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【ChiCTR2500111479】假性甲状旁腺功能减退症1A型(PHP1A)矮小患儿的生长激素治疗:一项多中心回顾性真实世界研究

基本信息
登记号

ChiCTR2500111479

试验状态

尚未开始

药物名称

/

药物类型

/

规范名称

/

首次公示信息日的期

2025-10-31

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

假性甲状旁腺功能减退症1A型

试验通俗题目

假性甲状旁腺功能减退症1A型(PHP1A)矮小患儿的生长激素治疗:一项多中心回顾性真实世界研究

试验专业题目

假性甲状旁腺功能减退症1A型(PHP1A)矮小患儿的生长激素治疗:一项多中心回顾性真实世界研究

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临床试验信息
试验目的

1) 回顾性分析多中心PHP1A患儿,评估并准确描绘其骨骺早闭的进展模式。 2) 回顾性评估GH治疗PHP1A合并矮小患者的疗效。 3) 回顾性评估GH对PHP1A患者AHO表型,包括异位骨化,BMI及体成分的影响。 4) 回顾性评估芳香化酶抑制剂抑制PHP1A患者骨龄进展的疗效,为临床决策提供缺失的关键循证依据。

试验分类
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试验类型

横断面

试验分期

回顾性研究

随机化

盲法

/

试验项目经费来源

浙江大学-金赛药业儿童健康联合研究中心

试验范围

/

目标入组人数

30

实际入组人数

/

第一例入组时间

2025-11-01

试验终止时间

2028-11-01

是否属于一致性

/

入选标准

1) 开始GH治疗时年龄≥3.5岁; 2) 筛选时身高在同实足年龄、同性别、同种族正常儿童身高标准差积分-2SD以下;或低于第3百分位数(P3,-1.88 SD); 3) 治疗前骨龄片确认骨骺未闭合; 4) 通过临床表型和遗传学检测诊断为PHP1A的患儿; 5)病例记录完整(含基线资料、≥1年GH治疗记录及随访数据)。;

排除标准

1)回顾性病例使用GH治疗不足1年者; 2)患有糖尿病、肝肾功能受损、癫痫、智力低下、骨骼畸形、股骨头滑脱,严重心肺、血液系统和恶性肿瘤疾病或全身感染、免疫缺陷和精神疾病患者; 3)对GH或其保护剂过敏者; 4)关键数据缺失(骨龄片<3次/年或连续2次随访数据缺失).; 5)研究者认为不适合入选本研究的其他情况。;

研究者信息
研究负责人姓名
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试验机构

浙江大学医学院附属儿童医院

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研究负责人邮编

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