2025年第49周12.01-12.07全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）和誉医药口服小分子KRAS G12D抑制剂ABSK141在美国获批临床

12月1日，和誉医药宣布，其在研的口服、高活性、高选择性小分子KRAS G12D抑制剂 ABSK141 用于治疗携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者的新药临床试验（IND）申请已获得美国FDA批准。

此次获批的是一项开放性1/2期临床研究，旨在评估 ABSK141 在携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、有效性和药代动力学特征。

ABSK141 是和誉医药自主设计和开发的新型口服小分子KRAS G12D抑制剂，可以高选择性结合KRAS G12D突变蛋白，从而阻断下游信号通路，抑制肿瘤细胞增殖。

临床前研究结果显示，ABSK141 在多种动物模型中展现出潜在“best-in-class”口服生物利用度，并在包括胰腺导管腺癌和结直肠癌在内的多种人源肿瘤细胞系异种移植（CDX）模型中展现出显著的抗肿瘤活性。

（2）凌科药业TYK2变构抑制剂LNK01006在美国获批临床

12月2日，凌科药业宣布，其自主研发的创新TYK2变构抑制剂 LNK01006 已获美国FDA批准开展临床研究。

LNK01006 是一款高脑渗透性、强活性且具有高选择性的口服TYK2变构抑制剂，作用于JH2结构域。TYK2是IL-12和IL-23信号通路的关键调控因子，这些通路会促进Th1和Th17细胞的分化，而Th1/Th17细胞在中枢神经系统（CNS）炎症性疾病（如多发性硬化症）中起着核心作用。抑制TYK2可减少促炎性T细胞的激活，从而降低CNS炎症。

新闻稿表示，LNK01006 具有较高的脑渗透性，并在治疗和预防多发性硬化症（MS）疾病模型中表现出了优异的疗效，具有治疗CNS炎症疾病的潜力。该产品经过精心设计，可以穿越血脑屏障（BBB），在中枢神经系统中实现高暴露。

（3）阿斯利康全新机制降压药baxdrostat申报上市

12月2日，阿斯利康宣布 Baxdrostat 的上市申请已获得FDA受理并予以优先审评，用于治疗难以控制的高血压。如果获得批准，该药物有望成为首个获批上市的醛固酮合成酶（ALDOS）抑制剂。

Baxdrostat 是CinCor Pharma开发的一种靶向ALDOS（由CYP11B2基因编码）的潜在first in class、高选择性、强效口服小分子抑制剂，旨在通过抑制肾上腺中醛固酮合成的最后3个限速步骤来降低醛固酮水平。2023年1月，阿斯利康以18亿美元的总交易额收购CinCor Pharma。

ALDOS抑制剂的开发难点在于控制选择性，因为CYP11B2基因与编码皮质醇合成酶的CYP11B1基因的序列同源性较高（93%），药物选择性差会导致患者的皮质醇水平也受到影响。临床研究结果显示中，Baxdrostat 在很宽的剂量范围内可以显著降低醛固酮水平，并且不会影响皮质醇水平。

（4）复宏汉霖的斯鲁利单抗胃癌适应症拟纳入优先审评

12月3日，CDE网站显示，复宏汉霖的 斯鲁利单抗 新适应症拟纳入优先审评，用于联合含铂化疗新辅助治疗，在手术后辅助治疗，PD-L1阳性的、可手术切除的胃癌患者。

斯鲁利单抗 联合化疗新辅助/辅助治疗胃癌的III期临床研究（ASTRUM-006）是我国首个取得阳性结果的胃癌围手术期III期注册临床研究，该研究旨在评估斯鲁利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗新辅助/单药辅助治疗早期胃癌患者的临床有效性及安全性。

期中分析结果显示：斯鲁利单抗联合化疗可显著延长患者的无事件生存期（EFS），病理完全缓解（pCR）率达对照组的3倍以上，患者复发风险明显降低，且整体安全性可控。目前，全球范围内尚无免疫疗法获批用于胃癌围手术期治疗。

