数据新挫折：处于1/2期阶段WEE1抑制剂Azenosertib用于治疗实体瘤，FDA暂停3项临床研究，ZN-c3-001研究（1期剂量递增）、DENALI研究（2期铂耐药性卵巢癌）和TETON研究（子宫浆液性癌），由于在DENALI研究出现2例疑似因败血症而死亡的案例，第二天反弹26%；处于1b/2期PPAR ⍺ 拮抗剂TPST-1120用于一线治疗HCC（肝细胞癌），更新OS数据，基线不平，OS的HR较之前有所降低且95%CI超1，PFS的HR较大；处于3期阶段CH24H抑制剂soticlestat用于治疗DS（Dravet综合征）和LGS（Lennox-Gastaut综合征），SKYLINE研究（DS)勉强达到主要终点，p=0.06，SKYWAY研究（LGS）未达主要终点；处于2b/3期阶段干粉吸入伊马替尼制剂AV-101用于治疗PAH（肺动脉高压），公布2b期顶线结果，未达PVR（肺血管阻力）主要终点。 Mustang Bio/MBIO。 2024年6月17日，Mustang公司宣布处于1/2期阶段CD20自体CAR-T细胞疗法MB-106用于治疗WM（华氏巨球蛋白血症）的最新数据。

已经在自免领域布局多年的华东医药，正在迎来大展身手的时刻。 7月19日，华东医药全资子公司中美华东获得荃信生物 QX005N 产品在大中华区地区的独家权益。 根据协议，双方将共同开展研发工作，各承担50%商业化之前发生的临床开发及注册费。

嵌合抗原受体（CAR）T细胞在治疗血液恶性肿瘤患者方面取得了真正的临床成功，但在实体瘤背景下的临床疗效仍然具有挑战性。 迄今为止，细胞疗法正在以令人印象深刻的速度推进免疫疗法。 特别是，嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法代表了治疗血液恶性肿瘤的范式转变策略，并标志着癌症免疫治疗的新时代。

8月2日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）刚刚公示， 智翔金泰 申报的 GR1803注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为既往至少接受过3线治疗（一种蛋白酶抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单抗）的 复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM） 。 公开资料显示， GR1803是一款 重组人源化抗BCMA×CD3双特异性抗体 。 该产品治疗RRMM的1期临床研究摘要入选了2024年欧洲血液学协会（EHA）年会。

鉴于近年来抗白血病 PROTACs 的数量急剧增加，André T. S. Vicente d等人 对现有信息进行分析和讨论， 综 述总结了通过降解关键白血病相关靶点来治疗一种或多种不同类型白血病的 PROTACs。 因此，开发新的治疗方法以改善患者预后是一个迫切的需求。 PROTACs分子由三部分组成，一端是能够结合POI的目标配体部分（TLM），另一端是能够招募特定E3连接酶的配体部分（ELM），两者通过连接链（linker）相连。

8月1日，艾伯维官网发布消息宣布，其已获得监管部门的批准，将以87亿美元完成对神经科学生物技术公司Cerevel Therapeutics的收购。 该笔巨额收购交易完成后，艾伯维将有机会在精神分裂症领域与百时美施贵宝（BMS）展开竞争。 2023年第五大收购案。

血管瘤是由于血管细胞增生形成的表现于皮肤和软组织内的良性肿瘤或血管畸形。 血管瘤由大量杂乱分布的血管内皮细胞构成，部分血管内皮细胞构成血管样的形态，从外观上看像是有很多血管，但它不具备正常血管的功能。 好发于女孩，女孩发病率大约是男孩的3—5倍。

近日，业内流传国家医疗保障局司《关于做好药品价格风险处置（第三批）的函》（医保价采函〔2024〕170号）。 第三批药品价格风险品种有五个：醋酸奥曲肽注射液、注射用哌拉西林纳他唑巴坦钠、甘油果糖氯化钠注射液、注射用盐酸倍他司汀(冻干粉针)、通关藤口服液(消癌平口服液)。 文件要求，所有核查工作（含价格核查材料、企业整改承诺函及风险处置结果等）要于8月2日完成，后续医保局将统一通报整改情况，指导各地协同做好挂网价格调整工作。

