2025年第51周12.15-12.21全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）康哲药业口服JAK1抑制剂纳入突破性治疗品种，针对白癜风

12月15日，康哲药业宣布，旗下德镁医药拥有相关许可权利的创新口服JAK1抑制剂 povorcitinib（拟定中文通用名：磷酸泊沃昔替尼片）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准纳入突破性治疗品种，拟定适应症为成人患者非节段型白癜风。

白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，其发病原因为产生色素的细胞即黑素细胞的缺失。目前白癜风疗法选择有限且难以治疗，特别是对于累及面积大的白癜风患者。

Povorcitinib 是一种选择性口服小分子JAK1抑制剂，目前正在国际范围内进行非节段型白癜风、中重度化脓性汗腺炎（HS）和结节性痒疹的3期临床试验。另外，治疗哮喘的2期临床试验也在进行中。

（2）德曲妥珠单抗获FDA批准新适应症，一线治疗乳腺癌

12月15日，阿斯利康和第一三共联合宣布 Enhertu（德曲妥珠单抗）获得FDA批准新适应症，用于联合帕妥珠单抗一线治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。

FDA此次批准主要是基于III期DESTINY-Breast09研究的积极结果。该研究是一项全球性、多中心、随机、开放标签临床试验（n=1157），评估了 Enhertu（5.4mg/kg）单药或联合帕妥珠单抗对比THP方案（曲妥珠单抗+帕妥珠单抗+紫杉醇）一线治疗HER2阳性晚期或转移性乳腺癌患者的疗效和安全性，研究的主要终点为无进展生存期（PFS）。

结果显示，Enhertu 联合用药组患者的PFS较THP方案组显著延长（40.7个月vs26.9个月），疾病进展或死亡风险降低了44%（HR=0.56，P<0.0001），各亚组获益趋势一致。此外，Enhertu 联合用药方案在该研究中的安全性特征与各自单药在既往研究中的情况一致，未发现新的安全性隐患。

（3）圣因生物siRNA新药在中国获批临床，治疗肥胖症

12月16日，圣因生物宣布，其自主研发的靶向抑制素βE亚基（INHBE）的小干扰RNA（siRNA）候选药物 SGB-7342 临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验申请默示许可，用于治疗肥胖症。

圣因生物预计在2026年初启动1期临床试验。当前，临床上对全新作用机制的减重疗法仍存在迫切需求。RNAi疗法则提供了一种差异化治疗策略，其通过精准靶向脂肪代谢通路中的特定基因（如INHBE），从源头上调控脂肪代谢，旨在实现选择性减脂、维持肌肉量，并全面改善代谢健康，同时可能规避传统疗法带来的副作用。

SGB-7342 是一款靶向INHBE用于治疗肥胖症的siRNA候选药物，采用圣因生物新一代GalNAc偶联技术。其作用机制是通过RNAi技术精准沉默肝脏中INHBE mRNA的表达，降低其编码蛋白Activin E的水平，从而促进脂肪分解而不诱发肌肉分解，最终改善代谢异常和胰岛素抵抗。

（4）GSK超长效IL-5单抗获FDA批准上市

12月16日，葛兰素史克（GSK）宣布 Depemokimab（德莫奇单抗，商品名：Exdensur）获得FDA批准上市，用于治疗重度哮喘。

Depemokimab 是GSK开发的新一代抗白介素5（IL-5）单抗，具有更长的半衰期、高结合亲和力和高效力，仅需每半年注射一次。此前，GSK开发的第一代IL-5单抗美泊利珠单抗为每月1次制剂，已于2015年11月在美国获批上市。

FDA此次批准是基于两项III期研究（SWIFT-1和SWIFT-2）的积极结果。结果显示，治疗52周后，Depemokimab 组患者的哮喘发作频率相比安慰剂组显著降低。

（5）Vanda创新IL-36R单抗免疫疗法向FDA递交上市申请，用于治疗银屑病

12月16日，Vanda Pharmaceuticals宣布，已向美国FDA递交其在研疗法 imsidolimab 的生物制品许可申请，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）。

