摘要： AAV 载体作为基因治疗主流平台，截至 2025 年已有 8 款产品获批 覆盖多类疾病，却在 255 项临床试验 、超 7000 例患者 给药中暴露转化瓶颈。 动物模型与人体的种属差异，让肝毒性、免疫反应等严重不良事件难以预判。 但实际临床中，很多问题在动物模型中完全没被发现。
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