沙砾生物GT801 in vivo CAR成功入选ASH 2025口头报告

标题：Precision In Vivo CAR-T generation via CLAMP-enabled mRNA delivery: Toward scalable and translatable cell therapy

专题名称：CAR-T Cell Therapies: Basic and Translational: In vivo CAR-T cell platforms and resistance mechanisms

展示时间：2025年12月6日（星期四）9:30 AM – 9:45 PM （当地时间）

口头报告人：首席科学官王品教授

展示区域：OCCC - Sunburst Room (W340)

“GT801是一款通过T细胞靶向LNP递送优选mRNA的创新型anti-CD19 in vivo CAR产品。我们通过和天泽云泰合作，利用CLAMP专利技术，实现T细胞靶向VHH抗体与LNP的定位和定量偶联，在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取，以促进CAR的特异性高效表达并最大化在体产生的CAR-T细胞功能。通过系统性优化，在体外GT801诱导PBMC实现持续超过14天CAR-T表达。在体内GT801可在跨组织T细胞达到＞80%的CAR表达，并实现在多组织的髓系细胞（包括单核细胞，巨噬细胞和树突状细胞）以及肝实质细胞中<1%的脱靶递送。”

沙砾生物兼微滔生物董事长、CEO刘雅容博士表示，“在PBMC人源化小鼠模型中，低至0.01mg/kg的单次GT801给药即可实现＞95%的脾脏中B细胞清除。单次给药后，T细胞可在HSC人源化小鼠中扩增约30倍。随给药次数增加，CAR-T细胞体内扩增可实现级联放大，同时展现出极低的IL-6和TNF-α等细胞因子的释放，支持了GT801的多次给药可行性和安全性。初步临床数据验证了给药后CAR高效表达、B细胞深度清除以及重复给药的可行性。我们将在ASH大会上分享GT801的最新临床进展。”