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【ChiCTR2300073795】DNGT-101 细胞注射液治疗儿童重度 PKD 安全性和初步疗效的单中心开放性早期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300073795

试验状态

正在进行

药物名称

DNGT-101细胞注射液

药物类型

规范名称

DNGT-101细胞注射液

首次公示信息日的期

2023-07-20

临床申请受理号

靶点

适应症

丙酮酸激酶缺乏综合症

试验通俗题目

DNGT-101 细胞注射液治疗儿童重度 PKD 安全性和初步疗效的单中心开放性早期临床研究

试验专业题目

DNGT-101 细胞注射液治疗儿童重度 PKD 安全性和初步疗效的单中心开放性早期临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：在重度 PKD 患者中评价使用 CRISPR/AAV6 平台对自体 CD34+细胞进行体外基因编辑再回输的安全性和耐受性。次要目的：在重度 PKD 患者中评价使用 CRISPR/AAV6 平台对自体 CD34+细胞进行体外基因编辑再回输的初步疗效。探索性目的：（1）贫血和溶血参数变化；（2）铁过载参数变化；（3）给药随时间推移对患者生活质量的影响。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

None

试验项目经费来源

申办方提供

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-07-16

试验终止时间

2026-09-30

是否属于一致性

入选标准

满足以下所有标准的患者可考虑入组： 1. 招募时年龄≥6 且≤17 岁； 2.既往通过基因检测确诊为 PKD，并且有 PKLR 基因突变； 3.有重度输血依赖性贫血史，定义为（1）在过去 12 个月内至少发生 6 次 RBC 输血（无诱发事件，如感染或手术）；（2）尽管既往接受过脾切除术，但过去 12 个月内 Hb 水平< 9.5 g/dL； 4.有足够好的心、肺、肾和肝功能，详见相关排除标准； 5.可获得至少过去 2 年内的详细病历，包括输血需求； 6.愿意并能够阅读和正确理解未成年人知情同意书，通过正确签署知情同意书并注明日期表示同意参加本项研究； 7.有生育能力的女性患者*血清妊娠试验结果为阴性。 *有生育能力的女性(WOCBP)符合初潮后直至绝经，除非永久绝育。永久绝育方法包括子宫切除术、双侧输卵管切除术和双侧卵巢切除术。绝经后状态定义为停经 12 个月，且无其他医学原因。；

排除标准

符合以下任何一条标准的患者不可入组： 1.存在其他已知的溶血原因（除 PKD 外）； 2.有同胞 HLA 全相合供体者； 3.超声显示左心室射血分数（LVEF） <40%或超声心动图和 ECG 显示有临床意义的心脏疾病证据； 4.肺功能损伤，定义为在筛选前 2 周内需要辅助供氧或氧饱和度<90%； 5.肾功能损害定义为血清肌酐高于参考值上限（ULN）。在这种情况下，根据肾脏病饮食改良（MDRD）公式，如果 GFR≥60 mL/min/1.73m2，则患者有资格参加本项研究； 6.肝功能障碍，定义为丙氨酸氨基转移酶（ ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST） >3×ULN，国际标准化比率（INR） >1.5 或直接胆红素>1.5×ULN； 7.有肝活检记录的肝纤维化或肝硬化或活动性肝炎的已知病史或证据；虽然不要求进行肝活检以入组研究，但当肝脏 T2*磁共振成像 (MRI) 显示肝脏铁浓度（LIC） ≥15 mg/g 时需要进行肝活检。如果在入组前 6 个月内进行过肝活检，则无需重复进行； 8.需要医学干预的显著肺动脉高压证据； 9.根据研究者的判断，任何需要排除的重度铁过载证据（LIC>15 mg/g 或心脏MRI T2*值<10 ms）； 10.未纠正的出血性疾病； 11.未控制的癫痫发作； 12.重大医学疾病，包括确诊的 HIV 感染、活动性病毒性肝炎；控制不佳的糖尿病、高血压、心律失常或充血性心力衰竭；或动脉血栓栓塞事件（包括卒中、 TIA、不稳定型心绞痛或心肌梗死）； 13.功能状态较差， 14 岁以上 Karnofsky 指数< 70 或 14 岁以下儿童 Lansky 指数< 70； 14.任何既往或当前患有恶性肿瘤或骨髓增生性或免疫缺陷病史； 15.原发性恶性肿瘤病史，已治愈并在筛选前 3 年内未见活动性病情的非黑色素瘤皮肤癌、宫颈癌或原位乳腺癌除外； 16.研究者确定存在任何医学或其他白细胞分离或骨髓采集程序禁忌症； 17.根据研究者的标准，可能会干扰患者参与研究的任何其他医学不稳定的、未控制的或严重的疾病，或者任何其他相关的实验室检查结果； 18.既往接受过异基因造血干细胞移植或任何基因疗法； 19.在签署知情同意书前 30 天内参加过另一项试验用药物的临床试验。允许参加观察性研究； 20.筛选期妊娠女性或哺乳期女性血清妊娠试验阳性或计划在未来 24 个月内妊娠的女性，以及不愿意在整个研究期间使用高效避孕方法的女性*； *有生育能力的女性和伴侣有生育能力的男性受试者必须使用高效避孕措施（根据 CTFG建议）。这类方法包括：与抑制排卵相关的复方（含雌激素和孕激素）激素避孕药（口服、阴道内、经皮）、仅含孕激素的与抑制排卵相关的激素避孕药（口服、注射、植入）、宫内节育器 (IUD)、宫内激素释放系统(IUS)、双侧输卵管阻塞、伴侣输精管切除、禁欲。男用避孕套与含杀精剂的宫颈帽、隔膜或海绵（双重屏障方法）组合也可接受。 21.对临床研究方案中包括的任何药物及其受体的单克隆抗体或烷化剂有疑似或已知的超敏反应、过敏和/或免疫原性反应史； 22.根据研究者标准，无法理解研究目的、获益、风险和/或依从研究程序的患者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海儿童医学中心

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