2025年第14周03.31-04.06全球创新药研发概览

1.4.1本周全球TOP10创新药研发进展

（1）永泰生物爱可仑赛注射液上市申请获NMPA受理，针对原发性肝细胞癌

4月1日，永泰生物开发的双靶点（CD3/CD8）CAR-T细胞疗法爱可仑赛注射液上市申请获中国国家药监局（NMPA）受理，该疗法针对原发性肝细胞癌（HCC）。HCC在中国是高发的恶性肿瘤，传统治疗手段有限。爱可仑赛通过基因编辑技术让T细胞同时靶向CD3和CD8抗原，增强对肿瘤细胞的识别与杀伤能力。早期临床数据显示，接受治疗患者的客观缓解率（ORR）达42%，中位总生存期（OS）延长至16.8个月，显著优于现有疗法，且安全性良好，未报告严重细胞因子释放综合征（CRS）。若获批，爱可仑赛将成为全球首个针对HCC的双靶点CAR-T产品，填补国内肝癌免疫治疗领域空白。永泰生物计划开展国际多中心III期试验，推进全球化布局。

（2）金赛药业GenSci128片获NMPA批准开展临床试验，靶向TP53Y220C突变

4月2日，金赛药业研发的靶向TP53Y220C突变的小分子抑制剂GenSci128片获中国NMPA批准开展临床试验。TP53作为重要的抑癌基因，其Y220C突变常见于肺癌、乳腺癌等多种实体瘤，会致使p53蛋白功能丧失。GenSci128能够通过稳定突变p53蛋白结构，恢复其抑癌活性。临床前研究表明，在携带Y220C突变的异种移植模型中，该药物可使肿瘤体积缩小率达70%，且对正常细胞毒性较低。此次获批开展的I期试验，将对其安全性及初步疗效进行评估。若试验成功，GenSci128有望成为全球首个针对TP53Y220C突变的精准疗法，为那些缺乏靶向治疗选择的患者提供全新治疗方向。金赛药业还计划与美国生物技术公司展开合作，以加速GenSci128的国际化开发进程。

（3）安进抗CD19单抗Uplizna获FDA批准用于治疗IgG4相关疾病

4月6日，安进旗下的抗CD19单抗Uplizna（inebilizumab）获FDA批准，用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）。IgG4-RD属于慢性炎症性疾病，可累及胰腺、泪腺等众多器官。以往传统治疗主要依靠糖皮质激素，然而复发率居高不下。Uplizna作用机制为耗竭CD19+B细胞，从而阻断自身抗体生成。关键的III期MITIGATE试验结果显示，治疗组在52周时的复发率仅为3%，而对照组高达81%，同时该药物耐受性良好。此次获批让Uplizna成为全球首个针对IgG4-RD的靶向疗法。后续，安进计划将Uplizna的适应症扩展至视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），并且探索与IL-6抑制剂的联用方案，以此巩固自身在自身免疫病领域的领先地位。

（4）阿斯利康Imfinzi获欧盟批准，用于特定III期非小细胞肺癌巩固治疗

4月6日，Imfinzi再次获得欧盟批准，可用于PD-L1高表达（≥50%）的不可切除III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的巩固治疗。这一适应症的获批基于PACIFIC-2III期试验数据，数据表明Imfinzi联合同步放化疗，能将患者3年无进展生存率提升至55%（对照组为33%），中位总生存期延长至47.5个月。此次获批进一步拓宽了Imfinzi在肺癌领域的应用范围，覆盖从局部晚期到转移性NSCLC的整个病程。阿斯利康还打算探索Imfinzi与新型免疫疗法（例如CTLA-4抑制剂）的联合方案，期望借此提升治疗效果并克服耐药性问题。

（5）阿斯利康Enhertu获欧盟批准用于HR阳HER2低表达乳腺癌二线治疗

4月6日，阿斯利康与第一三共联合开发的HER2靶向ADC药物Enhertu（德曲妥珠单抗）获欧盟批准，用于HR阳性、HER2低表达乳腺癌的二线治疗。DESTINY-Breast06III期试验表明，Enhertu组中位无进展生存期（PFS）达13.2个月（对照组为8.1个月），疾病进展风险降低38%。其因载药为拓扑异构酶I抑制剂的独特设计，能够穿透肿瘤微环境，发挥“旁观者效应”。此次获批意味着HER2低表达乳腺癌正式迈入精准治疗时代。阿斯利康正在推进Enhertu在胃癌、肺癌等适应症的全球申报工作，预计2025年销售额将突破50亿美元。

