ChiCTR2500111479
尚未开始
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2025-10-31
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假性甲状旁腺功能减退症1A型
假性甲状旁腺功能减退症1A型（PHP1A）矮小患儿的生长激素治疗：一项多中心回顾性真实世界研究
假性甲状旁腺功能减退症1A型（PHP1A）矮小患儿的生长激素治疗：一项多中心回顾性真实世界研究
1) 回顾性分析多中心PHP1A患儿，评估并准确描绘其骨骺早闭的进展模式。 2) 回顾性评估GH治疗PHP1A合并矮小患者的疗效。 3) 回顾性评估GH对PHP1A患者AHO表型，包括异位骨化，BMI及体成分的影响。 4) 回顾性评估芳香化酶抑制剂抑制PHP1A患者骨龄进展的疗效，为临床决策提供缺失的关键循证依据。
横断面
回顾性研究
无
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浙江大学-金赛药业儿童健康联合研究中心
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30
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2025-11-01
2028-11-01
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1） 开始GH治疗时年龄≥3.5岁； 2） 筛选时身高在同实足年龄、同性别、同种族正常儿童身高标准差积分-2SD以下；或低于第3百分位数（P3，-1.88 SD）； 3） 治疗前骨龄片确认骨骺未闭合； 4） 通过临床表型和遗传学检测诊断为PHP1A的患儿； 5）病例记录完整（含基线资料、≥1年GH治疗记录及随访数据）。；
请登录查看1）回顾性病例使用GH治疗不足1年者； 2）患有糖尿病、肝肾功能受损、癫痫、智力低下、骨骼畸形、股骨头滑脱，严重心肺、血液系统和恶性肿瘤疾病或全身感染、免疫缺陷和精神疾病患者； 3）对GH或其保护剂过敏者； 4）关键数据缺失（骨龄片＜3次/年或连续2次随访数据缺失）.； 5）研究者认为不适合入选本研究的其他情况。；
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