洞察市场格局
解锁药品研发情报

400客服电话

  • 购买数据产品

    400-9696-311 转1

  • 定制咨询业务

    400-9696-311 转2

  • 数据与AI定制业务

    400-9696-311 转3

  • 商务合作及其他问题

    400-9696-311 转4

  • 投诉及建议

    400-9696-311 转5

医药数据查询

首页 资讯 摩熵视野 临床研究 原发性高草酸尿症基因疗法获双重资格，临床实验即将启动

原发性高草酸尿症基因疗法获双重资格，临床实验即将启动

罕见病信息网罕见病信息网
2025/02/08
查看原文
189
Arbor Biotechnologies Inc ABO-101

近日，Arbor Biotechnologies宣布，美国FDA已授予其ABO-101孤儿药资格（ODD）和儿科罕见病药物资格（RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。 ABO-101是一种创新型基因编辑产品，由核酸脂质纳米粒（LNP）、5型CRISPR Cas 12i2核酸酶表达的封装mRNA和向导RNA组成。 它旨在通过肝脏定向的一次性基因编辑疗法，阻断肝脏HAO1基因的表达，从而持久性地减少PH1相关草酸盐的生成。

Arbor Biotechnologies Inc相关推荐
相关靶点：
相关适应症：
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
AI+生命科学全产业链智能数据平台

相关资讯

  • 综合
全球生物医药投融资周报：AI生物Radical Numerics获5000万美元种子轮，礼邦医药通过港交所聆讯
药市场透视
2026-06-22
FDA「U 型反转」：uniQure 亨廷顿病基因疗法经历监管过山车
医麦客
2026-06-20
全球首个端粒靶向心衰基因疗法获 FDA 批准临床
医麦创新药
2026-06-18
uniQure大涨78%：FDA同意亨廷顿基因疗法近期递交上市申请
医药笔记
2026-06-18
派林生物控制权转让事项终止；首个国产眼科基因疗法拟纳入优先审评
氨基观察
2026-06-17
罕见病 AAV 基因疗法将启动 II 期关键研究，两年后递交 BLA
医麦创新药
2026-06-16
全球首例细胞返老还童基因疗法启动人体试验，青光眼患者率先接受治疗
干细胞与外泌体
2026-06-12
创新基因疗法拟纳入优先审评
医麦创新药
2026-06-11
创新基因疗法接连获批上市！国内密集收获期将至？
医麦客
2026-05-31
罗敏敏：基因疗法打破脑疾治疗天花板
健康报
2026-05-26

收藏

发表评论
评论区（0）

  • 暂无评论

    推荐资讯
    摩熵医药企业版
    50亿+条医药数据随时查
    7天免费试用
    体验产品
    摩熵数科开放平台
    罕见病信息网
    共发布文章：669篇
    最新发布文章

    研发中心
    全球研发数据与行业前沿情报

    381,436个
    全球在研药物数
    5,518个
    本月临床试验数
    全球批准的新药
    更多
    全球首批
    各国首批
    数据来源：摩熵医药
    更新时间：
    研发动态
    相关报告
    政策法规
    更多信息，请进入研发中心查看

    热门排行榜

    原料药

    市场洞察中心
    医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测

    3,066亿元
    2026年Q1总销售额
    6.14%(2026Q1)
    TOP5企业市场份额
    销售趋势分析
    更多
    市场表现趋势分析
    医院
    网上药店
    实体药店
    数据来源：摩熵医药
    核心能力
    • 医药市场销售数据分析 · 医院、实体药店、网上药店
    • 市场竞争格局分析(靶点、药品类型、ATC大类)
    市场动态
    市场报告
    政策法规
    更多信息，请进入市场洞察中心查看

    最新资讯

    更多

    推荐标签

    十五五战略规划

    最新报告

    更多
    专利数据服务

    摩熵视频

    更多

    专题.策划

    更多

    最新会议

    更多
    添加收藏
      新建收藏夹
      新建收藏夹
      取消
      确认