抗PD-1/PD-L1单抗品种申报上市的资料数据基本要求

在恶性肿瘤治疗中，针对免疫检查点的新型抗肿瘤药物已成为生物医药研发热点。众所周知，目前全球范围内已有5个抗PD-1或PD-L1单抗药物上市，其中以PD-1为靶点的单克隆抗体药物包括：Keytruda（Pembrolizumab）、 Opdivo（Nivolumab），以PD-L1为靶点的单克隆抗体药物包括：Tecentriq（Atezolizumab）、Bavenci（Avelumab）和Imfinzi（Durvalumab）。国内已有16个同类产品获得临床批件，并在不同瘤种中开展临床试验。但是截至目前，我国尚未有抗PD-1或PD-L1单抗药物获批上市。
为尽快满足晚期肿瘤患者急迫的临床需求，自2016年起，药审中心（CDE）就该类产品的关键临床试验方案设计与多家申请人进行了多次的沟通交流。目前已有申请人开展的关键临床试验获得初步结果并提出上市申请（NDA）。从CDE和多家申请人的申报前沟通交流情况看，各家申请人的数据完整性及可评价性参差不齐，非常有必要对NDA申报数据质量提出规范性要求。为此，我中心于2018年1月12日在北京召开了相关产品申报资料要求的专题研讨会，以下就会议讨论形成的、针对以客观缓解率（ORR）为主要终点的单臂临床研究结果申报上市的临床资料的基本要求进行具体说明。
目前对于通过沟通交流会议讨论的、在复发难治且无标准治疗的晚期恶性肿瘤患者中，开展以ORR为主要终点的单臂研究进行有条件批准的品种，需要获得支持上市的关键有效性和安全性数据。申报资料可以分次进行滚动提交（具体要求见附表）：
（一）初次提交时需提交所有方案规定及实际入组患者的至少两次独立疗效评估的有效性数据和所有安全性数据。
（二）在NDA审评期间，可以滚动提交根据缓解时间获得最后1例受试者入组后至少6个月的有效性和安全性数据。
（三）在NDA获得批准前应提交按方案规定的全部有效性和安全性数据。
同时要求申请人在提交NDA申请之前提出pre-NDA会议申请，CDE会根据品种的具体情况，决定是否需要召开pre-NDA会议以及召开会议的形式，不同的专业也可以视情况分别召开会议。在pre-NDA会议上CDE与企业充分沟通并形成会议纪要，之后符合上述申报生产临床资料要求的品种后续按程序提交NDA申请，并可同时申请优先审评的资格。一旦获得优先审评资格，将在技术审评、药品检验、生产现场核查、临床核查等各个环节予以优先。
附表：申报资料提交的具体要求

	初次提交资料要求	滚动提交资料要求	最终提交资料要求
受试者	所有按方案规定及实际入组患者	所有按方案规定及实际入组患者	所有按方案规定及实际入组患者
申报资料关键信息	获得按方案访视计划至少两次独立疗效评估结果和所有安全性数据	获得支持上市的关键有效性和安全性数据	获得方案规定的全部有效性和安全性数据
数据收集截止日期	最后1例受试者入组后至少两次独立疗效评估后	最后1例受试者入组后至少6个月（根据缓解持续时间而定）	按方案规定的所有访视全部完成
数据内容及质量要求	至数据收集截止日期的原始数据库（含筛选病例）、分析数据库及相应变量说明文件，确保数据真实、完整、准确、可靠	至数据收集截止日期的原始数据库（含筛选病例）、分析数据库及相应变量说明文件，确保数据真实、完整、准确、可靠	至数据收集截止日期的原始数据库（含筛选病例）、分析数据库及相应变量说明文件，确保数据真实、完整、准确、可靠
资料提交时间	申报NDA时	NDA审评期间	NDA获得批准前

抗PD-1/PD-L1单抗品种申报上市的资料数据基本要求

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