阿斯利康「戈鲁利单抗」国内申报上市，自免双抗新药剑指全身型重症肌无力

12月24日，据CDE网站显示，阿斯利康的 戈鲁利单抗（gefurulimab）在国内申报上市。根据临床试验进展，推测此次申报的适应症为全身型重症肌无力（gMG）。

截图来源：CDE

戈鲁利单抗是一种结构紧凑的双特异抗体（约25 kDa），其设计极为精简，仅包含靶向补体C5的重链可变区与特异性结合白蛋白的抗体片段。该结构赋予其两大关键优势：较小的分子尺寸有助于提升组织渗透性，而与白蛋白的结合可显著延长其半衰期。 目前，该药物的在研适应症覆盖多个关键疾病领域，包括重症肌无力、免疫系统紊乱、蛋白尿及皮肌炎。

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戈鲁利单抗的临床进展稳步推进：该药于2022年9月24日首次提交针对免疫失调性疾病的临床试验申请，随后在2023年4月18日获准开展重症肌无力适应症的临床研究，并于同年8月30日正式进入Ⅲ期临床试验阶段。

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今年7月，阿斯利康公布戈鲁利单抗一项关键III期研究达到主要终点。该研究针对抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者，结果显示，治疗至第26周时，戈鲁利单抗组患者在重症肌无力日常生活活动能力量表评分上，较安慰剂组表现出具有统计学与临床双重意义的显著改善。

gefurulimab的研发状态

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此外，戈鲁利单抗表现出良好的耐受性，其安全特征与既往C5抑制剂的研究数据一致，未出现新的安全性信号。 全身型重症肌无力是一种罕见、慢性且严重影响生活的自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是进行性肌力下降与虚弱。疾病初期可表现为言语不清、复视、眼睑下垂等症状，随着进展，可能出现严重疲劳、吞咽困难、呛咳甚至呼吸衰竭等严重表现。

参考来源：

[1] CDE官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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