《新英格兰医学杂志—临床证据》刊发社论——HTD1801为中国传统医药国际化提供实践范例

近日，国际知名医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）临床证据子刊《NEJM Evidence》刊发题为《Berberine-Ursodeoxycholate — Bringing Traditional Chinese Medicine to Our World》的社论（Editorial），这是继《NEJM Evidence》发表HTD1801联合二甲双胍治疗2型糖尿病的III期临床结果后，再次以HTD1801为主题刊发文章。社论围绕HTD1801的研发基础、临床证据及其所代表的中国传统医药现代化路径展开评述，并对其以国际标准开展随机对照临床研究、推动源于中国传统医药的创新药走向全球给予积极评价。

社论回顾了小檗碱和熊去氧胆酸在中国传统医药中的长期应用历史，在此基础上，HTD1801将小檗碱与熊去氧胆酸组成具有明确化学结构的全新分子实体，并展现了新的临床潜力。社论梳理了HTD1801此前开展的随机对照临床研究，并重点介绍了此次发表于《NEJM Evidence》的Ⅲ期研究，对HTD1801随机对照临床研究的严谨设计给予了积极评价。

这也是HTD1801创新意义的关键所在：其并非对传统医药成分进行简单组合，而是按照现代创新药研发体系，完成从药物设计、化学结构表征、药理研究到通过随机对照试验进行临床验证的系统转化。社论指出，缺乏充分的化学表征和高质量研究，长期以来一直是中国传统医药获得西方医学认可的重要障碍；而对具有长期应用历史的中国传统药物开展设计严谨的随机对照临床研究，具有积极意义。

从中国传统医药走向全球创新药，并不仅仅意味着运用现代技术对传统成分进行重新开发，更需要从研发起点便建立与国际接轨的完整创新体系。

作为国家十三五“重大新药创制”科技重大专项课题，HTD1801自研发之初即按照全球创新药标准推进，作为具有明确化学结构的新分子实体，通过激活AMPK和抑制NLRP3的双重作用机制为后续开发提供了科学依据。围绕这一创新成果，公司持续布局全球知识产权。目前，公司已围绕HTD1801及相关创新成果，在美国、欧洲、中国、日本、澳大利亚等国家和地区建立知识产权保护体系，为产品的长期研发和全球开发奠定基础。

在临床开发方面，HTD1801已在中国、美国、澳大利亚、加拿大等国家开展十余项临床研究，通过不同地区、不同患者人群和不同疾病领域的临床验证，持续建立符合国际标准的医学证据。

在药品监管和国际学界层面，HTD1801已获得美国食品药品监督管理局授予的2项快速通道资格认定和1项孤儿药资格认定。此同时， HTD1801的研究成果已陆续在美国糖尿病协会科学年会（ADA）、欧洲糖尿病研究协会年会（EASD）、美国肾脏病学会年会（ASN）、全球心血管临床专家学者论坛（CVCT）及欧洲肾脏协会大会（ERA）等国际学术会议上发布，相关数据已经发表在国际权威期刊《Nature Communications》及《JAMA Network Open》，值得一提的是，《JAMA Network Open》在发表临床II期试验结果时，也曾同步刊发社论文章对研究进行评述及肯定。HTD1801的作用机制、研究成果和临床价值持续进入国际学术讨论，也使其不再只是源于中国传统医药的研究成果，而成为按照国际规则、能经受权威验证的全球创新药。

随着临床研究不断深入，HTD1801在心肾代谢系统疾病（CKM）领域的综合获益持续得到证据支持。现有临床结果显示，HTD1801可为CKM患者带来降糖、降脂、护肾、保肝、护心及抗炎等多维获益。其中，在肾脏方面，相关研究观察到其在不同肾功能状态患者中的积极信号，进一步拓展了HTD1801在CKM疾病领域的临床开发空间。

社论在结尾表示，设计严谨的随机对照临床研究正在被用于更好地评价那些在中国长期应用的传统药物；同时，也期待HTD1801不断形成的疗效证据，能够带动更多具有长期传统应用历史的治疗方法接受同样严格的科学研究与验证。

这正是HTD1801正在开展的工作。作为源于中国传统医药活性成分的创新药，HTD1801已经并将继续按照国际标准持续积累循证医学证据，不仅展现出治疗CKM的临床潜力，也探索出一条中国传统医药现代化、国际化的发展路径。此次《NEJM Evidence》社论的刊发，不仅体现了国际学术界对HTD1801研发实践的关注，也进一步凸显了其作为中国传统医药创新成果走向全球的代表性案例。

从传统经验到科学证据，从中国原创到全球创新，HTD1801正不断推动中国原创创新药走向世界，为全球患者带来更多治疗选择。