GPP是一种罕见、慢性且可能危及生命的自身炎症皮肤疾病，典型表现为广泛脓疱与红斑的突发发作，并伴随发热、乏力等全身症状；其主要驱动因素为IL36RN基因的功能缺失突变。

Imsidolimab 是一款新型IgG4抗体，靶向IL-36受体，以抑制IL-36受体信号通路。该作用机制旨在应对GPP患者中常见的内源性IL-36RA调节缺陷，而这种缺陷通常与IL36RN基因突变相关。

此次BLA申报主要基于全球3期GEMINI-1与GEMINI-2研究的积极结果。分析显示，单次静脉给药即可实现快速疾病清除，使患者达到皮损“清除”或“几乎清除”的皮肤状态。

（6）赛诺菲宣布第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片在华获批

12月17日，赛诺菲（Sanofi）宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制剂(CMI)阿夫凯泰片正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善运动能力和症状。

肥厚型心肌病为常见的遗传性心脏疾病，可能引发猝死，心力衰竭，血栓栓塞等致命风险。作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，阿夫凯泰片能够精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。同时，该疗法药理学特性使其半衰期更短，仅3-4天，可在8周达最优剂量。

赛诺菲与箕星药业于2024年12月签订协议，收购箕星在大中华区独家开发和商业化阿夫凯泰片的权益，用于治疗梗阻性及非梗阻性肥厚型心肌病患者。

（7）百奥泰眼科抗VEGF单抗申报上市

12月18日，百奥泰宣布抗VEGF单抗 维拉西塔单抗（BAT5906）的上市申请已获国家药监局受理，适应症为新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD/wAMD）。该药物是首个申报上市的国产眼科抗VEGF单抗。

维拉西塔单抗是百奥泰自主研发生产的重组人源化单克隆抗体创新药物，为 IgG1型全长抗体，分子量为149KDa，能与人VEGF-A165进行特异性结合，抑制新生血管生成。

在体外血管生成模型上，维拉西塔单抗能够阻断VEGF与其相应的受体结合，抑制内皮细胞的增殖和新生血管形成。

在动物实验中，维拉西塔单抗在猴玻璃体中半衰期比结构为Fab片段的雷珠单抗更长，可能会支持临床中更长的注射周期。

在用药安全性上，不会触发抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用（ADCC），因而全身不良反应小，临床应用可能更安全。

（8）诺和诺德的CagriSema在美国申报上市

12月18日，诺和诺德宣布已向美国FDA递交每周一次 CagriSema（cagrilintide 2.4mg+司美格鲁肽2.4mg）注射剂 的新药上市申请（NDA），适应症为：在减少热量饮食和增加体力活动的基础上，长期降低体重并维持体重减轻，适用于肥胖（BMI≥30kg/m²）或超重（BMI ≥27 kg/m²）且伴≥1种体重相关合并症的成人。

CagriSema 为长效胰淀素（amylin）类似物 cagrilintide 2.4mg与GLP-1受体激动剂司美格鲁肽2.4mg的固定剂量复方。

如获批准，CagriSema 将成为首个GLP-1受体激动剂联合胰淀素类似物的注射制剂。FDA预计将于2026年完成 CagriSema 的审评。

（9）康宁杰瑞双抗ADC创新药JSKN027临床试验申请获受理

12月18日，康宁杰瑞宣布，公司自主研发的PD-L1/VEGFR2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN027 新药临床试验（IND）申请，已获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理，即将开展用于晚期恶性实体瘤的1期临床研究。

JSKN027 是一种可同时靶向PD-L1和VEGFR2的双抗ADC。通过糖基定点偶联技术将可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂载荷精准偶联至抗体的Fc区域，在保持良好安全性的同时实现有效的抗肿瘤活性。

JSKN027 通过三重机制协同发挥抗肿瘤作用：除具备ADC典型的靶向杀伤及旁观者效应外，还可以通过阻断VEGF/VEGFR2信号通路抑制肿瘤血管生成，并通过阻断PD-1/PD-L1免疫检查点信号通路解除免疫抑制。