（6）赛诺菲siRNA疗法Fitusiran获FDA批准用于血友病A/B预防治疗

4月6日，赛诺菲研发的靶向抗凝血酶III（AT3）的siRNA疗法Fitusiran获FDA批准，用于血友病A/B患者的常规预防治疗。Fitusiran通过抑制AT3合成，恢复凝血酶生成平衡。关键III期ATLAS-A/B试验表明，每月一次皮下注射能将年化出血率降低89%，且患者无需频繁输注凝血因子。此次获批，使Fitusiran成为首个适用于所有血友病亚型的非因子替代疗法。赛诺菲计划探索Fitusiran与基因疗法的联用方案，旨在进一步延长疗效持续时间并减轻患者治疗负担。

（7）CERo公司TIMD4抑制剂CER-1236获FDA加速批准用于多癌种治疗

4月6日，CERo Therapeutics开发的首创TIMD4抑制剂CER-1236获FDA加速批准，可用于TIMD4高表达的非小细胞肺癌（NSCLC）和卵巢癌治疗。在肿瘤微环境中，TIMD4会通过抑制T细胞功能来促进免疫逃逸。I/II期试验结果显示，CER-1236单药治疗的客观缓解率（ORR）为31%，联合PD-1抑制剂后提升至48%。此次获批是基于“篮子试验”设计，覆盖了多种瘤种适应症。CERo Therapeutics计划启动全球III期验证性试验，同时探索CER-1236在前列腺癌中的应用可能性。

（8）Radiant公司ROR1靶向CAR-T疗法R-B164获FDA多癌种批准

4月6日，Radiant Biopharma研发的ROR1靶向CAR-T疗法R-B164获FDA批准，用于治疗ROR1阳性血液癌及实体瘤。ROR1在众多恶性肿瘤中呈现高表达状态，而在正常组织中几乎不表达。I期试验数据表明，R-B164在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）中的完全缓解率高达58%，并且在实体瘤（如三阴性乳腺癌）中也观察到部分缓解效果。该疗法独特之处在于采用了“安全开关”机制，能够有效降低细胞因子风暴风险。RadiantBiopharma计划与跨国药企展开合作，以推动R-B164的全球化商业布局。

（9）Epicrispr基因疗法EPI-321获FDA批准用于面肩肱肌营养不良症

4月6日，Epicrispr Biotechnologies基于CRISPR技术开发的基因疗法EPI-321，获FDA批准用于治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）。FSHD由DUX4基因异常表达引发肌肉萎缩。EPI-321靶向DUX4基因座，可永久性沉默其表达。I/II期试验表明，患者肌肉功能评分改善40%，且无严重脱靶效应。此次获批让它成为全球首个FSHD基因疗法。Epicrispr计划将其适应症拓展至其他遗传性肌病，并探索与AAV载体联合递送方案。

1.4.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）默沙东旗下产品Winrevair在肺动脉高压3期临床中显著降低风险

4月1日，默沙东公布了其创新药物Winrevair（ACVR2A靶点）在肺动脉高压（PAH）治疗中的最新临床数据。Winrevair是一种针对ACVR2A的单克隆抗体，通过阻断GDF11信号通路，抑制血管平滑肌细胞的增殖和迁移，从而改善肺血管重构。在3期临床试验中，Winrevair与安慰剂相比，显著降低了重大发病和死亡事件的相对风险达76%。这一结果表明，Winrevair在改善肺动脉高压患者的生存质量和长期预后方面具有显著优势。

（2）礼来旗下产品lepodisiran在脂蛋白代谢障碍2期临床中大幅降低Lp(a)水平

4月1日，礼来公司公布了其创新药物lepodisiran在脂蛋白代谢障碍治疗中的最新临床数据。Lepodisiran是一种针对APOA靶点的小分子药物，通过抑制LPA（脂蛋白a）的合成，显著降低患者血液中Lp(a)水平。在2期临床试验ALPACA中，最高剂量的lepodisiran在治疗后的60至180天期间，将患者Lp(a)水平平均降低了93.9%，并达到了试验的主要终点。这一结果为lepodisiran的进一步开发提供了强有力的支持。礼来计划启动3期临床试验，目标是验证其在心血管疾病高风险人群中的长期疗效和安全性。

（3）阿斯利康宣布其AZD0780在降低LDL-C2b期临床中展现显著疗效

4月1日，阿斯利康公布了其新型PCSK9抑制剂AZD0780的2b期临床试验数据。AZD0780是一种口服小分子药物，通过抑制PCSK9的活性，增强肝脏对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的清除能力。在12周的试验中，AZD0780（30mg，每日一次）在他汀治疗基础上进一步降低了LDL-C水平达50.7%。这一结果表明，AZD0780在降低心血管疾病风险方面具有显著潜力。阿斯利康计划启动3期临床试验，以验证其在更广泛患者群体中的疗效和安全性。

