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【ChiCTR2600117343】一项评估SNUG01在成年肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效的多中心、开放标签、单臂、剂量递增和扩展的I/IIa期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600117343

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-01-22

临床申请受理号

靶点

适应症

肌萎缩侧索硬化症

试验通俗题目

一项评估SNUG01在成年肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效的多中心、开放标签、单臂、剂量递增和扩展的I/IIa期临床研究

试验专业题目

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价单次、剂量递增的SNUG01鞘内给药在ALS患者中的安全性和耐受性；推荐最佳扩展剂量（综合考虑SNUG01不同剂量下的安全性和疗效）

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期+Ⅱ期

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

神济昌华（北京）生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-31

试验终止时间

2029-01-31

是否属于一致性

入选标准

1.受试者能够提供书面知情同意书（ICF）。如果受试者有能力知情同意参加研究，但由于病情恶化无法自行签署，可由法定授权代表在确认受试者同意参与研究后代为签署书面知情同意书； 2.受试者筛选访视时年龄≥18周岁且≤80周岁，男女不限； 3.受试者诊断符合世界神经病学联合会修订的El Escorial肌萎缩侧索硬化诊断标准修订版中被诊断为临床上可能且辅助检查支持的ALS或临床上很可能的ALS或临床上确诊的ALS； 4.受试者ALS首次症状发作至筛选访视时病程必须≤2年； 5.受试者筛选访视时体重指数（BMI）≥19 kg/m2； 6.受试者筛选访视时预计用力肺活量百分比（%FVC）在性别、年龄和身高校正后≥70%或预计缓慢肺活量百分比（%SVC）在性别、年龄和身高校正后≥60%； 7.受试者筛选访视时ALSFRS-R评分≥30，且呼吸功能三项（呼吸困难、端坐呼吸和呼吸功能不全）评分必须为满分； 8.受试者筛选访视时没有接受或已经接受利鲁唑治疗（对于已经接受利鲁唑治疗的受试者，需满足在筛选访视时已接受稳定剂量的治疗至少4周，且预计在整个研究期间保持相同的剂量）； 9.受试者筛选访视时没有接受或已经接受依达拉奉治疗（对于已经接受依达拉奉治疗的受试者，需满足在筛选访视时已完成标准治疗方案至少4周，且预计在整个研究期间依疗程使用）； 10.受试者筛选访视时没有接受或正在接受托夫生治疗（对于已经接受托夫生治疗的受试者，需满足在筛选访视时已完成标准治疗方案至少4周，且预计在整个研究期间依疗程使用）； 11.男性及所有育龄女性在SNUG01给药期间以及给药后48周内必须愿意使用有效的避孕措施，以防止rAAV载体的潜在传播；；

排除标准

1.筛选时血清抗AAV9中和抗体滴度>1:100； 2.筛选时存在腰椎穿刺禁忌症（包括但不限于注射部位的皮肤感染迹象或症状、颅内压升高等），正在接受任何活性鞘内治疗，存在引流脑脊液的植入式分流管、植入式中枢神经系统（CNS）导管或其他妨碍CSF采集的状况； 3.其他与运动神经元功能障碍相关的疾病（如：原发性侧索硬化、颈椎病、腰椎疾病、特发性炎性肌病等）可能会导致混淆或掩盖ALS诊断； 4.目前或既往接受过基因治疗、干细胞产品或实体器官移植； 5.已植入或预计在研究期间需要植入膈肌起搏系统者； 6.给药前6个月内发生过任何血栓栓塞事件，如深静脉血栓、肺动静脉栓塞、颈静脉栓塞等； 7.给药前4周内接受过其他ALS治疗药物（包括但不限于苯基丁酸钠（PB）、牛磺二醇（TURSO）、牛磺熊去氧胆酸（TUDCA）或熊去氧胆酸（UDCA）、生物制剂等），利鲁唑、依达拉奉和托夫生除外； 8.筛选前30天内患有自身免疫类疾病（如：类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、炎性肠病、硬皮病、炎性肌病、混合性结缔组织病、重叠综合征等）或正在接受免疫相关治疗（如：糖皮质激素、环孢菌素、他克莫司、甲氨蝶呤、环磷酰胺、静脉注射免疫球蛋白、利妥昔单抗、来氟米特、羟氯喹、白细胞介素-2拮抗剂等），鼻内、吸入、眼部、局部外用、关节腔内糖皮质激素治疗或糖皮质激素生理替代疗法除外； 9.给药前4周内存在活动性或慢性无法控制的感染（包括但不限于肺炎、败血症、带状疱疹感染、结核），或研究者判断为不可接受感染病史； 10.给药前4周内进行过重大手术或之前的治疗相关不良事件（TRAE）未恢复至CTCAE 5.0 ≤1级（脱发除外）； 11.给药前4周内参与过其他临床研究，观察性（非干预性）研究除外； 12.给药前14天内出现体温≥38℃的发热情况； 13.给药前14天内接种疫苗； 14.实验室检查中具有临床显著异常的指标，如下： a) 血液学：中性粒细胞计数≤1.5×109/L，血小板≤100×109/L，血红蛋白≤9g/dL； b) 肾功能：血清肌酐（Cr）≥1.5×正常上限（ULN）或采用Cockcroft-Gault公式计算的肌酐清除率（CCr）≤50 mL/min（见附录3）； c) 肝功能：AST、ALT和/或总胆红素≥2×ULN，碱性磷酸酶（ALP）≥3×ULN； d) 凝血功能：凝血酶原时间国际标准化值（INR）、活化部分凝血活酶时间（APTT）和/或凝血酶原时间≥1.5×ULN； 15.尽管接受了最大剂量的药物治疗，但高血压仍控制不佳者（收缩压（SBP）>160 mmHg，舒张压（DBP）>100 mmHg）； 16.筛选时指尖血氧饱和度<93%；注意：如果研究者判定指尖血氧饱和度不能准确反映受试者的真实状况，可采用动脉血氧饱和度<93%； 17.已知对泼尼松龙、其他糖皮质激素或其辅料过敏； 18.乙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）感染证据，包括正在使用抗病毒治疗或筛查时检测到乙肝表面抗原（HBsAg）、抗乙肝核心抗体（anti-HBcAb）或HCV抗体阳性。注意：对HBsAg阴性，抗HBcAb阳性的受试者如果外周血乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）≤1.0E+02 IU/mL，则有资格入选； 19.人类免疫缺陷病毒（HIV）和梅毒螺旋体（TP）感染证据，包括正在接受HIV或TP治疗，或筛查访视中检测到HIV或TP抗体阳性。 20.筛选期（仅限育龄女性）血清妊娠试验呈阳性，基线（D-1，限育龄女性）时尿妊娠试验或血清妊娠试验呈阳性，或处于哺乳期。有严重的、慢性的或不稳定的医学和心理状况（包括药物或酒精滥用等），存在研究者或申办方认为不适合参与本研究的其他未明确说明的原因（比如血脑屏障破坏等）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第三医院

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