沙砾生物GT801 in vivo CAR成功入选ASH 2025口头报告

沙砾生物

2025/11/04

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血液肿瘤自身免疫疾病北京沙砾生物医药有限公司微滔生物科技（上海）有限公司 GT-201注射液

沙砾生物今天公布，公司GT801 in vivo CAR突破性研究已获得第67届美国血液学会ASH 2025年会口头报告邀请。沙砾研究者将在ASH大会上，向来自全世界专业机构的临床医生、专家学者、和企业界人士报告GT801最新研究进展。GT801由沙砾集团旗下控股子公司微滔生物自主研发，基于CLAMP技术完成T-LNP定位、定量耦联，从而达成mRNA体内精准递送，实现体内CAR-T高效扩增和存续。本届ASH会议于2025年12月6日至9日在美国佛罗里达州奥兰多市举办，沙砾口头报告的详细信息如下：

口头报告

标题：Precision In Vivo CAR-T generation via CLAMP-enabled mRNA delivery: Toward scalable and translatable cell therapy

专题名称：CAR-T Cell Therapies: Basic and Translational: In vivo CAR-T cell platforms and resistance mechanisms

展示时间：2025年12月6日（星期四）9:30 AM – 9:45 PM （当地时间）

口头报告人：首席科学官王品教授

展示区域：OCCC - Sunburst Room (W340)

“GT801是一款通过T细胞靶向LNP递送优选mRNA的创新型anti-CD19 in vivo CAR产品。我们通过和天泽云泰合作，利用CLAMP专利技术，实现T细胞靶向VHH抗体与LNP的定位和定量偶联，在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取，以促进CAR的特异性高效表达并最大化在体产生的CAR-T细胞功能。通过系统性优化，在体外GT801诱导PBMC实现持续超过14天CAR-T表达。在体内GT801可在跨组织T细胞达到＞80%的CAR表达，并实现在多组织的髓系细胞（包括单核细胞，巨噬细胞和树突状细胞）以及肝实质细胞中<1%的脱靶递送。”

沙砾生物兼微滔生物董事长、CEO刘雅容博士表示，“在PBMC人源化小鼠模型中，低至0.01mg/kg的单次GT801给药即可实现＞95%的脾脏中B细胞清除。单次给药后，T细胞可在HSC人源化小鼠中扩增约30倍。随给药次数增加，CAR-T细胞体内扩增可实现级联放大，同时展现出极低的IL-6和TNF-α等细胞因子的释放，支持了GT801的多次给药可行性和安全性。初步临床数据验证了给药后CAR高效表达、B细胞深度清除以及重复给药的可行性。我们将在ASH大会上分享GT801的最新临床进展。”

关于沙砾生物

沙砾生物成立于2019年，是一家专注于肿瘤免疫细胞治疗，以TIL药物为代表研发管线的创新型医药公司。沙砾生物已完成多轮股权融资，得到了国内外多家知名创投基金的支持。

沙砾生物自主研发的GT101注射液是国内首个获批注册临床的TIL药物，目前进入关键二期临床试验。沙砾生物的全球首款膜结合IL-15复合物编辑型TIL产品GT201注射液，已经完成了中美临床双报。公司的核心研发平台包括StemTexp®干性TIL扩增技术平台、StaViral®病毒稳转株工艺、ImmuT Finder®免疫调节靶点发现平台、KOReTIL®高效基因敲除系统，并依托平台开发了一系列下一代基因编辑型TIL药物。沙砾生物拥有国际领先的技术储备和产业资源，旨在打造开创性的实体瘤细胞药物，为广大肿瘤病患带来新的希望。

关于微滔生物

微滔生物成立于2025年6月25日，系北京沙砾生物医药股份有限公司（“沙砾生物”）的in vivo CAR-T平台分拆而成。微滔生物基于T靶向LNP递送系统开发in vivo CAR-T管线，专注于为血液瘤及自身免疫疾病带来革新性的治疗手段。

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