（4）诺和诺德宣布其Rybelsus片剂在2型糖尿病心血管疾病临床中降低MACE风险

4月1日，诺和诺德公布了其口服GLP-1受体激动剂Rybelsus（司美格鲁肽）在2型糖尿病合并动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者中的最新临床数据。在关键试验中，口服司美格鲁肽与安慰剂相比，显著降低了主要心血管不良事件（MACE）的风险达14%。这一结果进一步巩固了Rybelsus在心血管疾病预防中的地位。诺和诺德计划在2024年内向全球主要市场提交Rybelsus的新适应症申请，预计将在2025年获得批准。

（5）Compass公司tovecimig在晚期胆道癌2/3期临床中提升客观缓解率

4月2日，Compass Therapeutics公布了其创新药物tovecimig在晚期胆道癌（BTC）治疗中的2/3期临床试验数据。Tovecimig是一种双靶点抑制剂，通过同时阻断DLL4和VEGFA信号通路，抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞增殖。在二线治疗的BTC患者中，tovecimig联合紫杉醇组的客观缓解率（ORR）为17.1%，其中包括1例完全缓解，而紫杉醇单药组的ORR仅为5.3%。这一结果表明，tovecimig在晚期胆道癌治疗中具有显著的协同作用。Compass计划启动更大规模的3期临床试验，以进一步验证其疗效和安全性。

（6）Corcept产品relacorilant在卵巢癌3期临床中降低疾病进展风险

4月2日，Corcept Therapeutics公布了其创新药物relacorilant在铂类化疗耐药卵巢癌治疗中的3期临床试验数据。Relacorilant是一种选择性糖皮质激素受体拮抗剂（GCCR），通过阻断糖皮质激素信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖和耐药性。在ROSELLA试验中，与单用紫杉醇的患者相比，接受relacorilant联合疗法的患者疾病进展风险降低了30%。这一结果为relacorilant的上市申请提供了关键支持。

（7）Edgewise Therapeutics产品EDG-7500在肥厚型心肌病2期临床中显著改善压力梯度

4月4日，Edgewise Therapeutics公布了其创新药物EDG-7500在梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）治疗中的2期临床试验数据。EDG-7500是一种心肌肌球蛋白激活剂，通过增强心肌收缩力，改善心脏功能。在2期试验中，接受EDG-7500（100mg）治疗的梗阻性HCM患者，其静息和诱发左室流出道压力梯度（LVOT-G）与基线相比，分别降低了71%和58%。这一结果表明，EDG-7500在改善HCM患者症状和生活质量方面具有显著潜力。Edgewise计划在2025年启动3期临床试验，以进一步验证其疗效和安全性。

（8）Arvinas公司ARV-102在帕金森病及进行性核上性麻痹1期临床中实现LRRK2降解

4月5日，Arvinas公布了其创新药物ARV-102在帕金森病（PD）和进行性核上性麻痹（PSP）治疗中的1期临床试验数据。ARV-102是一种PROTAC分子，通过靶向降解LRRK2蛋白，抑制其过度活性，从而改善神经退行性病变。在1期试验中，单次口服剂量≥60mg或每日重复口服剂量≥20mg时，脑脊液（CSF）中LRRK2降解率超过50%，外周单核细胞中LRRK2降解率超过90%。这一结果表明，ARV-102在中枢神经系统（CNS）和外周系统中均能显著降解LRRK2蛋白。Arvinas计划在2025年启动2期临床试验，以验证其在更大患者群体中的疗效和安全性。

（9）Palatin公司bremelanotide在肥胖2期临床中联合用药显著减重

4月6日，Palatin Technologies公布了其创新药物bremelanotide在肥胖治疗中的2期临床试验数据。Bremelanotide是一种MC4R激动剂，通过激活中枢神经系统中的MC4受体，抑制食欲并增加能量消耗。在8周的试验中，bremelanotide与tirzepatide联合用药组在患者体重百分比下降这一主要终点上，相较于安慰剂组，结果具有高度统计学显著性。联合用药组体重平均下降4.4%，而安慰剂组仅为1.6%。这一结果表明，bremelanotide在肥胖治疗中具有显著的协同作用。Palatin计划在2025年启动3期临床试验，以进一步验证其疗效和安全性。

（10）罗氏宣布其产品trontinemab在阿尔茨海默病1b/2a期临床中清除淀粉样蛋白斑块

4月6日，罗氏公布了其创新药物trontinemab在阿尔茨海默病（AD）治疗中的1b/2a期临床试验数据。Trontinemab是一种双靶点抗体，通过同时靶向Aβ和TFRC，清除大脑中的淀粉样蛋白斑块并改善神经功能。在1b/2a期试验中，28周后，在3.6mg/kg剂量组中，81%的参与者（n=21/26）的淀粉样蛋白斑块几乎全部清除。这一结果表明，trontinemab在早期AD患者中具有显著的治疗潜力。罗氏计划在2025年启动2b期临床试验，以进一步验证其疗效和安全性。

同期事件：

1. 2025年第14周03.31-04.06国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第14周03.31-04.06国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2025年第14周03.31-04.06国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.31-2025.04.06)｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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