（5）石药集团1类新药在美国获批临床，针对抑郁症

12月3日，石药集团宣布，其开发的化药1类新药选择性5-羟色胺2A受体（5-HT2A受体）激动剂 SYH2056片 已获得美国FDA批准，可在美国开展临床试验。本次获批的临床适应症为用于治疗抑郁症。该产品亦已于2025年11月获得中国NMPA批准在中国开展临床试验。

SYH2056片 为一种选择性5-HT2A受体受体激动剂，通过激活该受体改善抑郁障碍患者的疾病状态，单次给药即可快速起效，药效持久，且不产生致幻风险。临床前研究显示，该产品可有效促进中枢神经元的树突与树突棘生成，具有促进神经重塑作用。在多种抑郁动物模型中，该产品表现出优异的抗抑郁活性，并且极大地降低了该靶点可能存在的致幻风险，同时具有良好的药代动力学（PK）特性和安全性，使其具备成为一款抗抑郁药物的潜力。

（6）复星医药在研抗肿瘤新药FXS0887获批临床

12月3日，复星医药宣布其研发的小分子创新药 FXS0887 在中国获批临床，拟定适应症为晚期恶性实体瘤。复星医药产业拟于条件具备后于中国境内开展FXS0887的1期临床试验。

FXS0887 为一款口服小分子创新药物，拟用于晚期恶性实体瘤的治疗，可特异性抑制ATR激酶活性，通过干预细胞周期调控和DNA损伤修复相关通路，从而抑制肿瘤细胞的恶性增殖。截至目前的临床前研究显示，该新药在多种类型肿瘤模型中表现出良好的抗肿瘤活性，脱靶风险较小，安全性良好。

（7）和其瑞医药单抗新药获美国FDA快速通道资格

12月4日，和其瑞医药宣布，公司主要管线产品 HMI-115，一种靶向催乳素受体的单克隆抗体，已获得美国FDA授予快速通道资格，用于治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。

此前，HMI-115 已被中国NMPA纳入突破性治疗品种，拟定用于治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。

此次被FDA授予“快速通道资格”，是基于 HMI-115 完成的一项全球2期临床试验。这是一项国际多中心，随机、双盲、安慰剂对照的剂量探索临床研究结果，旨在评估 HMI-115 在对于子宫内膜异位症相关的中重度疼痛患者的安全性与疗效，治疗期为12周，本研究共入组108例经手术确诊的子宫内膜异位症女性患者，覆盖美国、波兰和中国。结果显示，HMI-115 在改善子宫内膜异位症相关中重度疼痛方面达到统计学显著差异，且整体耐受性良好，未出现与药物相关的严重不良事件。

（8）辉瑞新一代偏头痛鼻喷剂在华申报上市

12月4日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，辉瑞扎维吉泮鼻喷雾剂的上市申请已获受理，用于治疗偏头痛。

扎维吉泮鼻喷雾剂是一种降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，于2023年3月10日获FDA批准上市，用于急性治疗有或无先兆的成人偏头痛。该产品也是第一个用于成人偏头痛急性治疗的CGRP受体拮抗剂鼻腔喷雾剂。

II/III期BHV3500-201研究结果显示，与安慰剂组相比，扎维吉泮鼻喷雾剂10mg（15.5% vs 22.5%，p=0.0113）和20mg剂量组（15.5% vs 23.1%，p=0.0055）患者的头痛缓解比例均显著提高；III期BHV3500-301研究结果显示，与安慰剂组相比，扎维吉泮鼻喷雾剂（10mg）组患者的头痛缓解比例显著提高（15% vs 24%，p＜0.0001）。

（9）歌礼重磅口服痤疮新药在华申报上市

12月4日，据中国国家药品审评中心（CDE）官网最新公示，歌礼生物科技（杭州）有限公司按化药注册分类1类申报的地尼法司他片上市申请获受理。

公开资料显示，地尼法司他是一种每日一次口服的小分子药物，属于脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂，是同类首创（First-in-class）的创新疗法，本次申请的适应症为用于治疗中重度寻常性痤疮。