（10）海思科1类新药HSK39297片拟纳入优先审评

12月19日，CDE官网显示，海思科1类新药 HSK39297片 拟纳入优先审评，用于既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

HSK39297 是一种高效、高选择性的口服补体因子B抑制剂，作用于补体旁路途径，兼具控制血管内、外溶血的双重潜力。其口服给药方式可显著提升患者用药便利性。该药已被开发用于PNH、IgA肾病、狼疮肾炎、免疫性血小板减少症等多个适应症。

目前国内已经有3款新药获批用于PNH，分别是诺华伊普可泮、罗氏可伐利单抗和阿斯利康依库珠单抗。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）华东医药GLP-1R/GIPR激动剂减重2期研究取得积极结果

12月15日，华东医药宣布GLP-1R/GIPR激动剂 HDM1005 的减重II期研究取得了积极结果。HDM1005注射液 是由华东医药子公司中美华东研发并拥有全球知识产权的1类化学新药，是多肽类人GLP-1R/GIPR双靶点长效激动剂。该II期研究共计入组243例受试者，给药周期为22周。给药前，各剂量组在体重、腰围、BMI等方面基线特征均衡。

研究结果显示，基于疗法策略，HDM1005注射液 0.5mg组、1.0mg组、2.0mg组、4.0mg组每4周滴定方案至22周后，体重较基线变化分别为-7.47%、-9.73%、-13.31%、-13.28%，安慰剂组为-2.46%。0.5-4.0mg各剂量组体重降幅≥10%的受试者比例分别为24.0%、52.1%、75.0%、70.8%，而安慰剂组为6.1%。给药22周后，HDM1005注射液 腰围和BMI较基线变化为-6.3~-10.3cm和-2.4~-4.2kg/m2，安慰剂组为-3.0cm和-0.84kg/m2。除体重的减少外，还观察到HDM1005在糖代谢、血压和血脂等其他心血管、代谢指标上的显著改善。

（2）Immunome公布小分子药物varegacestat 3期试验积极结果

12月15日，Immunome宣布，其全球关键性3期RINGSIDE试验取得积极主要结果。该试验旨在评估其在研、每日一次口服的γ-分泌酶抑制剂（GSI）varegacestat 用于治疗病情进展中的结节性纤维瘤患者的疗效与安全性。

分析显示，varegacestat 达成主要终点，能显著改善患者的无进展生存期。与安慰剂相比，该疗法使疾病进展或死亡风险降低了84%（HR=0.16，95% CI：0.071–0.375；p<0.0001），具有统计学显著性并具临床意义。

此外，试验达成所有关键次要终点。由盲法独立中心评审确认的客观缓解率（ORR）显示，varegacestat 组为56%，显著高于安慰剂组的9%（p<0.0001）。探索性分析进一步指出，varegacestat 使肿瘤体积中位最佳变化达到-83%，而安慰剂组为+11%。研究还显示，varegacestat 整体耐受性良好、安全性可控。Immunome计划于2026年第二季度向美国FDA递交新药申请（NDA）。

（3）吉利德公布HIV新疗法3期试验积极结果

12月15日，吉利德科学（Gilead Sciences）宣布，ARTISTRY-2临床3期试验获得积极主要结果。该随机、双盲试验评估病毒水平得到抑制的成年HIV感染者，从现行治疗方案 Biktarvy（bictegravir 50 mg/emtricitabine 200 mg/tenofovir alafenamide 25mg，B/F/TAF）转换至固定剂量复方制剂 bictegravir 75mg/lenacapavir 50mg（BIC/LEN）的治疗结果。分析显示，BIC/LEN在疗效上与 Biktarvy 相比达到了统计学上的非劣效标准。

在ARTISTRY-2研究中，主要疗效终点为第48周时血浆HIV-1 RNA水平≥50拷贝/毫升的受试者比例。分析显示，每日一次单片方案BIC/LEN在主要终点上达成了对 Biktarvy 的非劣效标准。此外，这一新型BIC/LEN复方方案整体耐受性良好，未发现显著或新的安全性问题。

