【ChiCTR2500114465】地西他滨联合改良TBF预处理方案治疗伴骨髓纤维化的骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植疗效和安全性的单臂、多中心、II期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500114465

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-12-12

临床申请受理号

靶点

适应症

骨髓增生异常综合征伴纤维化

试验通俗题目

地西他滨联合改良TBF预处理方案治疗伴骨髓纤维化的骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植疗效和安全性的单臂、多中心、II期临床研究

试验专业题目

地西他滨联合改良TBF预处理方案治疗伴骨髓纤维化的骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植疗效和安全性的单臂、多中心、II期临床研究

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临床试验信息

试验目的

评估地西他滨联合改良TBF预处理方案治疗伴骨髓纤维化的骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植的有效性和安全性

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅱ期

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

自筹研究经费

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-12-10

试验终止时间

2031-11-10

是否属于一致性

入选标准

1. 患者年龄 18-65 周岁，性别、种族不限； 2. 依据 WHO 2022 版标准，确诊为骨髓增生异常综合征，伴 2 级及以上的纤维化（2005 年欧洲纤维化分级标准）； 3. 计划接受异基因造血干细胞移植治疗且必须有合适的造血干细胞供体； 4. 造血干细胞移植特异性合并症指数评分（HCT-CI）<= 2； 5. 美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分<= 2； 6. 良好的器官功能水平: (1) 血清肌酐<=1.5×ULN； (2) 心功能：射血分数>= 50%； (3) 基线血氧饱和度>92%； (4) 总胆红素<=1.5×ULN；ALT 和 AST<=2.0×ULN； (5) 肺功能：DLCO（血红蛋白校正）>= 40% 和 FEV1 >= 50%； 7. 患者必须有能力理解并愿意参加本研究，同时签署知情同意书。；

排除标准

1. 在筛选前5年内患有MDS以外的恶性肿瘤；除了充分治疗的宫颈原位癌、基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌、根治术后的导管原位癌； 2. ECOG > 2分； 3. HCT-CI >= 3分； 4. 任何不稳定的系统性疾病：包括但不限于不稳定型心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血（筛选前3个月内）、心肌梗死（筛选前3个月内）、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会[NYHA]分类>=Ⅲ级）、起搏器植入术后，需要药物治疗的严重心律失常、肝脏、肾脏或代谢性疾病；肺动脉高压患者； 5. 有活动性未控制的感染：与感染相关血流动力学不稳定，或出现新的感染症状或体征加重，或影像学发现新的感染病灶，无症状或体征的持续性发热而不能排除感染者； 6. 需要治疗的>=2级癫痫、瘫痪、失语、新发脑梗、严重脑外伤、痴呆、帕金森病、精神分裂症； 7. 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染者； 8. 活动性乙型肝炎（HBV）、活动性丙型肝炎（HCV）需要抗病毒治疗患者；存在HBV激活风险患者，指乙肝表面抗原阳性或核心抗体阳性患者而没有接受抗乙肝病毒治疗患者； 9. 自身免疫性疾病病史； 10. 怀孕或哺乳期女性； 11. 在治疗期间和治疗后12个月内不愿意使用避孕技术的有生育能力的男性和女性。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江大学医学院附属第一医院

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