公开资料显示，地尼法司他作用机制区别于现有痤疮治疗药物，这种机制直接针对痤疮的根本原因—皮脂分泌过剩，在全球范围内属于同类首创。

该药物通过双重机制发挥作用：1）通过抑制人皮脂细胞的脂肪酸从头合成，直接抑制面部皮脂生成；2）通过减少细胞因子分泌和 Th17 分化来抑制炎症。‌

（10）君实生物的偌考奇拜单抗注射液申报上市，针对银屑病

12月5日，君实生物宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已于近日受理该公司自主研发的偌考奇拜单抗注射液（重组人源化抗IL-17A单克隆抗体，产品代号：JS005）的一项新药上市申请，用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病的成人患者。申报规格分别为150mg（1ml）/支（预充式注射器）、150mg（1ml）/支（预充式自动注射器）。银屑病是一种免疫介导的常见慢性、复发性、炎症性、系统性疾病。

银屑病可以合并其他系统异常，中重度银屑病患者罹患代谢综合征和动脉粥样硬化性心血管疾病的风险增加，抑郁、焦虑以及身体和精神痛苦导致的精神疾病在银屑病患者中也较为常见。

偌考奇拜单抗注射液是一款特异性抗IL-17A单克隆抗体。IL（白细胞介素）-17A是一种具有多效性的细胞因子，其分泌失调与自身免疫性疾病如银屑病，类风湿关节炎，强直性脊柱炎等疾病的发生发展密切相关。偌考奇拜单抗通过与IL-17A高亲和力结合并选择性地阻断IL-17A与其受体IL-17RA/IL-17RC的结合，从而阻断下游信号通路的激活和炎性因子的释放，能有效地缓解自身免疫性疾病的症状。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）迈威生物抗ST2单抗公布2a期临床研究结果，针对慢阻肺

12月1日，迈威生物宣布其自主研发的抗ST2单抗创新药（研发代号：9MW1911）已完成在中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者中的2a期临床研究。

研究结果显示，与安慰剂相比，9MW1911所有剂量组均表现出良好的安全性与耐受性；总体的不良事件发生率与安慰剂组相似（70% vs 85%）；在2b期研究推荐剂量（RP2D）下，中重度COPD急性加重年化发生率较安慰剂组降低超30%，重度急性加重年化发生率较安慰剂组降低超40%。

（2）复宏汉霖PD-L1 ADC公布首个2期研究结果

12月1日，ESMO Asia 2025大会常规摘要公开，其中也包括复宏汉霖的PD-L1 ADC药物 HLX43 的首个II期研究数据。

该药物也是首个公开II期研究数据的PD-L1 ADC。该II期研究是一项随机、开放标签、多中心临床试验，纳入了30例既往治疗失败的或不耐受/不适合一线标准治疗的复发或转移性宫颈癌患者，评估了HLX43（2mg/kg、2.5mg/kg、3mg/kg，每3周1次）的疗效和安全性。研究的主要终点是研究者评估的客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）。

截至2025年7月28日，三个剂量组分别有10例患者接受治疗，其中29例患者可评估疗效。结果显示，全剂量组的ORR为37.9%，疾病控制率（DCR）为72.4%，其中3mg/kg剂量组的ORR和DCR分别为70.0%和100%。

（3）Belite Bio在研药物tinlarebant 3期临床取得积极结果

12月1日，Belite Bio宣布，其在研疗法 tinlarebant 在全球3期DRAGON临床试验取得积极顶线结果。DRAGON试验共入组104例1型Stargardt病（STGD1）患者。分析显示，试验达到主要终点：与安慰剂相比，tinlarebant 将视网膜病灶增长速率显著且具有临床意义地降低了36%。按照预先设定的统计分析方法，主要终点达到了统计学显著性（p=0.0033）。

