【CTR20232203】治疗ND1突变相关Leber遗传性视神经病变（LHON）的基因治疗临床试验

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基本信息

登记号

CTR20232203

试验状态

主动终止（公司长期战略考量）

药物名称

NFS-02眼用注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

NFS-02眼用注射液

首次公示信息日的期

2023-08-21

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

ND1突变相关Leber遗传性视神经病变的基因治疗临床试验

试验通俗题目

治疗ND1突变相关Leber遗传性视神经病变（LHON）的基因治疗临床试验

试验专业题目

一项评估基因治疗ND1突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）的安全性、耐受性和有效性的1/2期、多区域、单臂、开放标签、剂量探索的临床研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

430010

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临床试验信息

试验目的

本临床研究的目的是评估 NFS-02眼用注射液治疗线粒体 ND1基因突变引起的 LHON的安全性、耐受性和初步疗效。本研究将入组年龄≥ 18岁且≤ 75岁的受试者，并让其接受单次 NFS-02单侧玻璃体内（ IVT）注射，以评估其安全性、耐受性和有效性。所有受试者的临床表现为 ND1突变相关的 LHON引起的视力下降，突变由实验室（经 CLIA认证的实验室）检测为 G3460A位点突变，且视力下降持续时间 >6个月且 <10年。目前，尚无针对LHON受试者的有效治疗。开发具有新作用机制的药物被认为对未来的临床实践具有重要意义。本研究可以为验证这种新型疗法的安全性、耐受性和有效性提供依据。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

其它

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 9 ；国际: 18 ；

实际入组人数

国内: 8 ；国际: 13 ；

第一例入组时间

2023-08-15;2023-08-15

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书时的年龄：受试者的年龄必须≥18岁且≤75岁；2.由LHON导致临床表现为视力损失，且任意一只眼BCVA均≥0.5 LogMAR；3.基因型检测结果为ND1基因中存在G3460A突变且受试者线粒体DNA（mtDNA）中不存在其他原发性LHON相关突变（ND4[G11778A]或ND6[T14484C]）（由CLIA认证国际实验室确认）；4.筛选访视前视力较差眼的发病时间（视力损失持续时间）>6个月且<10年；5.能够充分进行瞳孔扩散，以进行全面的眼科检查和视力检查；6.受试者的每只眼必须至少维持根据本研究中眼/视力检查手册（验光和视力检查操作手册）所定义的手动视力测试VA（≤2.3 LogMAR）；7.愿意遵守临床研究方案和进行给药后为期 5 年的长期随访；8.男性或女性 a) 男性受试者：？男性受试者必须同意在治疗访视后至少6个月内采取避孕措施，详见附录5 a) 女性受试者：？如果女性受试者未怀孕（见附录5)、未哺乳且至少符合下列条件之一，则有资格参加研究： i) 非f附录5中定义的有生育能力的女性（WOCBP）或 ii) WOCBP同意在治疗访视后至少6个月内遵守附录5中的避孕指导；9.在进行任何研究相关程序之前，必须从受试者或其父母/法定监护人处获得书面知情同意书；10.如果受试者在法律上被认定为盲人（>1.0 LogMAR或者小数视力表读数<0.1），则在整个知情同意过程和讨论过程中必须有公证见证人在场；

排除标准

1.对研究药物或其成分有已知过敏和/或超敏反应；2.任一只眼有IVT注射的禁忌症；3.任一只眼在筛选访视前30天内接受过任意既往IVT给药；4.任一只眼有玻璃体切除手术史；5.任一只眼房角狭窄（瞳孔扩大禁忌症）；6.研究期间存在可能干扰视觉或眼部评估（包括频域光学相干断层扫描[SD-OCT]）的眼部或附属器官疾病（不包括LHON）；7.存在已知/已记录的突变，已知可引起视神经、视网膜或视觉传入系统的病理学改变（不包括LHON相关的突变）；8.存在已知会导致与视力损失相关的，或其相关治疗或疗法已知会导致与视力损失相关的全身性或眼部/视觉疾病、障碍或病变（LHON除外）；9.存在除LHON外的任意原因导致的视神经病变；10.存在研究者认为其症状和/或其相关治疗会改变视觉功能的疾病或病症，例如癌症或CNS病变，包括多发性硬化症（多发性硬化症的诊断必须基于2010年修订的McDonald标准）（Polman C H et al., 2011），和/或影响受试者参与研究安全性的疾病或病症；11.有复发性葡萄膜炎（特发性或免疫相关）病史或活动性眼部炎症；12.参加另一项临床研究并在筛选访视前90天内接受IMP a) 例外情况：如果受试者在筛选访视前＞90天完成了艾地苯醌作为IMP的临床研究，并在给药前至少7天完全停用艾地苯醌，则仍有资格参加研究。；13.任一只眼既往接受过眼部基因治疗；14.拒绝停用艾地苯醌的受试者；15.筛选访视前90天内接受过任何具有临床相关性（根据研究者评估）的眼部手术；16.正在或计划在NFS-02眼用注射液给药后首6个月内哺乳的女性受试者；17.药物或酒精滥用史（包括大量吸烟，即每天>20支香烟或>20包-年[相当于一天一包持续20年或一天2包持续10年]）；18.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、梅毒抗体和HCV抗体呈阳性者排除；乙肝检测存在需要治疗的具有临床意义的活性感染（定义为出现乙肝核心抗体[HBcAb]阳性或乙肝表面抗原[HBsAg]阳性，及乙肝病毒脱氧核糖核酸[HBV-DNA]）>1000拷贝数/mL或根据当地实验室方法>定量检测下限）排除；19.无法耐受，或不能或不愿依从方案的所有要求；20.2来自研究中心的受试者未遵守或不同意遵守对疑似2019新型冠状病毒（COVID-19）感染/检测的当地和机构指南；21.研究者认为任何其他需要排除的情况；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

温州医科大学附属眼视光医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

325000

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