吉利德计划将ARTISTRY系列试验（包括ARTISTRY-1和ARTISTRY-2）的3期结果提交全球监管机构。

（4）赛诺菲BTK抑制剂治疗原发性进展型多发性硬化症3期研究未达主要终点

12月15日，赛诺菲宣布了 Tolebrutinib 的两个最新进展：针对原发性进展型多发性硬化症（PPMS）的III期PERSEUS研究未达主要终点；针对非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）的新药申请（NDA）审评时限再度延期。

Tolebrutinib 是赛诺菲收购Principia Biopharma获得的一款口服、具有脑渗透性的BTK抑制剂，其独特之处在于其良好的血脑屏障穿透能力，能够直接作用于中枢神经系统内的小胶质细胞和B细胞，从而抑制神经炎症和脱髓鞘过程，这使得其具备治疗多发性硬化症的潜力。

PERSEUS研究是一项全球性、双盲、随机临床试验，评估了 Tolebrutinib（每日1次，口服）对比安慰剂治疗PPMS患者的疗效和安全性。结果显示，该研究未能达到主要终点。基于该结果，赛诺菲不打算递交 Tolebrutinib 用于治疗PPMS的新适应症上市申请。

（5）Kyverna Therapeutics公布mivocabtagene autoleucel 2期临床积极结果

12月15日，Kyverna Therapeutics宣布，其在研疗法 mivocabtagene autoleucel（miv-cel，原名KYV-101）用于治疗僵人综合征（SPS）的注册性2期临床试验KYSA-8获得积极的顶线结果。Miv-cel 是一款全人源、自体、CD19靶向并采用CD28共刺激结构域的CAR-T细胞疗法。SPS是一种致残性强、进展性的自身免疫疾病，目前尚无获得美国FDA批准的治疗手段。

研究结果显示，miv-cel 在所有主要和次要终点上均取得具有统计学显著性的临床获益，单次给药即可实现残疾状态的逆转，并使患者停止既往免疫治疗。在运动功能方面，miv-cel 在定时25英尺步行测试（T25FW）中带来了显著且持久的改善，与基线相比，第16周的中位改善幅度达到46%（p=0.0002），其中81%的患者步行能力改善超过20%，这是被认为具有临床意义的阈值。

安全性方面，miv-cel 整体耐受性良好。Kyverna计划于2026年上半年就SPS适应症递交 miv-cel 的生物制品许可申请（BLA）。

根据新闻稿，该疗法有望成为首个获FDA批准用于自身免疫疾病的CAR-T疗法。

（6）Insmed的Brensocatib 2b期临床失败

12月17日，Insmed宣布 Brensocatib 治疗慢性鼻窦炎不伴鼻息肉（CRSsNP）的2b期临床BiRCh没有达到主要疗效终点和次要疗效终点，Insemd已经终止CRSsNP的临床开发。受此消息影响，Insmed当日股价盘前跌20%，市值损失超过80亿美元。

Brensocatib 为一款全球首创的DPP1抑制剂，最初由阿斯利康开发，2016年10月5日，阿斯利康以3000万美元首付款、1.2亿美元里程金的价格将其全球独家权益转让给了Insmed。

2025年8月12日，Brensocatib 获得FDA批准上市，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE），商品名为 Brinsupri 。除了NCFBE，Insmed还在探索CRSsNP和化脓性汗腺炎适应症，此次CRSsNP失败，化脓性汗腺炎则仍在进行临床探索中。

（7）石药集团司库奇尤单抗注射液3期临床试验获得顶线分析数据

12月18日，石药集团（1093.HK）宣布，附属公司石药集团巨石生物制药有限公司开发的 司库奇尤单抗注射液 在用于治疗中度至重度斑块状银屑病的等效性III期临床试验中获得顶线分析数据。

该产品是石药集团开发的全人源IgG1单克隆抗体药物，为司库奇尤单抗注射液（可善挺®)的生物类似药。可善挺®在中国获批的适应症包括6岁及以上斑块状银屑病、银屑病关节炎、强直性脊柱炎及化脓性汗腺炎，其疗效与安全性已获得广泛认可。