根据新闻稿，这是首个在STGD1患者中取得成功的关键临床试验。据此积极结果，公司计划于2026年上半年向美国FDA递交新药申请（NDA），推动该疗法尽早进入监管审评流程。Tinlarebant 是一种每日一次的口服RBP4小分子抑制剂，旨在作为早期干预手段，用于维持STGD1患者视网膜组织的健康和完整性。

（4）Pharvaris公布在研疗法deucrictibant 3期试验积极结果

12月3日，Pharvaris公布其在研疗法 deucrictibant 在RAPIDe-3临床3期关键研究中，用于缓解遗传性血管性水肿（HAE）发作获得积极结果。

分析结果显示，试验达到了主要终点，deucrictibant 组患者的中位症状缓解起效时间为1.28小时，显著快于安慰剂组（中位起效时间超过12小时，p<0.0001）。

此外，deucrictibant在所有次要终点上同样展现出显著疗效，这些终点包括疾病进展停止的中位时间（17.47分钟vs 228.67分钟，p<0.0001）以及症状完全消失的中位时间（11.95小时vs超过24小时，p<0.0001）。

研究还证实了该疗法良好的安全性和耐受性，并显示在不同HAE亚型以及不同发作严重程度和发作部位的患者中，其疗效和安全性结果始终保持一致。

（5）Capricor Therapeutics公布在研药物deramiocel临床3期中期积极结果

12月3日，Capricor Therapeutics宣布，其在研细胞疗法 deramiocel 用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的关键性3期HOPE-3研究取得积极中期结果。该随机、双盲、安慰剂对照试验共纳入106名患者，主要终点上肢功能量表（PUL v2.0）与关键次要心脏终点左心室射血分数（LVEF）均达到统计学显著性（p值分别为0.03和0.04）。

试验结果显示，deramiocel 可为患者带来具有临床意义的骨骼肌和心脏功能获益。此外，deramiocel 在HOPE-3研究中保持了良好的安全性与耐受性，与既往临床经验一致。公司表示，基于此次积极数据，其计划向FDA提交针对完整回应函（CRL）的补充资料，并纳入本次3期研究成果，以推动该细胞疗法的后续监管进程。

（6）Cosmo Pharmaceuticals创新机制脱发新药clascoterone关键3期临床成功

12月3日，Cosmo Pharmaceuticals宣布，其在研疗法 clascoterone 5%外用溶液在用于男性雄激素性脱发（AGA）治疗的两项关键3期试验中取得积极的主要结果。

根据新闻稿，clascoterone 是三十多年来AGA治疗领域首个具有全新作用机制的潜在创新疗法。据此积极结果，Cosmo公司计划在2026年春季完成12个月的安全性随访研究后，在美国和欧洲同步提交监管申请。在两项设计完全相同的3期研究中，共入组1465名患者。结果显示，两项研究均在目标区域毛发数量（TAHC）上达到统计学显著性。其中一项研究显示，clascoterone 5%外用溶液在TAHC方面相较载体的改善达到5.39倍（539%），另一项研究则为1.68倍（168%）。

（7）Sobi多肽疗法3期积极结果登《新英格兰医学杂志》

12月4日，Sobi宣布，《新英格兰医学杂志》发布了3期VALIANT研究的积极结果。该研究评估其与Apellis Pharmaceuticals联合开发的 pegcetacoplan 用于治疗C3肾小球病（C3G）及原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的疗效。

Pegcetacoplan 是一款靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。研究显示，pegcetacoplan 在多个关键疾病指标上均带来积极且具有临床意义的获益，包括使蛋白尿水平下降68%、帮助维持肾功能稳定，并显著清除肾脏中的C3补体沉积。

目前，pegcetacoplan 治疗这两类肾病的监管申请已由欧洲药品管理局（EMA）以及其他监管机构受理。此前于2021年5月，pegcetacoplan 获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），商品名Empaveli。

