6月21日，Precision BioSciences宣布已与诺华就体内基因编辑研发达成全球范围内独家合作和许可协议，合作开发独特的ARCUS核酸酶。
Precision BioSciences将收到预付款7500万美元并且有资格获得总计约14亿美元的额外里程碑费用。Precision BioSciences也有资格获得某些研究资金，如果诺华成功地将合作中的一种疗法商业化。
根据协议条款，Precision BioSciences将开发一种定制的ARCUS核酸酶，用于在体内将一种治疗性转基因插入基因组的“安全港口”位置。诺华将获得ARCUS核酸酶的独家许可以及负责后续的研发、生产、商业化，从而开发镰状细胞病和β-地中海贫血的潜在体内治疗选择。
ARCUS基因组编辑技术平台，基于名为I-CreI的天然归巢内切酶，这种内切酶能在细胞DNA中进行高度特异性的切割。Precision BioSciences可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本（或有效载荷）添加到人基因组中，从而生产健康的基因产物，而不会影响患者DNA的基因表达模式。
“我们很高兴与诺华合作，将 ARCUS 基因组编辑的精确性和多功能性与诺华的基因治疗专业知识相结合。”Precision BioSciences首席执行官Michael Amoroso说道 。
“我们合作为镰状细胞病和β地中海贫血等血红蛋白病患者提供一种独特的治疗选择——一种潜在的一次性治疗，将克服目前治疗存在的许多技术障碍，我们期待与Precision BioSciences合作，并利用 ARCUS 技术平台为血红蛋白病患者的治疗带来差异化的方法。”诺华生物医学研究所总裁Jay Bradner博士说道。
Precision BioSciences管线
经药融云数据库查询，Precision BioSciences目前多款产品正在进行药物研发，其中，共有3款处于临床阶段。
Precision BioSciences临床阶段产品信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
同种异体CAR-T疗法
基因编辑
关于Precision BioSciences
Precision BioSciences是一家基因编辑服务提供商，ARCUS基因组编辑技术能够生产高度特异的核酸酶，可以在复杂基因组中的任何位置插入、去除和修饰DNA，致力于推动ARCUS基因组编辑平台在癌症免疫疗法。
Precision BioSciences公司基本信息
截图来源：药融云投融资数据库
关于ARCUS以及ARCUS核酸酶
ARCUS是由美国科学家发现和开发的专有基因组编辑技术， 它使用序列特异性DNA切割酶或核酸酶，旨在插入（敲入）、去除（敲除）或修复活细胞和生物体的DNA。ARCUS基于一种天然存在的基因组编辑酶 I-CreI，该酶在莱茵衣藻中进化以对细胞DNA进行高度特异性切割。Precision BioSciences的平台和产品受到迄今为止近100项专利的保护。
Precision BioSciences可以使用ARCUS核酸酶将基因的健康拷贝（或“有效载荷”）添加到人的基因组中。基因的健康拷贝可以插入基因组中的通常位点，取代突变的致病拷贝。或者可以使用ARCUS核酸酶将基因的健康拷贝插入基因组内称为“安全港”的另一个位点，该位点能够产生健康的基因产物，而不会影响患者的 DNA 基因表达模式。
参考资料：
Precision BioSciences官网
药融云数据库
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