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【CTR20260290】HS-10542在阵发性睡眠性血红蛋白尿症成年参与者中的临床研究

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基本信息

登记号

CTR20260290

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

HS-10542胶囊

药物类型

化药

规范名称

HS-10542胶囊

首次公示信息日的期

2026-02-03

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

试验通俗题目

HS-10542在阵发性睡眠性血红蛋白尿症成年参与者中的临床研究

试验专业题目

HS-10542在阵发性睡眠性血红蛋白尿症成年参与者中有效性和安全性的Ib/II期临床研究

申办单位信息

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联系人邮编

200000

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临床试验信息

试验目的

主要目的： Ib期：评价HS-10542口服给药治疗在阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人参与者中的安全性； II期：评价HS-10542口服给药治疗在C5补体抑制剂疗效不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人参与者中的有效性；次要目的： Ib期：评价HS-10542口服给药在阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人参与者中的初步疗效；确定HS-10542口服给药治疗在阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人参与者中的II期推荐剂量； II期：评价HS-10542口服给药在C5补体抑制剂疗效不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人参与者中的其他有效性指标；评价HS-10542口服给药在C5补体抑制剂疗效不佳阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人参与者中的安全性；

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 50 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书时≥ 18周岁或≤75周岁的男性或女性；2.诊断为PNH：通过高灵敏度流式细胞仪检测糖基磷脂酰肌醇（GPI）锚定蛋白缺陷，证实红细胞和/或粒细胞和/或单核细胞克隆水平≥10%；3.入组前接受C5补体抑制剂稳定方案（剂量和给药间隔）治疗至少6个月；4.筛选前4个月至少有一次输血记录，或筛选前4个月内有两次检测的平均血红蛋白水平＜100g/L；5.血红蛋白浓度需满足以下条件之一：a) 筛选期内未接受红细胞输注参与者：需满足两次血红蛋白的平均值＜100g/L；b) 筛选期内接受红细胞输注的参与者：需满足输血前血红蛋白浓度＜100g/L；6.筛选期内至少2次检测均满足血清LDH＞1.5×正常值上限（ULN）；7.参与者能够在首次给药前至少2周完成脑膜炎奈瑟氏菌（A、C、Y和W-135型）和肺炎链球菌疫苗接种，如参与者曾经接种过上述疫苗，则应提供抗体滴度或接种疫苗生产商信息，并根据研究者意见，参考当地诊疗指南按需完成加强免疫，以在试验期间获得足够的保护效力；8.如果HS-10542治疗必须在接种疫苗后不满2周开始，则必须开始预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少2周；9.女性参与者须同意自筛选前2周开始至末次给药后的60天内采取高效的避孕措施。如果男性伴侣进行过有效的绝育手术，在不确定是否有精子的情况下，须采取额外的高效避孕措施。；10.有生育能力的男性参与者同意自签署知情同意书之日开始至末次给药后的120天内采取高效的避孕措施；无生育能力的男性参与者（如进行过有效的绝育手术），在不确定是否有精子的情况下，须采取额外的高效避孕措施；11.自愿参加本次临床试验，理解研究程序且能够书面签署知情同意书；

排除标准

1.已知/疑似患有遗传性/获得性补体缺陷；2.活动性原发性或继发性免疫缺陷；3.由荚膜菌（如脑膜炎球菌或肺炎球菌）或结核分枝杆菌引起的复发性侵袭性感染史；4.实验室检查指标证实骨髓功能衰竭：网织红细胞计数＜100×109/L ；血小板计数＜30×109/L ；中性粒细胞计数＜0.5×109/L。；5.存在骨髓造血功能衰竭性疾病：再生障碍性贫血（AA）、骨髓增生异常综合征(MDS)或骨髓纤维化（MF）；6.存在与PNH无关的活动性贫血，例如肾性贫血或失血等。；7.首剂研究药物给药前2周内存在或疑似发生过活动性全身细菌、病毒或真菌感染，正在接受或接受过预防性抗生素治疗（如预防泌尿系感染）的参与者可以入组。；8.筛选期评估纽约心脏病学会（NYHA）分级（参考附录12.7）IV级的心力衰竭。；9.经研究者判断可能存在不稳定血栓事件。；10.存在以下任意一项心脏检查标准： a) 静息状态下的心电图（ECG）检查得出的经Fridericia校正的QT间期（QTcF）平均值女性>470 msec；男性＞450 msec b) 静息ECG提示存在任何有临床意义的经研究者判断重要的节律、传导或ECG形态学异常（例如完全性左束支传导阻滞、3度房室传导阻滞、2度房室传导阻滞和PR间期> 250 msec等）； c) 左室射血分数（LVEF）<50%。；11.首剂研究药物给药前3个月内接受过重大手术（例：开颅、开胸或开腹手术，参考附录12.6中规定的3级和4级手术）。参与者必须在首剂研究药物给药前从既往手术中完全恢复。；12.已获知存在活动性传染病，如活动性乙肝（筛选期病毒表面抗原[HBsAg]检测结果和HBV-DNA检测值均阳性）或丙肝（定义为筛选期丙肝病毒抗体[HCV-Ab]检测结果阳性，且HCV-RNA阳性）、结核（1年内有活动性结核感染的证据）、梅毒（梅毒螺旋体特异性抗体与非特异性抗体均阳性）或人类免疫缺陷病毒HIV感染（抗HIV抗体阳性）等。；13.筛选前5年内存在恶性肿瘤，但不包括： a) 经充分治疗且无疾病复发证据的非黑色素瘤皮肤癌或恶性雀斑样痣； b) 经充分治疗且无疾病复发证据的原位癌，如宫颈原位癌；

14.脾切除史，实体器官或骨髓/造血干细胞移植史，角膜移植除外。；15.严重或控制不佳的高血压。；16.控制不佳的糖尿病，或首剂研究药物给药前6个月内发生过糖尿病酮症酸中毒或高血糖高渗状态。；17.对HS-10542或辅料有严重过敏或过敏反应史。；18.对于正在应用以下药物的参与者，除非在筛选前已达成以下规定的稳定给药方案时长： a) 红细胞生成刺激剂（ESA）或免疫抑制剂：至少8周稳定治疗 b) 用于血液系统疾病的全身性皮质类固醇低剂量维持给药（泼尼松≤15mg/d或其他激素等效剂量）：至少4周稳定治疗 c) 维生素K拮抗剂（如华法林）：国际标准化比值（INR）稳定至少4周 d) 低分子肝素及直接口服抗凝药（利伐沙班、阿哌沙班、依度沙班等）：至少4周稳定治疗 e) 铁剂、维生素B12或叶酸：至少4周稳定治疗 f) 低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（罗沙司他）：至少8周稳定治疗。；19.除C5补体抑制剂外（包括但不限于依库珠单抗、可伐利单抗），筛选前参与其他临床试验或使用其他研究药物或经批准的用于试验性使用的疗法，试验药物仍在5个半衰期或2周内的情况（以较长者为准）。；20.既往接受过B因子抑制剂治疗的参与者，治疗持续时间不超过1周且筛选前已停药超过5个半衰期者可不排除。；21.根据慢性肾病流行病学协作[CKD-EPI]方程测定（参考12.5），肾小球滤过率估计值（GFR）<30 mL/min/1.73 m2。；22.丙氨酸氨基转移酶、碱性磷酸酶任何一项＞3×正常值上限（ULN）。；23.妊娠（筛选期内血妊娠试验证实）或哺乳期女性。；24.研究者判定的，参与者具有以上未提及的任何其他状态会妨碍参与者参与研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江大学医学院附属第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

310000

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