ChiCTR2300076085
尚未开始
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2023-09-25
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血管畸形
基于PI3K-Akt-mTOR通路基因异常的先天性血管畸形精准化治疗和相关PDX模型建立的研究
基于PI3K-Akt-mTOR通路基因异常的先天性血管畸形精准化治疗和相关PDX模型建立的研究
对先天性血管畸形患者进行基因检测，揭示PI3K-Akt-mTOR通路基因异常，据此选择mTOR抑制剂进行精准化治疗，作有效性评价及安全性评估，为常规治疗方案效果不佳、危险性高的先天性血管畸形患者提供新的思路。同时构建具有原移植组织特异性的PDX模型，为体外筛选敏感mTOR抑制剂提供个性化平台。
单臂
治疗新技术
无
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福建省科技创新联合资金项目
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10
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2023-10-01
2025-10-01
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1.确诊CVM。（如有组织标本则根据病理结果，如无组织标本则需两位及以上中级以上职称医师考虑诊断CVM） 2.有症状或体征表现等临床表现并进行彩超、CTA或MRI等影像学检查。 3.同意行病变组织或病灶局部血液基因检测。 4.同意使用mTOR抑制剂等靶向药物治疗。 5.同意定期随访，并进行彩超、CTA或MRI等影像学检查。 6.PI3K-Akt-mTOR通路基因检测阳性。 7.无法进行常规治疗（如外科切除、介入栓塞等）或常规治疗效果不佳的患者。；
请登录查看1.无CVM相关症状或体征。 2.未进行基因检测或未使用mTOR抑制剂等靶向药物治疗。 3.治疗前后未进行彩超、CTA或MRI等检查。 4.治疗和随访期间使用其他靶向治疗药物。 5.治疗和随访期间参与其他临床试验。；
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