋白被认为是某些癌症的重要生物标志物，以及非常具有前景的治疗靶点。

化疗是治疗肿瘤的重要手段，但其副作用之一——骨髓抑制，却对患者的健康和生活质量造成了严重影响。 HSCs衰老是化疗药物引起骨髓抑制的关键机制。 免疫治疗引起的骨髓抑制与免疫治疗药物抑制骨髓 HSCs相关。

美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）投票支持强生公司（Johnson & Johnson）的DARZALEX FASPRO®（达尔扎木单抗和透明质酸酶-fihj）单药治疗成人高风险难治性骨髓瘤（HR-SMM）患者的益处风险特征。DARZALEX FASPRO®若获得批准，将成为首个可能延缓或预防进展为多发性骨髓瘤的治疗方法。该投票凸显了在可能发展为活动性多发性骨髓瘤（MM）的患者中治疗的关键时刻，可能改变疾病和治疗进程。DARZALEX FASPRO®是多发性骨髓瘤的基础治疗，如果在这一适应症获得批准，将为早期干预提供一条可能的途径。目前没有针对HR-SMM的批准治疗方法。2024年，估计美国将有超过35,000人被诊断出患有MM，其中约15%的新诊断MM病例被归类为无症状性。虽然HR-SMM患者无症状，但约50%的患者在诊断后两年至三年内可能发展为活动性疾病。目前对无症状性骨髓瘤（SMM）的标准治疗（SOC）是积极监测（“观察等待”），直到进展，这可能导致仅在检测到终末器官损伤后才开始治疗干预。早期干预高风险无症状性骨髓瘤显示出降低进展或死亡风险。AQUILA研究展示了强生公司通过提

新研究显示，联合口服避孕药（OCs）的使用与年轻女性隐源性缺血性卒中（CIS）风险增加三倍相关。这项研究纳入了268名患有CIS的年轻女性和268名年龄匹配的无卒中对照组，发现使用OCs的女性调整后的发生比（OR）为3.00。研究指出，即使考虑其他已知风险因素，OCs使用与卒中的关联依然显著，可能存在其他机制，如遗传或生物学机制。研究建议，在给有已知血管风险因素或缺血性卒中病史的女性开具联合OCs时，临床医生应谨慎行事。

PureTech Health公司在2025年美国胸科学会国际会议上发表了一项关于deupirfenidone（LYT-100）治疗特发性肺纤维化（IPF）的2b期临床试验的突破性口头报告。报告显示，deupirfenidone在至少52周内保持了治疗效果的强度和持久性，同时对患者的耐受性良好。该试验中，接受deupirfenidone治疗的患者的肺功能下降速度明显低于接受安慰剂的患者，显示出与安慰剂相比的显著治疗效应。此外，deupirfenidone在延迟IPF进展方面也显示出统计学上的显著益处。这些结果表明，deupirfenidone可能为IPF患者提供一种具有显著差异化的治疗选择，并有望成为新的治疗标准。PureTech Health计划与美国食品药品监督管理局（FDA）讨论2b期试验结果，并商定可能的注册途径，目标是在2025年底启动3期试验。

全球阿尔茨海默病平台基金会（GAP）对FDA批准首个用于诊断阿尔茨海默病的血液检测表示赞赏。富士瑞必欧的Lumipulse G pTau217/β-淀粉样蛋白1-42血浆比率的体外诊断（IVD）是首个可用于医生和患者早期检测与阿尔茨海默病相关的淀粉样斑块的血液检测，这对于准确诊断阿尔茨海默病至关重要。与基于PET扫描或收集脑脊液的检测相比，这种新测试具有更快、更微创和更易于获取的方法。GAP的AD生物标志物研究Bio-Hermes-001在支持富士瑞必欧FDA申请批准首个突破性血液IVD用于阿尔茨海默病诊断的数据集中发挥了主要作用。Bio-Hermes-001旨在提供关于领先的阿尔茨海默病血液检测和PET检测的数据比较，涉及1000名具有阿尔茨海默病相关症状和体征的代表性研究志愿者。GAP总裁约翰·德怀尔表示，他们赞扬FDA批准富士瑞必欧的Lumipulse申请，因为这种IVD有望从根本上改变阿尔茨海默病的诊断过程，并显著提高医生准确评估和治疗阿尔茨海默病的能力，并使人们能够采取行动应对自己的状况。GAP对Bio-Hermes-001生物标志物研究对这一里程碑式IVD的贡献感到非常自豪，该研究旨在推动阿尔茨海

CCM Biosciences宣布将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其针对急性髓系白血病（AML）的下一代FLT3抑制剂药物项目。该药物针对FLT3基因突变，特别是FLT3-ITD和TKD突变，这些突变在约30%的AML患者中存在，导致预后不良和现有疗法的耐药性。CCM Biosciences的新型FLT3抑制剂（CCM-405和CCM-445）能够克服FLT3-ITD和TKD突变耐药性，优于现有药物。公司计划今年将候选药物推进至临床试验阶段，并与多家生物技术和制药公司合作开发。