石药集团遵循生物类似药的研究指导原则开展该产品的研发，并与可善挺®进行了“头对头”等效性研究。该项关键研究已达到预设主要终点，并取得积极的顶线结果。统计分析表明，该产品与可善挺®具有临床等效性，且安全性良好，未出现新的或非预期的安全性信号，有望能满足患者长期用药的安全性需求。

（8）礼来口服GLP-1小分子orforglipron 3期维持减重试验结果积极

12月18日，礼来公司宣布，3期临床试验ATTAIN-MAINTAIN取得积极顶线结果。该项研究评估了在研每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂 orforglipron，在接受最高耐受剂量的 Wegovy（司美格鲁肽）或 Zepbound（替尔泊肽）进行72周初始治疗后，于52周内用于维持体重的效果。

研究对象为来自SURMOUNT-5的受试者，这些受试者被重新随机分配，接受 orforglipron 或安慰剂的治疗。在一年时间点，与安慰剂相比，orforglipron 在主要终点及所有关键次要终点上均达到预设标准。在52周的预设分析中，采用有效性估计目标，从 Wegovy 转换至 orforglipron 的受试者能够维持其既往减重成果，平均差值为0.9公斤；从 Zepbound 转换至 orforglipron 的受试者能够维持其既往减重成果，平均差值为5.0公斤。

礼来已向美国FDA提交 orforglipron 用于治疗成人肥胖或超重的新药申请（NDA）。

（9）武田公布TYK2抑制剂zasocitinib治疗银屑病3期临床研究积极结果

12月19日，武田（Takeda）宣布，其针对中重度斑块状银屑病（PsO）成人患者的新一代、高选择性口服酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂 zasocitinib（TAK-279）在两项关键性3期、随机、多中心、双盲、安慰剂与活性对照研究中取得积极的主要结果。

研究显示，zasocitinib 在第16周显著优于安慰剂，达到共同主要终点，即静态临床医生整体评估（sPGA）评分为0或1的参与者比例均优于安慰剂，银屑病面积及严重程度指数（PASI）较基线改善至少75%的参与者比例也优于安慰剂，且早在第4周即可观察到显著更高的PASI 75应答率，并持续提高至第24周。

研究表明，超过一半接受 zasocitinib 治疗的受试者在第16周达到皮损清除或几乎清除（PASI 90），平均约30%的受试者在第16周达到皮损完全清除（PASI 100）。这些研究还达到了全部44项排序次要终点，包括与安慰剂和活性对照药相比的 PASI 90、PASI 100以及sPGA 0，显示这种便捷的每日一次口服方案具有实现皮损完全清除的潜力。

（10）礼来公布小分子抗癌新药3期新临床结果，针对乳腺癌

12月19日，礼来公司宣布于近日公布了口服雌激素受体拮抗剂 imlunestrant 3期EMBER-3临床试验的最新结果。

该研究纳入既往接受过芳香化酶抑制剂（AI）联合或不联合CDK4/6抑制剂治疗，并发生疾病进展的雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2–）晚期或转移性乳腺癌患者。与内分泌治疗相比， 在携带ESR1突变的患者中，imlunestrant 单药治疗显示出有临床意义的38%疾病进展或死亡风险的降低（中位无进展生存期PFS：5.5个月 vs 3.8个月），且中位总生存期（OS）延长11.4个月（34.5个月 vs 23.1个月；HR = 0.60；95% CI：0.43–0.86；p = 0.0043，未达到统计学显著性界值）。

在所有患者中，imlunestrant 联合 阿贝西利 相比 imlunestrant 单药可降低疾病进展或死亡风险达41%，总生存期显示出获益趋势，并在数值上将患者至化疗时间（TTC）延后超过一年。相关研究结果已发表于《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology），并已在圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上以重磅研究口头报告的形式发布。

同期事件：

1. 2025年第51周12.15-12.21国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第51周12.15-12.21国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2025年第51周12.15-12.21国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.12.15-2025.12.21) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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1. 2024年第28周07.08-07.14全球创新药研发概览

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