2025年7月9日,上海挚盟医药科技有限公司(Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc., 以下简称“挚盟医药”)宣布:公司自主研发的 针对中枢神经系统疾病的新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂 CB03-154近日获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)的临床试验批准,即将在中国开展针对肌萎缩侧索硬化(又称“渐冻症”,ALS)的临床2/3期研究。 此前,CB03-154片已获得美国FDA授予的孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD),开发用于ALS患者的治疗。 ALS是一种严重的神经系统退行性疾病,可造成大脑和脊髓神经细胞的功能紊乱、丧失甚至凋亡,最终导致肌肉失去控制。
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