（8）湃隆生物公布PRMT5抑制剂1期临床试验数据

12月5日，湃隆生物（Apeiron Therapeutics）公布了 GTA182（口服，具透脑性的MTA协同PRMT5抑制剂）在MTAP缺失晚期实体瘤临床1期试验中的最新数据，其中包括在非小细胞肺癌中观察到的初步抗肿瘤活性。

该数据由试验的牵头研究者、上海胸科医院陆舜教授在新加坡举办的2025年欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（ESMO Asia）上，以口头报告形式展示。截至2025年10月9日数据截止日，已有41名MTAP缺失的晚期实体瘤受试者接受了每日一次、剂量范围在20至450毫克的治疗。该试验入组的患者曾接受过大量前期治疗，能较好地代表该基因型特征的患者人群，且试验中尚未达到最大耐受剂量。

研究结果如下：GTA182 总体耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件为贫血[51.2%]、食欲下降[43.9%]及乏力[39.0%]。≥3级不良事件发生率为26.8%，符合对选择性PRMT5抑制剂的预期。

（9）Imvax公司公布IGV-001治疗胶质母细胞瘤的2b期临床试验顶线结果

12月7日，Imvax公司公布了其创新自体肿瘤细胞疫苗 IGV-001 用于治疗新确诊的胶质母细胞瘤的2b期临床试验顶线结果。该研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，共纳入99例患者。

IGV-001 基于Imvax专有的Goldspire免疫肿瘤学平台开发，将从患者大脑中切除的肿瘤组织与抑制肿瘤增生的反义寡核苷酸（IMV-001）混合，然后包裹在一个允许大分子渗出的生物扩散腔中。在患者手术约48小时后，IGV-001 组患者被植入生物扩散腔，植入48小时之后再取出，完成疫苗接种过程。安慰剂组患者被植入的生物扩散腔中只包含无活性溶液。所有患者在6周后接受标准治疗。美国FDA已授予 IGV-001 用于治疗ndGBM的快速通道资格和孤儿药资格。

按照当前的标准治疗，ndGBM患者的平均预期寿命为12至15个月。此次公布的结果显示，中位随访时间为22个月时，接受 IGV-001 治疗患者的mOS为20.3个月，较安慰剂组的14.0个月延长了6.3个月，提升幅度达45%。此外，IGV-001 治疗组患者在多个疗效指标上均显示出优于安慰剂组患者的获益，且未报告任何与药物相关的严重不良事件，安全性良好，与此前在1b期研究中观察到的结果一致。

（10）Enterome公司公布EO2401联合疗法1/2期试验最新分析结果

12月7日，Enterome公司公布了其1/2期临床试验ROSALIE队列3的最新生存分析结果。该研究评估了其新型现货型多靶点体内免疫疗法 EO2401 联合免疫检查点抑制剂 nivolumab ±抗VEGF药物 bevacizumab，用于治疗首次进展/复发的胶质母细胞瘤患者的疗效。

此前公布的顶线数据显示，患者的mOS为14.5个月，中位缓解持续时间为13.1个月，中位无进展生存期（PFS）为5.5个月；第12个月和第18个月的生存率分别为57.4%和43.1%。此次分析的结果显示，在首次复发后接受二次手术的患者中，接受 EO2401 联合 nivolumab 及 bevacizumab 三联治疗者相比未接受手术者具有统计学显著的生存获益（p=0.027）。值得注意的是，手术后单独使用 nivolumab 或 bevacizumab 支持性治疗的患者与未接受手术者相比，没有观察到额外的生存优势。联合治疗方案的耐受性良好，安全性与 nivolumab（及bevacizumab，如适用）一致，仅增加了局部注射部位反应。研究还发现，加入具有抗水肿和潜在逆转VEGF介导免疫抑制作用的 bevacizumab，可延长治疗持续时间并提升疗效。

同期事件：

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3. 2025年第49周12.01-12.07国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.12.01-2025.12.07) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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