【ChiCTR2500111678】艾加莫德α对比丙种球蛋白治疗全身型重症肌无力急性加重患者的临床疗效及安全性观察----一项前瞻性、多中心、随机对照研究

查看原文

立即下载

基本信息

登记号

ChiCTR2500111678

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-11-04

临床申请受理号

靶点

适应症

重症肌无力（Myasthenia gravis，MG）

试验通俗题目

艾加莫德α对比丙种球蛋白治疗全身型重症肌无力急性加重患者的临床疗效及安全性观察----一项前瞻性、多中心、随机对照研究

试验专业题目

艾加莫德α对比丙种球蛋白治疗全身型重症肌无力急性加重患者的临床疗效及安全性观察----一项前瞻性、多中心、随机对照研究

申办单位信息

申请人联系人

请登录查看

申请人名称

请登录查看

联系人邮箱

请登录查看

联系人邮编

联系人通讯地址

请登录查看

临床试验信息

试验目的

重症肌无力（Myasthenia gravis，MG）主要由乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）等介导、细胞免疫依赖、补体参与的神经肌肉接头(neuromuscular junction，NMJ)传递障碍的一种获得性自身免疫性疾病。很多患者以数天~数周内（1月内）出现新发的或较既往加重的部分或全身骨骼肌无力，而影响日常生活和工作（临床评分），部分未明显影响呼吸或危及生命，但对患者生活和工作已然造成了很大的困扰，对于这类患者，综合研究和指南的定义，目前临床上定义为肌无力急性加重（Myasthenic Exacerbation，ME），其中甚者成为“危象前状态(Impending Myasthenic Crisis，IMC)”及重症肌无力危象（Myasthenic Crisis，MC），均提示可能危及患者呼吸肌甚至生命的一种疾病状态，常常需要以快速、有效的的治疗以阻止危及患者生命情况的发生，目前指南上推荐的MG危象状态的治疗方案为静脉丙种球蛋白（Intravenous Immunoglobulin，IVIG）和血浆置换（Plasma Exchange，PE）。随着新药研发不断进展，2023年生物制剂艾加莫德α的上市，给gMG患者治疗带来新希望，其快速缓解的安全性及有效性逐渐得到验证。艾加莫德αIII期临床研究（ADAPT,NCT03669588）表明，艾加莫德α起效较快，临床耐受良好。基于此，近几年MG急性加重期含危象前状态及危象状态的治疗中，大多数临床治疗方案变更为先IVIG（0.4g/kg/d，连续5天），如果症状改善不明显，再用血浆置换或者艾加莫德α，而艾加莫德α比PE更方便、更经济。由于IVIG使用后5~10天开始起效，需要观察和评估，而对于肌无力急性加重的患者含危象前期/危象期，尤其是ICU中需要呼吸机的MG患者，延迟起效的每一天都有可能是致命性的。且若不等待大剂量丙球起效便在其后立即使用艾加莫德α或血浆置换，会加快体内刚刚输注的丙种球蛋白的迅速降解，造成大剂量丙种球蛋白的浪费。基于乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力急性加重患者(gMG-ME)临床治疗的迫切需要，结合本中心在静脉丙种球蛋白及艾加莫德α在MG患者真实世界的使用经验，且考虑到国内外尚缺乏在gMG-ME患者中应用IVIG和艾加莫德α的对比研究，于是我们提出设想，对于gMG-ME患者，早期使用艾加莫德α在安全性及快速起效方面可能更具有优势。设计以gMG-ME为研究对象，主要目的为评价艾加莫德α与IVIG在gMG-ME治疗中的疗效差异，主要终点为艾加莫德α与IVIG在gMG-ME患者第14天（D14）MG-ADL评分较基线的变化。

试验分类

请登录查看

试验类型

随机平行对照

试验分期

其它

随机化

研究者按病情分层后用计算机随机数可变区组随机

盲法

单盲，对评估者隐藏分组

试验项目经费来源

温附一第一批临床多中心RCT项目

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-11-03

试验终止时间

2027-06-01

是否属于一致性

入选标准

1.年龄>=18且<=80周岁的男性或女性患者； 2.符合全身型重症肌无力诊断标准，且乙酰胆碱受体抗体阳性； 3.美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型 II-IV型； 4.入组前肌无力症状恶化的患者，表现为4周内来自非来自眼肌的△MG-ADL>=2 分且非来自眼肌的△MG-QMG>=3分； 5.背景常规治疗方案要求：a.单用溴吡斯的明片患者：溴吡斯的明片剂量<=360mg/d，非新发患者需入组前剂量稳定至少2周；b.单用激素患者：激素剂量<=60mg/d，非新发患者需入组前剂量稳定至少1个月；c.激素联合其他免疫抑制剂患者：激素剂量<=60mg/d，非新发患者需入组前剂量稳定至少1个月，同时其他免疫抑制剂如他克莫司、吗替麦考酚酯研究开始前3个月保持稳定，且研究期间剂量保持稳定； 6.受试者在参与本研究前能够并愿意签署知情同意书。；

排除标准

1.2个月内接受了静脉免疫球蛋白（IVIg）或血浆置换（PE）； 2.2个月内接受过艾加莫德α治疗或3个月内接受泰它西普/依库珠单抗治疗； 3.研究前 28 天参加过任何临床试验或在参加临床试验的研究药物 5 倍半衰期内； 4.6个月内接受过除以上生物制剂以外的其他生物制剂的治疗，如：靶向CD19、CD20的生物制剂； 5.合并有严重的心脑血管、肝、肾和造血系统疾病者或患有需要治疗的急性或慢性感染，具体如下:基线前4周内正在接受任何抗感染治疗(如结核、肺孢子虫、巨细胞病毒、单纯疱疹病毒、带状疱疹或非典型分枝杆菌)基线前60天内入院接受抗感染治疗基线前60天内出现需要静脉使用抗生素(抗细菌药、抗病毒药、抗真菌药或抗寄生虫药)治疗的感染； 6.合并除胸腺瘤（胸腺瘤手术6个月以内排除）以外的其他恶性肿瘤的患者； 7.合并其他严重的自身免疫性疾病的患者，如：系统性红斑狼疮、干燥综合征等； 8.正处于妊娠期或哺乳期的女性及试验期间有生育计划的患者； 9.对人源性生物制品过敏； 10.目前处于急性感染期且需要静脉使用抗生素的患者； 11.免疫球蛋白IgG小于400mg/L者； 12.研究者认为不适合参加该试验的任何其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

请登录查看

试验机构

温州医科大学附属第一医院

研究负责人电话

请登录查看

研究负责人邮箱

请登录查看

研究负责人邮编

联系人通讯地址

请登录查看