（一） 本次药品统一目录带量采购暂定以中选结果执行日起24个月为一个采购周期。 中选药品为江西省医疗保障信息平台（以下简称省平台）挂网独家销售的药品，暂定以中选结果执行日起12个月为一个采购周期。 各医疗机构可在保证中选药品用量的前提下采购省平台挂网的质量优异和价格适宜的其他品规药品。

RIBOMIC公司宣布，在针对儿童矮骨发育不全（Achondroplasia）患者的II期早期临床试验中，已有13名患者被纳入观察性研究。该研究旨在评估umedaptanib pegol（抗FGF2 aptamer）的疗效和安全性。目前，一项低剂量皮下注射研究正在进行中，预计11月完成。此外，一项高剂量皮下注射研究也已开始，目前无安全担忧。umedaptanib pegol是一种新型寡核苷酸aptamer，具有强大的抗FGF2活性，有望成为治疗Achondroplasia的根本治疗方法。RIBOMIC是一家专注于aptamer疗法的临床阶段制药公司，致力于开发针对未满足医疗需求的药物。

8月1日， 湖南华纳大药厂股份有限公司 发布公告，近日，公司收到国家药监局核准签发的关于 二甲双胍格列吡嗪片 的《药品补充申请批准通知书》。 经审查，本品通过仿制药质量和疗效一致性评价。 资料显示， 二甲双胍格列吡嗪片是二甲双胍和格列吡嗪的复方制剂，适用于改善单独饮食和运动疗法不能充分有效控制血糖的2型糖尿病患者 ，原研企业为百时美施贵宝，旗下产品于2002年在美国上市，目前未进入国内市场。

Tecelra不仅是十多年来针对滑膜肉瘤的首个新型治疗选择，更在全球范围内成为首个获批上市的TCR-T疗法，这标志着细胞疗法在实体瘤治疗领域又迈出了重要的一步。 在Tecelra获批后的首个交易日，Adaptimmune的股价下跌了近10%，公司市值缩水至2.99亿美元。 这反映出，市场对于TCR-T疗法这一领域的首个获批产品，并没有表现出过高的预期。

协和麒麟是一家专注于特药领域的全球化制药公司，由协和发酵工业（Kyowa Hakko Kogyo）与麒麟制药（Kirin Pharma）在2008年合并而成。 作为一家较低调的跨国药企， 协和麒麟 专注于特药领域，或许正因为“小而美”，此前被业内称为养老外企之一。 在最新的2023年日本药企排名榜单中，协和麒麟跻身第11位。

根据国家药监局2019年3月28日发布的《关于发布化学仿制药参比制剂遴选与确定程序的公告》（2019年第25号），我中心组织遴选了第八十四批参比制剂（见附件），现予以公示征求意见。 公示期间，请通过参比制剂遴选申请平台下“参比制剂存疑品种申请”模块向药审中心进行意见反馈，为更好地服务申请人，反馈意见请提供充分依据和论证材料，反馈材料应加盖单位公章，并提供真实姓名和联系方式。 公示期限： 2024年08月1日～2024年08月14日。

我国已有多个嵌合抗原受体T细胞治疗产品上市用于治疗淋巴血液系统恶性肿瘤。 该类产品兼具创新性和复杂性，与传统细胞毒药物、靶向治疗或其它肿瘤免疫治疗药物相比，在临床试验设计存在诸多不同考虑。 征求意见时限为自发布之日起1个月。

武田制药，再裁员1000人。 7月2日，据报道，武田将在马萨诸塞州再裁员220人，武田已宣布在2024年裁员1,300多人。 8月2日，武田制药宣布，计划关闭其位于美国加州的研发中心，并在美裁员1000人。

2.国家医保局办公室 国家卫健委办公厅：关于加快推进村卫生室纳入医保定点管理的通知。 3.国家药监局：关于同意在北京上海开展优化创新药临床试验审评审批试点的批复。 4.上海市人民政府办公厅：关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见。